Redacción
Roche ha anunciado que el Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Unión Europea ha emitido un dictamen positivo para ampliar la autorización de comercialización de risdiplam (Evrysdi) en Europa, que incluiría a recién nacidos con diagnóstico genéticamente confirmado de Atrofia Muscular Espinal (AME) tipo 1, 2 o 3 o con una a cuatro copias de SMN2, desde el nacimiento y hasta los dos meses.
El CHMP ha emitido un dictamen positivo para ampliar la autorización de comercialización de risdiplam en Europa a bebés con AME desde el nacimiento y hasta los dos meses
La recomendación se basa en un análisis provisional del ensayo en marcha Rainbowfish en bebés presintomáticos con AME tipo 1 desde el nacimiento y hasta las seis semanas, ya que en esta enfermedad el tratamiento precoz es crítico para contrarrestar la pérdida continua e irreversible de neuronas motoras. Se espera que la Comisión Europea tome una decisión definitiva a finales de este año.
“Tratar precozmente a los bebés con AME les ayuda a realizar actividades cotidianas como sentarse, levantarse y caminar. Esta recomendación del CHMP es un paso importante en el tratamiento con una formulación oral en los bebés desde que nacen, y es una prueba del impacto de Evrysdi en la preservación de la valiosa función muscular, así como en mejorar la vida diaria de las personas con AME”, explica el Dr. Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche.
Se espera que la Comisión Europea tome una decisión definitiva a finales de este año
La decisión del CHMP se basa en el análisis provisional del estudio Rainbowfish, que incluyó a seis bebés con dos o tres copias del gen SMN2 que completaron al menos un año de evaluaciones del estudio. De ellos, el 100% pudieron sentarse tras un año de tratamiento con risdiplam, el 67% podían permanecer de pie y el 50% podían caminar de forma independiente. Todos los lactantes estaban vivos a los 12 meses sin necesitar ventilación permanente.
Los datos del estudio muestran que el perfil de seguridad de este fármaco en bebés presintomáticos es coherente con el perfil de seguridad ya observado en ensayos previos con pacientes sintomáticos de AME.
Los datos provisionales del estudio Rainbowfish, muestran que la mayoría de los bebés tratados con risdiplam son capaces de caminar en un periodo similar al de los bebés sanos a los 12 meses de tratamiento
Las reacciones adversas más frecuentes fueron fiebre, diarrea, erupción cutánea, infección del tracto respiratorio superior (incluyendo nasofaringitis, rinitis), infección del tracto respiratorio inferior (incluyendo neumonía, bronquitis), estreñimiento, vómitos y tos.
Actualmente, risdiplam está aprobado en Europa para el tratamiento de pacientes de dos o más meses de edad y Roche está investigando su combinación con una molécula antimiostatina dirigida al crecimiento muscular en el ensayo fase II/III Manatee para el tratamiento de la AME.
Acerca de risdiplam
Risdiplam es un modificador del empalme de la motoneurona de supervivencia 2 (SMN2) diseñado para tratar la AME causada por mutaciones en el cromosoma 5q que conducen a la deficiencia de la proteína SMN. Se administra diariamente en casa en forma líquida por vía oral o por sonda de alimentación.
Este fármaco ha sido diseñado para tratar la AME aumentando y manteniendo la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos. La proteína SMN se encuentra en todo el cuerpo y es fundamental para mantener la salud de las neuronas motoras y otras funciones como tragar, hablar, respirar y moverse.
Este fármaco aumenta y mantiene la producción de la proteína SMN en el sistema nervioso central (SNC) y en los tejidos periféricos
Risdiplam recibió la designación Prime de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) en 2018 y la designación de Medicamento Huérfano de la Agencia Americana del Medicamento (FDA) en 2017.
En 2021, fue reconocido con el premio al Descubrimiento de Fármacos del Año de la Sociedad Británica de Farmacología, así como el premio de la Sociedad para la Investigación de Medicamentos. Actualmente está aprobado en 100 países y su expediente está en revisión en otros 18 países.
Risdiplam ya está aprobado en 100 países con más de 8.500 pacientes tratados en todo el mundo
Risdiplam se está evaluando actualmente en cinco ensayos multicéntricos en personas con AME: Firefish (en lactantes con AME tipo 1); Sunfish (en personas de dos a 25 años con AME de tipo 2 o 3); Jewelfish (personas con AME de 6 meses a 60 años que recibieron otras terapias en investigación o aprobadas para la AME durante al menos 90 días antes de recibir el fármaco) y Manatee (para evaluar la seguridad y eficacia de una molécula antimiostatina dirigida al músculo, en combinación con risdiplam para el tratamiento de la AME en pacientes de 2 a 10 años de edad).
Además de facilitar que el medicamento esté disponible para todos los pacientes, Roche también dirige su desarrollo clínico como parte de una colaboración con la Fundación de la AME y PTC Therapeutics.
