Redacción
El informe anual de aprobaciones de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) correspondiente a 2022 indica que de los 41 medicamentos innovadores autorizados, 16 iban destinados a tratar enfermedades raras, lo que supone el 39% del total. Una cifra que hace unos años era impensable y que indica que la investigación en enfermedades raras está obteniendo resultados.
Algunos de los medicamentos huérfanos aprobados el año pasado en Europa abordan enfermedades raras para las que no existía tratamiento alguno
Algunos de los medicamentos huérfanos aprobados el año pasado en Europa abordan enfermedades para las que no existía tratamiento alguno. Es el caso del melanoma uveal, un cáncer raro del ojo, o del síndrome progeroide infantil. También se autorizó el año pasado la primera terapia génica para la hemofilia B grave y el primer medicamento específico para el trastorno metabólico causado por deficiencia de esfingomielinasa ácida.
Investigadores, reguladores, profesionales sanitarios, pacientes y compañías farmacéuticas forman parte del círculo necesario para que los fármacos huérfanos puedan ver la luz. España es uno de los países destacados en la puesta en marcha de ensayos clínicos centrados en enfermedades raras. Según datos de Farmaindustria, el 25% de los estudios que la Aemps autorizó el año pasado fueron para medicamentos huérfanos. Es una cifran que ha ido aumentando en los últimos años.
El 25% de los estudios que la Aemps autorizó el año pasado fueron para medicamentos huérfanos
Llegar cuanto antes a un diagnóstico también es clave para los pacientes con estas patologías. Pero sin diagnóstico “no hay tratamiento”, recuerda Juan Carrión, presidente de la Federación Española de Enfermedades Raras (Feder) con motivo del Día Mundial de las Enfermedades Raras, que se conmemora este martes. Obtener un diagnóstico es esencial para poder acceder a los nuevos medicamentos, sin embargo, este plazo es superior a los cuatro años de media en nuestro país.
“Es fundamental que España se sitúe como un país impulsor de la investigación y la innovación, alcanzando el reto de llegar al 1,25 del PIB. Pero también favorecer el acceso a los tratamientos en condiciones de equidad, garantizando que todos los tratamientos con autorización de comercialización de la EMA se incorporan a nuestro sistema nacional de salud”, incide Carrión. El acceso a nuevos tratamientos en España aún es un reto. A finales del año pasado había 146 medicamentos autorizados para enfermedades raras en Europa. Pero en España estaban disponibles 63, el 43% del total.
A finales del año pasado había 146 medicamentos autorizados para enfermedades raras en Europa. Pero en España estaban disponibles 63, el 43% del total
“El tiempo medio que España tardó en incorporar los medicamentos huérfanos fue de más de dos años en 2022”, recuerda la directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria, Isabel Pineros. “El número de nuevas autorizaciones muestra el claro compromiso de la industria farmacéutica por los tratamientos para enfermedades poco frecuentes, pero es necesario reforzar la colaboración con la Administración para que esa innovación llegue antes a los pacientes“, añade.
Farmaindustria ha presentado recientemente un documento con propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos en España, entre las que destacan establecer un diálogo temprano entre Administración y compañías, desarrollar un procedimiento acelerado y fijar un sistema específico para los medicamentos huérfanos que contemple sus especificidades. La patronal farmacéutica cree que hay que establecer mecanismos “claros, transparentes y predecibles para agilizar la evaluación de estos medicamentos”.
