Redacción
Durante 2022, la Agencia Europea de Medicamentos autorizó 16 medicamentos innovadores para enfermedades raras, el 39% de todas las nuevas aprobaciones. Esto supone que uno de cada tres de los nuevos fármacos está indicado para estas patologías. Las enfermedades minoritarias están cada vez más en el foco de la industria farmacéutica innovadora, que en España promueve el 96% de los ensayos clínicos. Además, uno de cada cuatro ensayos que se realizaron en nuestro país en 2022, fueron para estas patologías, según el Registro Español de Estudios Clínicos.
“El 25% de los ensayos clínicos el año pasado fueron para enfermedades raras y un 58% correspondían a fases iniciales de investigación, un enorme adelanto y oportunidad para los pacientes españoles que participan en ellos. Pudiendo acceder a fármacos que en muchas ocasiones son la única opción”, ha afirmado Isabel Pineros, directora del Departamento de Acceso de Farmaindustria. Y es que se estima que en nuestro país hay tres millones de pacientes con enfermedades raras, de las que sólo el 5% tienen tratamiento.
Aunque cada vez hay autorizados más fármacos para enfermedades raras, el problema se sitúa en la llegada al sistema sanitario. Según el último informe de Indicadores de Acceso a Medicamentos Innovadores (WAIT 2022), en España sólo está disponible el 51% de los fármacos para enfermedades raras y el tiempo medio de espera para los pacientes es de 786 días, más de dos años. “La ausencia de un procedimiento ágil y eficaz impulsa el recurso a utilizar vías alternativas, de carácter individual, que no fueron diseñadas para este fin, como es el caso de los medicamentos en situaciones especiales, lo cual redunda en más incertidumbre y en ocasiones más inequidad, incluso territorial”, ha apuntado Pineros.
En nuestro país hay tres millones de pacientes con enfermedades raras, y sólo el 5% tienen tratamiento
Otro de los obstáculos que enfrentan los investigadores es que una vez terminada la investigación del medicamento no pueden utilizarlo hasta la decisión de financiación. Suponiendo una pérdida de oportunidad para los pacientes con enfermedades raras que necesitan esos fármacos, un daño en la calidad de la prestación del sistema sanitario y un freno a las compañías farmacéuticas que han promovido la investigación clínica en España.
Indagando en este aspecto, Pineros ha explicado las propuestas para mejorar el acceso a los medicamentos huérfanos que Farmaindustria ha elaborado partiendo de la necesidad de dar un reconocimiento a sus peculiaridades. Permitiendo que los pacientes, en muchos casos sin otra alternativa de tratamiento, accedan a los nuevos medicamentos.
Además, Farmaindustria ha presentado recientemente una propuesta para mejorar el acceso temprano a medicamentos que no pueden esperar y cuyo beneficio es más relevante, una situación que se da frecuentemente en este tipo de enfermedades. “Se trata de un procedimiento, en dos fases, que permite disponer del medicamento en cuanto recibe la autorización europea, con un proceso de financiación acelerado y, por tanto, que puedan llegar a los pacientes que los necesitan en condiciones de equidad para todo el SNS”, ha indicado Pineros.
Sólo está disponible el 51% de los fármacos y el tiempo medio de espera para los pacientes es de 786 días
Estas y otras cuestiones se han puesto de manifiesto en el XVI Congreso Internacional de Enfermedades Raras, celebrado este miércoles y jueves en Murcia organizado por la Asociación D’Genes y la Universidad Católica de Murcia.
