Redacción
Novartis ha presentado nuevos datos que destacan el beneficio transformador y sostenido de (onasemnogén abeparvovec), una terapia génica de administración única utilizada para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME). Los datos más recientes proceden de dos estudios de seguimiento a largo plazo -LT-001 y LT-002-y muestran la eficacia y durabilidad continuadas de onasemnogén abeparvovec en una variedad de poblaciones de pacientes, con un perfil general de riesgo-beneficio que sigue siendo favorable.
Los datos de LT-001, un estudio de seguimiento a largo plazo de 15 años en curso de pacientes que completaron el estudio Start de Fase I, mostraron que, hasta 7,5 años después de la pauta de administración, los niños que fueron tratados después de presentar síntomas de AME mantuvieron todos los hitos motores alcanzados previamente. Durante el tiempo transcurrido desde la finalización del estudio, tres pacientes adicionales lograron el hito de desarrollo motor de “ponerse de pie con ayuda”.
Tres pacientes adicionales del estudio LT-001 tratados con Zolgensma lograron el hito de desarrollo motor de “ponerse de pie con ayuda”
“He tenido el privilegio de observar a algunos de los niños reclutados en los estudios de seguimiento a largo plazo desde que iniciaron su trayecto en el ensayo clínico de Zolgensma y el hecho de que los estamos viendo mantener y, en algunos casos, ganar hitos motores casi con ocho años de edad es verdaderamente transformador”, comenta el Dr. Jerry R. del Mendell, del Nationwide Children’s Hospital. “Estos niños ahora presentan una mejor calidad de vida, muy diferente de lo esperado de no haber recibido tratamiento. Me emociona observar las nuevas posibilidades que se abren para los niños, sus familias y otras personas que ahora pueden recibir este tratamiento”, añade.
También se han presentado los resultados provisionales del estudio de seguimiento a largo plazo LT-002 , que incluye poblaciones de pacientes presintomáticos y sintomáticos, así como métodos de administración intravenosa (IV) e intratecal (IT) (OAV101 IT fármaco en investigación, actualmente no aprobado en España), con el 100% de los pacientes manteniendo los hitos motores alcanzados durante sus respectivos estudios originales en el período de seguimiento.
Todos los niños del estudio LT-002 con AME presintomática tratados en la cohorte intravenosa mantuvieron o lograron todos los hitos motores evaluados, incluyendo caminar sin ayuda
Los resultados de la cohorte IV, que incluyó a 63 pacientes, demostraron cómo una única administración de Zolgensma proporcionó una eficacia consistente, sustancial y duradera con el tiempo. En particular, en la cohorte IV presintomática, todos los niños mantuvieron el hito más alto alcanzado durante el estudio principal (“caminar por sí solo”) o alcanzaron el hito en el corte de datos. En total, seis pacientes tratados antes del inicio de los síntomas de AME y 16 tratados después del inicio de los síntomas lograron nuevos hitos motores en el período de seguimiento.
Los 18 niños en el estudio LT-002 que fueron tratados con OAV101 IT (fármaco en investigación, actualmente no aprobado en España), de administración única siguieron vivos, sin ventilación asistida permanente y continuaron mostrando ganancias incrementales en la función motora a partir del corte de datos de mayo de 2022. Cinco de los 16 pacientes que se sometieron a una evaluación de hitos lograron nuevos hitos durante el período de seguimiento a largo plazo como gatear, caminar o ponerse de pie con ayuda.
Los niños con AME tipo 2 tratados con OAV101 de administración intratecal consiguieron nuevos avances en el desarrollo
La mayoría de los pacientes en el estudio LT-002 (70,4%) no recibieron terapia modificadora de la enfermedad adicional (un 76,2% de la cohorte IV y un 50% de la cohorte tratados con OAV101 IT). Entre los pacientes de la cohorte intravenosa, el 96% de los pacientes tratados antes del inicio de los síntomas lograron el hito motor de “caminar por sí solo” antes de recibir una terapia mofificadora de la enfermedad adicional o bien sin haberla recibido, y el 93,8% de los pacientes tratados después del inicio de los síntomas de AME lograron el hito de sentarse sin apoyo antes de la terapia modificadora o sin haberla recibido.
“Los datos de los estudios LT-001 y LT-002 demostraron que, independientemente del estado sintomático del paciente en el momento del tratamiento, Zolgensma IV es una opción de tratamiento eficaz y duradera. Dado que la cantidad de pacientes tratados con terapia génica en todo el mundo continúa creciendo, nuestro objetivo es que más pacientes, e incluso nuevas poblaciones de pacientes con AME, puedan experimentar el impacto transformador de este tratamiento”, comenta Sitra Tauscher-Wisniewski, vicepresidenta de Desarrollo Clínico y Análisis en Novartis Gene Therapies.
