..Gema Maldonado.
En los últimos tres años, el tiempo de espera medio para la financiación de terapias de innovación para enfermedades raras ha llegado a los 27 meses, y hasta un 20% de pacientes con este tipo de enfermedades tarda diez años en tener su diagnóstico, la media está en cinco años. Hay cerca de 7.000 enfermedades raras catalogadas en el mundo, pero solo entre el cinco y el 10% de ellas tienen un tratamiento específico. Más de tres millones de personas con alguna de estas patologías residen en España. Son casi 30 millones en toda Europa.
El tiempo de espera medio para la financiación de terapias de innovación para enfermedades raras ha llegado a los 27 meses
Son muchos datos que muestran que hay un amplio margen de mejora en la asistencia, el diagnóstico, la investigación y el acceso a la innovación en enfermedades raras. Es lo que pensaron más de 40 expertos del ámbito científico y clínico, político, económico y de las organizaciones de pacientes, que han desarrollado el Informe FINEERR, una Reflexión Estratégica sobre financiación y acceso a las terapias dirigidas a enfermedades raras en España, en el que analizan los condicionantes de las enfermedades raras, el marco por el que se evalúan las terapias, los grados de acceso a estos tratamientos innovadores y sus obstáculos y los procesos de financiación. Por último, proponen la implementación de nuevos modelos de financiación con 50 medidas resumidas en un decálogo de recomendaciones.
“Son propuestas de mejora que ayuden a los gestores y políticos en la toma de decisiones y podamos avanzar a una situación más ágil, de colaboración público-privada, que haga que la innovación llegue antes a los pacientes”, explicaba este martes, durante la presentación del documento, Álvaro Hidalgo, profesor de Economía de la Salud y presidente de la Fundación Weber, impulsora del informa junto con Roche Farma.
Más de 6.172 patologías raras “ya tienen nombre” pero la investigación se centra solo “en el 20% de las se dan con más frecuencia”
Según datos facilitados por Alba Ancochea, directora de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder), más de 6.172 patologías raras “ya tienen nombre” pero la investigación se centra solo “en el 20% de las se dan con más frecuencia”. Supone que para el 80% restante no se ponen los medios para su investigación y la industria no entra en ellas. “Esto ya genera inequidad”, afirma.
Pero las inequidades continúan; en España solo se comercializa el 40% de los medicamentos de innovación autorizados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para enfermedades raras. Y el 60% restante, “si no están comercializados, tampoco acceden a ellos todas las comunidades bajo la modalidad de uso compasivo”.
España lleva “un retraso importante” en la adaptación de sus valoraciones económicas a la “singularidad” de la innovación en enfermedades raras
¿Qué proponen?
Federico Plaza, director de Asuntos Corporativos de Roche Farma España, ha señalado que España lleva “un retraso importante” en la adaptación de sus valoraciones económicas para decidir precios y financiación a la “singularidad” de los medicamentos huérfanos, tal y como establece la EMA. “Se sigue usando el procedimiento convencional y se ha demostrado que no vale”. Se trata de medicamentos cuyos ensayos tienen muchos menos pacientes, porque son enfermedades de baja incidencia. Tampoco no suelen tener brazo de control, porque no hay terapias con las que comparar. Plaza cree que se deben adaptar los umbrales de coste-efectividad de estos medicamentos. De un total de 32 países de Europa, junto a Estados Unidos o Canadá, “el 80% ya han adaptado sus metodologías a esas singularidades”.
Los autores del estudio han analizado los modelos de financiación de la innovación en enfermedades raras de diferentes países, entre ellos, Alemania, Italia, Francia y Reino Unido. El primero, que ofrece acceso “prácticamente instantáneo” es “bastante complicado que se puedan implementar en España”, afirma Hidalgo. Propone que la “fijación de precios esté ligada al valor del propio medicamento, y que pueda haber un sistema de financiación que pueda agrupar y gestionar de forma fluida las relaciones entre comunidades y entre comunidades y hospitales”.
Proponen a aplicar al acceso a la innovación en enfermedades raras los métodos empleados en la pandemia con compras centralizadas, colaboración entre reguladores e industria desde el inicio de la investigación y sistemas de evaluación acelerada
Federico Plaza cree que hay que “sacar aprendizajes de la pandemia”. Ha enumerado los sistemas de evaluación acelerada de la EMA, la colaboración entre las agencias reguladoras y la industria “que han compartido datos desde el inicio mismo de las investigaciones de vacunas y fármacos”. Un aprendizaje al que también se refiere la representante de los pacientes con enfermedades raras, para quienes lo sucedido en la pandemia “es una esperanza de que si se quiere, se puede“.
El presidente de la Fundación Webber se ha referido también a los procesos de compra centralizada de vacunas y, ahora, de antivirales. “A lo mejor tiene sentido este tipo de compra en medicamentos ultrahuérfanos, para que lleguen de forma más ágil a cada país”, apunta.
Por su parte, el Dr. José Martínez Olmos, profesor de la Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP) y participante en el informe, habla de que la importancia e trabajar “en clave europea”. Cree que podría plantearse que Europa diera un empujón económico en los últimos pasos de la investigación. “Para los países supone una apuesta económica decidirse a financiar un medicamento. Europa debería invertir en ellos para ayudar a los pacientes a adelantar el acceso a la innovación“.
“En los grandes hospitales de referencia el conjunto de los medicamentos huérfanos pueden representar el 10% de todo el gasto farmacéutico del centro”
En esta línea, aunque en clave nacional, el presidente Webber habla de la creación de un fondo finalista estatal para estas enfermedades. De esta forma, podría excluirse del presupuesto de los hospitales el gasto en medicamentos huérfanos. “El conjunto de los medicamentos huérfanos pueden representar el 10% de todo el gasto farmacéutico de los grandes hospitales de referencia“, ha afirmado.
Junto a estas propuestas, el decálogo del informe habla de la necesidad de incorporar a la financiación de estos medicamentos la incertidumbre y potenciar un entorno de I+D colaborativo y atractivo para que la industria invierta en enfermedades raras y genere innovación. Hablan de armar procesos de tomas de decisiones más ágiles y transparentes y una evaluación diferencial centrada en el valor, teniendo en cuenta criterios éticos y humanísticos, además de clínicos.
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