Inés Oria
El Ministerio de Sanidad ha dado luz verde a la financiación de satralizumab (enspryng), un fármaco de Roche indicado para el Trastorno del Espectro de la Neuromielitis Óptica (Tenmo), una enfermedad minoritaria, autoinmune, inflamatoria, crónica y debilitante del sistema nervioso central.
Se trata de la primera y única terapia indicada y disponible en adolescentes a partir de los 12 años con anticuerpos positivos IgG frente a la acuaporina-4 (AQP4), además de para adultos. Los anticuerpos IgG-AQP4 están presentes en, aproximadamente, el 70-80% de los pacientes con Tenmo, quienes suelen presentar una evolución más grave de la enfermedad, en comparación con los que no tienen estos anticuerpos.
Satralizumab, de Roche, es el único tratamiento indicado y disponible en adolescentes a partir de los 12 años, además de en adultos con neuromielitis óptica
Con la formación adecuada, los pacientes pueden administrarse satralizumab en casa por vía subcutánea cada cuatro semanas tras las dosis de carga. Esto supone una gran ventaja tanto para el sistema sanitario como para las personas que conviven con la enfermedad, ya que permite reducir las visitas al hospital y facilitar el día a día.
“Esta terapia supone un cambio de paradigma para estas personas y su entorno, ya que hasta el momento es el único tratamiento indicado para adolescentes y se puede administrar en casa sin necesidad de acudir al hospital“, explica la Dra. Beatriz Pérez, directora médico de Roche Farma España.
“Que un fármaco como satralizumab se pueda autoadministar por el paciente de forma sencilla implica tener acceso a un medicamento eficaz, de forma cómoda y versátil con una interferencia mínima en la vida del paciente, algo que es muy positivo para estas personas“, añade el Dr. José Meca, director de la Unidad de Neuroinmunología Clínica y CSUR Esclerosis Múltiple en el Hospital Clínico Universitario Virgen de Arrixaca de Murcia.
Tecnología de reciclaje
Para el desarrollo de satralizumab se ha utilizado una novedosa tecnología de reciclaje de anticuerpos que, frente a los anticuerpos convencionales, permite que el medicamento permanezca más tiempo en la sangre. En este sentido, la aprobación de este tratamiento se basa en los resultados de dos ensayos clínicos fase III, SakuraStar y SakuraSky, en los que esta terapia ha demostrado una eficacia sostenida en cuanto a la reducción del riesgo de sufrir brotes, con un perfil de seguridad favorable.
Según explica el Dr. Meca, los resultados de estos ensayos clínicos han mostrado que “el 90% de las pacientes en tratamiento con satralizumab no presentan empeoramiento del grado de discapacidad tras cuatro años de tratamiento, permaneciendo libres de brotes graves“. Además, señala que el fármaco produce una reducción del riesgo del tiempo hasta sufrir el primer brote.
Satralizumab se caracteriza por una nueva tecnología llamada de reciclaje porque facilita que la duración del efecto sea mayor. “No contábamos con ningún tratamiento que se pudiera administrar tanto en combinación como en monoterapia y que, además, estuviera indicado en adolescentes. Una de sus principales ventajas es que se tolera muy bien, además de de su forma de administración“, afirma la Dra. Celia Oreja-Guevara.
Esta enfermedad inflamatoria puede dañar a los nervios ópticos y la médula espinal y causar debilidad muscular, parálisis y ceguera permanente
“Hasta ahora hemos estado utilizando fármacos inmunosupresores basados en experiencia propia y en estudios observacionales sin que estuvieran autorizados para Tenmo. Estos estudios nos decían que cualquiera de los tratamientos era mejor que no realizar ninguna terapia, pero eso no era suficiente. Las investigaciones con esta terapia nos han dado esa respuesta: un fármaco eficaz, con un beneficio prolongado y con un buen perfil de seguridad“, sostiene el Dr. Albert Saiz, profesor de neurología y consultor sénior de la Unidad de Neuroinmunología y Esclerosis Múltiple del Hospital Clinic de Barcelona, y uno de los participantes en el estudio.
Nueva opción terapéutica
Los pacientes con Tenmo presentan niveles de interleucina 6 (IL-6) muy elevados en comparación con otros trastornos neurológicos no inflamatorios como la EM. Para la Dra. Oreja-Guevara “la IL-6 tiene un papel muy importante en la enfermedad, ya que es la que favorece la cascada de la inflamación y causa la patogenia de la enfermedad. Satralizumab es un anticuerpo monoclonal que gracias a su mecanismo de acción se une de una manera específica a los receptores de la IL-6 y, por lo tanto, evita que ésta y el receptor se unan, evitando la cascada inflamatoria y el daño en el sistema nervioso central”.
El Dr. Meca incide en la gran ventaja que aporta la indicación de satralizumab en adolescentes a partir de 12 años. “Los niños y adolescentes son especialmente vulnerables a las secuelas físicas y psicológicas que esta enfermedad produce. La combinación de eficacia y buen perfil de seguridad cobra especial importancia en este grupo de población, ya que permite reducir el estigma asociado“,
Brotes que causan discapacidad
El Tenmo afecta a más de 10.000 personas en Europa, es más frecuente en mujeres de entre 30 y 40 años “como la mayoría de las enfermedades autoinmunes“, recuerda el Dr. Saiz, y se puede diagnosticar erróneamente como esclerosis múltiple (EM), ya que ambas comparten síntomas similares. Es una patología que daña los nervios ópticos y la médula espinal y puede provocar debilidad muscular, parálisis y ceguera permanente.
La neuromielitis óptica cursa a través de brotes que no son predecibles, suelen ser graves y pueden dejar importantes secuelas desde el primer ataque, aunque un solo brote puede causar una discapacidad permanente o incluso la muerte. Tal y como muestra un estudio realizado en España, un 44% de los pacientes presentaba una alteración visual severa y hasta un 40% necesitaba de al menos un apoyo para caminar tras seis años de seguimiento. Por este motivo, la prevención de los brotes se ha convertido en el principal objetivo a la hora de planificar el abordaje de la enfermedad.
