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Un fármaco experimental en fase 3 logra hacer más lento el avance de la distrofia muscular de Duchenne

China-ELA

..Redacción.
Niños afectados por la Distrofia Muscular de Duchenne han experimentado una desaceleración en la progresión de la enfermedad en el ensayo clínico de fase 3 Epidys, que ha probado un fármaco inhibidor de la histona deacetilasa patentado por el Grupo Italfarmaco.

Los niños con Distrofia Muscular de Duchenne tratados con Givinostat tardaron 1,78 segundos menos que los niños del grupo placebo en subir cuatro escalones

El estudio comparó los efectos de Givinostat, nombre que recibe el fármaco experimental, frente al placebo en niños con esta enfermedad rara de seis años o mayores, con capacidad para andar y en tratamiento crónico con esteroides. Se evaluó el tiempo medio empleado para subir cuatro escalores. Los resultados demostraron que los niños tratados con Givinostat durante 18 meses tuvieron una disminución menos pronunciada en la capacidad para subirlos. La diferencia fue de 1,78 segundos frente al grupo tratado con placebo.

También comprobaron que los niños que recibieron el fármaco experimental tuvieron un 30% menos de infiltración de grasa en el músculo vasto lateral. Esta infiltración es una característica de la progresión de la Distrofia Muscular de Duchenne. Además, se cumplieron otros objetivos secundarios, según explica la compañía, que aún no ha publicado estos resultados en revistas científicas, aunque sí los dio a conocer en la última Conferencia Anual del Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD), celebrado el pasado junio.

Tuvieron un 30% menos de infiltración de grasa en el músculo vasto lateral, una característica de la progresión de la Distrofia Muscular de Duchenne

El 95% de los acontecimientos adversos fueron de gravedad leve a moderada. Tres (2.5%) niños tratados con Givinostat (el 2,5% del total) se retiraron del ensayo debido a un acontecimiento adverso. Diarrea, dolor abdominal, trombocitopenia, hipertrigliceridemia, disminución de plaquetas y aumento de triglicéridos, fueron los más frecuentes.

«Los resultados del estudio Epidys son clínicamente significativos, son consistentes con los hallazgos previos y demuestran además que Givinostat puede ralentizar el deterioro muscular llevando a una reducción en el declive de la función muscular«, afirma el Dr. Craig McDonald, profesor del Departamento de Pediatría y Medicina Física y Rehabilitación de la Universidad de California en Davis. Por su parte, el Dr. Eugenio Mercuri, catedrático de Neurología Pediátrica de la Universidad Católica de Roma (Italia) destaca que los resultados proporcionan «pruebas de su capacidad para frenar la progresión de la enfermedad».

Dr. McDonald: «Los resultados demuestran que Givinostat puede ralentizar el deterioro muscular llevando a una reducción en el declive de la función muscular»

La compañía anuncia que se reunirá con los organismos reguladores de EE.UU. y de la Unión Europea para comenzar a trabajar en la presentación de una solicitud de comercialización del fármaco. Tanto la FDA como la EMA otorgaron al medicamento la designacion de medicamento huérfano. Además, la FDA inició su registro pro vía rápida.

«Existe una enorme necesidad médica no cubierta de nuevos medicamentos para tratar esta enfermedad rara debilitante», ha dicho el director médico corporativo del Grupo Italfarmaco Paolo Bettica. Estos resultados, ha dicho, «se suman al creciente conjunto de datos que hemos recogido en los últimos años y que han mostrado resultados positivos con nuestro candidato terapéutico en investigación».

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