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Novartis anuncia que la FDA ha determinado que los ensayos clínicos de OAV-101 intratecal (IT) para pacientes con atrofia muscular espinal (AME) pueden continuar. De esta manera retira la suspensión parcial establecida en octubre de 2019. La decisión de retirar la suspensión se basó en los resultados de un estudio no clínico de toxicología realizado en primates no humanos (PNH). Este estudio abordó todos los aspectos de seguridad identificados. Entre ellos, se incluíam los relativos a las lesiones de los ganglios de la raíz dorsal (GRD) después de la administración IT.
Tras esta decisión y las aportaciones de la FDA y de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Novartis tiene la intención de iniciar Steer. Se trata de estudio pivotal global de fase III que permite evaluar la eficacia clínica, la seguridad y la tolerabilidad de OAV-101 IT en pacientes sin tratamiento previo. El perfil al que se dirige es de personas entre 2 y 18 años y que pueden sentarse, pero que nunca han caminado. Si bien la progresión de la enfermedad es más lenta en pacientes con AME de aparición tardía, existen aún importantes necesidades no cubiertas.
Novartis anuncia que la FDA ha determinado que los ensayos clínicos de OAV-101 intratecal (IT) para pacientes con atrofia muscular espinal pueden continuar
“Nos satisface que los resultados de los estudios no clínicos hayan resuelto todos los aspectos identificados previamente relacionados con la potencial toxicidad en los ganglios de la raíz dorsal (GRD), y que la FDA haya tomado la decisión de permitirnos continuar con nuestro programa de ensayos clínicos de OAV-101 IT, e iniciar el ensayo Steer”, ha comentado el Dr. Shephard Mpofu, vicepresidente sénior y director médico de Novartis Gene Therapies. “Creemos que todos los pacientes diagnosticados con AME deberían poder beneficiarse de la terapia génica y seguimos confiando en que el desarrollo clínico de OAV-101 IT sea una vía potencial de tratamiento viable para pacientes de mayor edad que, a menudo, tienen necesidades no cubiertas y para quienes podría ser especialmente necesario un tratamiento de administración única”.
Steer se basará en el estudio Strong de fase I/II que mostró que el tratamiento con OAV-101 IT conduce a aumentos significativos en las puntuaciones de la versión ampliada de la Escala de Hammersmith para la función motora (HFMSE) y una respuesta clínicamente relevante en pacientes entre ≥2 y <5 años con AME tipo 2.
Además, Steer se sumará a la evidencia en la práctica clínica real del uso de la terapia génica para el tratamiento de la AME. Esta formulación intravenosa, onasemnogén abeparvovec, está aprobada en 41 países. Asimismo más de 1.400 pacientes han sido tratados en todo el mundo. Entre ellos se encuentra la Unión Europea, Corea del Sur y Canadá, donde la aprobación regulatoria incluye pautas de administración para bebés y niños pequeños de hasta 21 kg.
“Nos satisface ver que Novartis, la FDA y la EMA han trabajado juntos para trazar un plan y avanzar en este enfoque de administración IT”, ha comentado Kenneth Hobby, presidente de Cure SMA.
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