Redacción
La Comisión Europea (CE) ha otorgado la autorización de comercialización de PRX-102 (pegunigalsidasa alfa), de las compañías Chiesi y Protalix BioTherapeutics, en la Unión Europea (UE) para el tratamiento de adultos con enfermedad de Fabry. “Las personas que conviven con la enfermedad de Fabry suelen percibir su enfermedad como una carga y todavía experimentan necesidades médicas no satisfechas. Esta aprobación es un paso muy importante para llevar la innovación a la vida real de los pacientes, así como para dar lugar a la esperanza y a soluciones integradas decisivas”, ha resaltado el director de Global Rare Diseases en el Grupo Chiesi, Giacomo Chiesi.
La autorización se basa en los resultados de un programa de desarrollo clínico realizado en más de 140 pacientes que han seguido el tratamiento durante un periodo de hasta 7,5 años
La PRX-102 es una terapia de reemplazo enzimático PEGilada (ERT). Consiste en una enzima a-galactosidasa-A humana recombinante expresada en cultivos de células vegetales que está diseñada para proporcionar una vida media prolongada. La autorización por parte de la CE se basa en los resultados de un programa de desarrollo clínico realizado en más de 140 pacientes que han seguido el tratamiento durante un periodo de hasta 7,5 años.
El estudio se ha realizado tanto en pacientes sin tratamiento previo con ERT como en pacientes previamente tratados con ERT, incluido un ensayo que ha cumplido su criterio principal de valoración, con la demostración por parte de la PRX-102 de una eficacia no inferior a la agalsidasa beta en el control de la enfermedad renal, según lo evaluado en la reducción de la tasa de filtración glomerular estimada (TFGe).
La pegunigalsidasa alfa cuenta también con la aprobación en Estados Unidos, que ha evaluado su efectividad y seguridad
“Estamos muy satisfechos de que la Comisión Europea haya aprobado la PRX-102 para el tratamiento de pacientes adultos con enfermedad de Fabry. La autorización de la UE evidencia nuestro compromiso por ofrecer terapias y soluciones innovadoras para las personas afectadas por enfermedades raras”, ha señalado el jefe de Investigación y Desarrollo de Global Rare Diseases en el Grupo Chiesi, Diego Ardigò.
“La aprobación de la PRX-102 por parte de la Comisión Europea es un hito importante para los pacientes con la enfermedad de Fabry y sus familias, puesto que ofrece una nueva opción terapéutica. Estamos orgullosos de haber alcanzado este logro y creemos que la aprobación valida aún más nuestra ciencia y tecnología. Según los sólidos resultados de nuestros consistentes programas clínicos, la PRX-102 tiene potencial para ser ampliamente utilizada durante muchos años. Junto a Chiesi, mantenemos nuestro compromiso por satisfacer las necesidades de los pacientes con la enfermedad de Fabry y llevar al mercado esta nueva opción de tratamiento”, ha argumentado el presidente y director ejecutivo de Protalix, Dror Bashan. La pegunigalsidasa alfa cuenta también con la aprobación en Estados Unidos, que ha evaluado su efectividad y seguridad.
