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Selumetinib (Koselugo) de AstraZeneca y MSD ha recibido la aprobación condicional en la Unión Europa (UE) para el tratamiento de neurofibromas plexiformes (NP) sintomáticos inoperables en pacientes pediátricos, de tres años o más, con neurofibromatosis tipo 1 (NF1).
La UE aprueba selumetinib, de AstraZeneca y MSD, para niños con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes
NF1 es una condición genética debilitante que afecta a 1 de cada 3.000 individuos en todo el mundo. En el 30-50% de las personas con NF1, los tumores se desarrollan en las vainas nerviosas y pueden causar problemas clínicos como desfiguración, disfunción motora, dolor, disfunción de las vías respiratorias, discapacidad visual y disfunción de la vejiga/intestino.
La aprobación de la Comisión Europe se basó en los resultados positivos del ensayo SPRINT Stratum 1 de fase III. Este ensayo mostró que este fármaco redujo el tamaño de los tumores inoperables en niños. Asimismo, redujo el dolor y y mejoró la calidad de vida de los pacientes con NF1. Así, esta es la primera aprobación de un medicamento para los neurofibromas plexiformes (NP) de la NF1 en la UE y sigue la recomendación positiva emitida por el Comité de Medicamentos de Uso Humano de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA). Los datos de seguridad y eficacia del ensayo con seguimiento más prolongado se proporcionaran como una de las condiciones para su aprobación.
Se trata del primer medicamento aprobado en la UE para tratar esta enfermedad genética, rara y debilitante
“En la neurofibromatosis tipo 1, los neurofibromas plexiformes pueden crecer y desarrollarse de manera tan significativa que pueden llegar a ser debilitantes en algunos casos. En el ensayo, selumetinib redujo los NP asociados a NF1 en el 66% de los pacientes. Asimismo, mostró mejoras clínicamente significativas en los síntomas relacionados con el NP”, explica Brigitte C. Widemann, investigadora principal del ensayo SPRINT y jefa de la División de Oncología Pediátrica del NCI.
El ensayo SPRINT mostró que selumetinib redujo el volumen de tumor y dolor, mejorando así la calidad de vida del paciente
Por su parte, Dave Fredrickson, vicepresidente ejecutivo de la Unidad de Negocio de oncología de AstraZeneca, comenta que “selumetinib tiene un potencial para transformar la manera como se manejan y tratan los neurofibromas plexiformes. Los datos mostraron que este medicamente no solo redujo los tumores en algunos niños, sino que, también redujo el dolor y mejoró su calidad de vida”.
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