Redacción
El jefe de Cardiopatías Familiares del Hospital Puerta de Hierro es el Dr. Pablo García-Pavía que también es investigador del Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) y del CIBER Cardiovascular (CiberCV). Ha presentado un estudio que ha demostrado la eficacia y la seguridad de un fármaco retirador de amiloide contra la amiloidosis cardiaca por transtiretina. Este es el conocido síndrome del corazón rígido, que se sabe que puede tener un origen genético o bien estar causado por la edad. Su pronóstico es malo, y la supervivencia media de los pacientes sin tratamiento es de sólo 3 años.
Los resultados de este nuevo estudio han sido publicados en la revista científica The New England Journal of Medicine (NEJM). Con este estudio se puede cambiar radicalmente el escenario para esta enfermedad. El Dr. García-Pavía también ha presentado los resultados del estudio durante el Congreso de Insuficiencia Cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología, que se celebrar en Praga.
El Dr. García-Pavía ha publicado este nuevo estudio en la revista científica ‘The New England Journal of Medicine’
El estudio supone un gran avance para esta enfermedad. Los tratamientos disponibles hasta ahora impiden la acumulación de más proteína amiloide y retrasan la progresión de la enfermedad. Sin embargo, no actúan contra el amiloide que ya está depositada en el corazón. Las opciones de tratamiento actuales incluyen terapia estabilizadora de transtiretina y apoyo para controlar las complicaciones cardiovasculares. Por otro lado, el trasplante de corazón es hoy en día la única terapia capaz de restaurar la función del corazón en esta enfermedad.
Tafamidis, un estabilizador de transtiretina oral, es el único fármaco disponible dirigido específicamente para esta enfermedad. Ha demostrado que mejora la supervivencia y reduce el número de hospitalizaciones; sin embargo, no produce mejoría de la enfermedad. Los resultados iniciales del estudio muestran que el fármaco es seguro y parece reducir la cantidad de amiloide depositado en el corazón. Han participado 40 pacientes de Francia, Holanda, Alemania y España.
El estudio ha demostrado que mejora la supervivencia y reduce el número de hospitalizaciones; sin embargo, no produce mejoría de la enfermedad
Desarrollado por la empresa suiza Neurimmune, el medicamento es un anticuerpo con capacidad de unirse a la sustancia amiloide identificado a partir del análisis de las células memoria tipo B de personas sanas de edad muy avanzada. En el estudio se empleó el anticuerpo para estimular el sistema defensivo de los pacientes y, así, lograr la eliminación del amiloide cardiaco. El anticuerpo se administró por vía intravenosa a dosis progresivamente mayores de forma mensual durante 12 meses.
“Los pacientes que recibieron más dosis del fármaco aparentemente tuvieron una mayor reducción de los depósitos de amiloide en el corazón y mayor mejoría de diversos parámetros cardiacos“, ha explicado el doctor García-Pavía. Como conclusión, afirma el artículo, este estudio de prueba de concepto de fase I demuestra el perfil de seguridad de este fármaco en estos pacientes. El cardiólogo respalda realizar más investigación clínica con este compuesto para que acabe llegando a los pacientes.
El Dr. García-Pavía es uno de los mayores expertos mundiales en esta enfermedad
El Dr. García-Pavía es uno de los mayores expertos mundiales en esta enfermedad. También es el líder del documento sobre diagnóstico y tratamiento de la amiloidosis cardiaca de la Sociedad Europea de Cardiología. Son las recomendaciones que se siguen a nivel mundial para el diagnóstico y tratamiento de esta enfermedad. Su grupo en el Hospital Puerta de Hierro es uno de los de mayor prestigio en esta patología a nivel internacional. Ya demostró hace años que esta enfermedad es una de las causas más frecuentes de insuficiencia cardiaca en personas mayores de 65 años.
