Redacción
Ivosidenib es el primer y único inhibidor de IDH1 disponible en Europa, después de que la Comisión Europea haya dado su autorización de comercialización como terapia dirigida en pacientes con leucemia mieloide aguda (LMA) y en pacientes con colangiocarcinoma. En ambos casos deben presentar la mutación IDH1 a la que se dirigie ivosidenib.
Este fármaco, de la compañía Servier, que sale al mercado con el nombre comercial de Tibsovo, ha recibido la designación de medicamento huérfano en reconocimiento del importante beneficio que aporta a los pacientes frente a las terapias disponibles, tanto en leucemia mieloide aguda como en colangiocarcinoma. Concretamente, el fármaco se podrá administrar a pacientes con este tipo de leucemia y la mutación IDH1 que estén recién diagnosticados, en combinación con azacitidina. En el colangiocacinoma su indicación se circunscriben a los casos localmente avanzados o metastásicos con mutación IDH1 previamente tratados.
Dr. Gonnard: “Las mutaciones en IDH1 son importantes impulsoras de la progresión de la enfermedad en la leucemia mieloide aguda y el colangiocarcinoma”
Son dos cánceres difíciles de tratar. “Las mutaciones en IDH1 son importantes impulsoras de la progresión de la enfermedad en la leucemia mieloide aguda y el colangiocarcinoma, que suelen diagnosticarse en una fase avanzada, lo que pone de relieve la urgente necesidad de una opción terapéutica dirigida”, señala el Dr. Philippe Gonnard, de Estrategia Global de Productos de Servier. La nueva terapia, “que actúa de forma diferente a las quimioterapias tradicionales, ofrece opciones de tratamiento que pueden aumentar la esperanza y la calidad de vida de los pacientes”.
La leucemia mieloide aguda, que tiene una rápida progresión, la tasa de supervivencia a cinco años en mayores de 60 es del 20%. Este tipo de leucemia aguda es la más frecuente en adultos, afecta a cinco de cada 100.000 habitantes en Europa.
Dr. Montesinos: “Va a suponer una revolución en el manejo de los pacientes ancianos con leucemia mieloide aguda con mutación IDH1, que suponen un 10% de los casos”
“La reciente aprobación de la EMA, va a suponer una revolución en el manejo de los pacientes ancianos con leucemia mieloide aguda con mutación IDH1, que suponen un 10% de los casos” explica el Dr. Pau Montesinos, hematólogo del Hospital Universitario y Politécnico de la Fe de Valencia. En primer lugar porque “van a disponer de una opción de tratamiento oral que, combinado con quimioterapia de baja intensidad, puede triplicar la mediana de supervivencia en esta difícil enfermedad (pasando de 7 a 24 meses)”.
En segundo lugar, “va a suponer un cambio en el enfoque diagnóstico de la LMA, puesto que de ahora en adelante será necesario disponer de forma rápida de los resultados de las pruebas genéticas de los pacientes para detectar las mutaciones de IDH1. Solo si los pacientes tienen estas mutaciones, podrán beneficiarse de esta terapia dirigida. Es el paradigma de la medicina de precisión aplicada al cáncer”.
“De ahora en adelante será necesario disponer de forma rápida de los resultados de las pruebas genéticas de los pacientes para detectar las mutaciones de IDH1”
El colangiocarcinoma afecta a 1-3/100.000 habitantes en Europa, lo que significa aproximadamente 10.000 nuevos casos cada año en Europa. La tasa de supervivencia a cinco años es del 9%, pero del 0% en el caso metastásico. Solo la cirugía puede curar a los pacientes, pero es posible solo para un número limitado de ellos y el riesgo de recaída, tras la misma, sigue siendo elevado. La quimioterapia y la inmunoterapia son las terapias estándar para los pacientes con colangiocarcinoma que no pueden someterse a cirugía o cuya enfermedad ha progresado tras la misma.
La Dra. Teresa Macarulla, jefa de la Unidad del Programa de Cáncer gastrointentinal del Departamento de Oncología Médica del Hospital Vall d’Hebron de Barcelona, explica que “uno de los grandes problemas que tenemos es que el 80% de los pacientes se diagnostican en una etapa ya avanzada que no es candidata a cirugía y, por tanto, nos encontramos ante una enfermedad no curativa”.
Dra. Macarulla: “En torno al 20% de los pacientes con colangiocarcinoma con mutación IDH1 no disponía hasta el día de hoy de ningún tratamiento avanzado”
Añade, además, que “había una gran necesidad de aprobación de un inhibidor IDH1, porque en torno al 20% restante de los pacientes con colangiocarcinoma con mutación IDH1, no disponía hasta el día de hoy de ningún tratamiento avanzado contra esta enfermedad, por lo que este avance cambia el escenario terapéutico”.
En los Estados Unidos, este tratamiento está aprobado tanto en combinación con azacitidina como en monoterapia para tratar la Leucemia Mieloide Aguda (LMA) con mutación IDH1 en adultos de 75 años o más, o en aquellos que tienen comorbilidades que impiden el uso de quimioterapia intensiva de inducción. Además, ha sido aprobado como monoterapia para tratar a adultos con LMA con mutación IDH1 en recaída o que no responden al tratamiento.
También ha sido aprobado para tratar a pacientes con colangiocarcinoma con mutación IDH1 en estado avanzado o metastásico que ya han recibido tratamiento. La Administración Nacional de Productos Médicos de China (NMPA) también ha otorgado la aprobación para el tratamiento de pacientes adultos con LMA en recaída o refractaria que presentan la mutación IDH1.
