Redacción
Roche ha anunciado nuevos datos a largo plazo de risdiplam (Evrysdi) en un amplio grupo de personas de dos a 25 años con atrofia muscular espinal (AME), procedentes del estudio pivotal Sunfish. Los datos confirman que el aumento de la función motora en estos pacientes se mantuvo a los cuatro años y que la tasa global de acontecimientos adversos (AA) continuó disminuyendo durante un periodo de 48 meses, lo que refuerza la eficacia y seguridad a largo plazo de este medicamento.
Los datos confirman la eficacia y seguridad a largo plazo de risdiplam en un amplio grupo de personas con AME tipo 2 y 3 no ambulantes
Los participantes también informaron de una mejora o estabilización continuas al realizar de forma independiente actividades de la vida diaria como comer, beber y coger y mover objetos.
“Preservar la independencia a largo plazo y la capacidad de realizar las tareas cotidianas es una medida importante para las personas que viven con AME y sus cuidadores”, declara el Dr. Laurent Servais, profesor de enfermedades neuromusculares pediátricas en el Centro Neuromuscular Oxford MDUK. “En este ensayo participaron personas con AME de tipo 2 y 3, incluidos pacientes con enfermedad avanzada. Estos últimos datos nos hacen confiar en que la mejoría observada durante el primer año de tratamiento se mantiene durante cuatro años, lo que contrasta con el declive que observaríamos en ausencia de tratamiento”, añade.
El documento afirma que “la sostenibilidad del modelo pasa por la continuidad asistencial y la conciliación de cuidados y necesidades”
El aumento de la función motora desde el inicio observado a lo largo del primer año del estudio se mantuvo durante el cuarto año de tratamiento con Evrysdi, medido por los cambios en la Medida de Función Motora 32 (MFM-32) y el Módulo Revisado de Extremidades Superiores (RULM).
Sin tratamiento, los datos de la historia natural muestran que los pacientes con AME de tipo 2 o 3 suelen presentar un deterioro de la función motora con el paso del tiempo. Evrysdi fue bien tolerado durante el periodo de cuatro años. Los acontecimientos adversos y los acontecimientos adversos graves (AAG) fueron reflejo de la enfermedad subyacente. Los AA más frecuentes fueron cefalea, fiebre (pirexia) e infección de las vías respiratorias altas. Ningún AA relacionado con el tratamiento obligó a abandonar el estudio.
“Estos nuevos datos muestran que el tratamiento con Evrysdi puede ayudar a las personas con AME tipo 2 o 3 a mantener las mejoras en la fuerza muscular y la movilidad a lo largo de varios años. Los resultados a más largo plazo”, afirma el Dr. Levi Garraway, director Médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
Más de 8.500 personas -desde recién nacidos hasta mayores de 60 años- han sido tratadas con risdiplam, que ya está aprobado en más de 90 países de todo el mundo
Además de proporcionar Evrysdi a personas de todo el mundo, Roche también dirige su desarrollo clínico en el marco de una colaboración con la Fundación AME y PTC Therapeutics. La compañía farmacéutica investiga actualmente Evrysdi en combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III Manatee para el tratamiento de la AME.
Más de 8.500 personas, desde recién nacidos hasta mayores de 60 años, han sido tratadas con Evrysdi, que ya está aprobado en más de 90 países y en revisión en otros 16. Actualmente se está evaluando en cinco ensayos multicéntricos en personas con AME.
