La llegada de una nueva opción terapéutica para los pacientes con SHUa proporciona una mayor comodidad de dosificación

..Redacción.
Durante el encuentro Un Nuevo Horizonte para los pacientes con SHUa, el simposio celebrado en el marco del Congreso Nacional de la Sociedad Española de Nefrología, se ha abordado uno de los últimos avances en el abordaje del síndrome hemolítico urémico atípico (SHUa): la aprobación de ravulizumab (Ultomiris), la nueva opción terapéutica para esta patología.

El SHUa es una enfermedad genética, crónica y rara que puede dañar progresivamente órganos vitales, como los riñones, afectando tanto a adultos como a niños.¹ Se produce cuando el sistema del complemento, parte del sistema inmune, se activa de forma incontrolada. Esto lleva al organismo a atacar sus propias células sanas.^1,2 Se presenta en estado crítico en muchos pacientes y, a menudo, requieren cuidados de apoyo, incluyendo diálisis y trasplante renal, en una unidad de cuidados intensivos. ^1,2 En el peor de los casos, esta enfermedad puede causar un fallo repentino de los órganos o una disfunción progresiva en el tiempo, lo que puede provocar la necesidad de un trasplante renal y, en algunos casos, la muerte.²

Para esta patología, afortunadamente, desde el punto de vista terapéutico, los expertos afirman que se han producido numerosos avances en su abordaje ya que la aparición de los inhibidores del complemento ha cambiado el pronóstico del SHUa.

La aprobación de ravulizumab (Ultomiris) supone una nueva opción terapéutica para los pacientes de SHUa

Uno de estos avances ha sido la aprobación de ravulizumab, el primer inhibidor de C5 de acción prolongada que proporciona una inhibición completa desde la primera infusión. Gracias a su vida media prolongada, se minimiza el número de infusiones que el paciente necesita, con una administración cada ocho semanas que reduce la carga de tratamiento para los pacientes adultos y niños con SHUa. ^3,4,5,6 Esta nueva opción terapéutica permite que las personas que conviven con el SHUa planifiquen su vida más fácilmente, dedicando menos tiempo al tratamiento frente a otros fármacos.⁷

Además de una dosificación más espaciada en el tiempo, la mayoría de los pacientes adultos que no habían sido tratados previamente lograron una respuesta completa y sostenida de la microangiopatía trombótica. También hubo una mejoría de la función renal que permitió abandonar la diálisis en la mayoría de los pacientes adultos. ⁸

Ravulizumab es el primer inhibidor de C5 de acción prolongada que proporciona una inhibición completa desde la primera infusión

Así mismo, los pacientes pediátricos también mejoraron su función renal y lograron suspender la diálisis.⁸ El 78%_(n=14/18) y 94%_(n=17/18) de los pacientes pediátricos que no habían sido tratados previamente con inhibidores del complemento, lograron una respuesta completa y sostenida de la microangiopatía trombótica a las 26 y 50 semanas, respectivamente.⁸  En este sentido, los pacientes pediátricos que habían sido tratados previamente consiguieron una mejoría de la función renal y los parámetros hematológicos se mantuvieron estables.^8,9

Alexion, el grupo de enfermedades raras de AstraZeneca, tiene por compromiso mejorar la calidad de vida de los pacientes con enfermedades raras y afirma que es muy necesario apostar por la investigación y nuevas opciones de tratamiento. El Dr. Carlos Macedo, Director Médico en Alexion para España y Portugal, ha asegurado que “en Alexion, nuestro objetivo es seguir mejorando la vida de las personas y familias afectadas por el SHUa. Este tratamiento ofrece la comodidad de una dosificación menos frecuente sin comprometer la eficacia ni la seguridad. Además de proporcionar una mayor flexibilidad para sus vidas, reduce la carga del sistema sanitario”.

Referencias

1. Laurence J. Atypical hemolytic uremic syndrome (aHUS): making the diagnosis. Clin Adv Hematol Oncol. 2012;10 (suppl 17):1-12.
2. Legendre C. Terminal Complement Inhibitor Eculizumab in aHUS. N Engl J Med. 2013;368:2169-81.
3. Kulasekararaj AG, Hill A, Rottinghaus ST, Langemeijer S, Wells R, Gonzalez-Fernandez FA, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in C5-inhibitor-experienced adult patients with PNH: the 302 study. Blood 2019;133(6):540–9.
4. Ficha técnica Ultomiris. Alexion Europe SAS. Septiembre de 2022.
5. Lee J W, Sicre de Fontbrune F, Wong Lee Lee L, et al. Ravulizumab (ALXN1210) vs eculizumab in adult patients with PNH naive to complement inhibitors: the 301 study. Blood. 2019;133:530-539.
6. Lee JW, Jang JH, Kim JS, Yoon S-S, Lee J-H, Kim Y-K, et al. Clinical signs and symptoms associated with increased risk for thrombosis in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria from a Korean Registry. Int J Hematol. 2013;97(6):749–57.
7. Ficha Técnica Soliris®. Alexion Europe    Septiembre 2022. Disponible en: https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-informaDon/soliris-epar-product-informaDon_es.pdf.
8. Ariceta G, Dixon BP, Kim SH, Kapur G, Mauch T, Ortiz S, et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is effective and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome naïve to complement inhibitor treatment. Kidney Int [Internet]. 2021 [Consultado Mar 2022];100(1):225–37. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33307104/
9. Tanaka K, Adams B, Aris AM, Fujita N, Ogawa M, Ortiz S, et al. The long-acting C5 inhibitor, ravulizumab, is efcacious and safe in pediatric patients with atypical hemolytic uremic syndrome previously treated with eculizumab. Pediatr Nephrol [Internet]. 2021 [Consultado Mar 2022];36(4):889–98. Disponible en: https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/33048203/

(▼) Este medicamento está sujeto a seguimiento adicional, es prioritaria la notificación de sospechas de reacciones adversas asociadas a este medicamento.

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ES/ULT-a/0114 Noviembre 2022