Redacción
La biofarmacéutica internacional UCB ha recibido la autorización de comercialización de la Comisión Europea para rozanolixizumab como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de la miastenia gravis generalizada (MGg) en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el receptor de acetilcolina (AChR) o contra la tirosina cinasa del receptor específico del músculo (MuSK).
Se trata de un anticuerpo monoclonal de IgG4 humanizado de solución inyectable (140mg/ml) que se une al receptor neonatal Fc humano (FcRn) y disminuye los niveles de IgG en la circulación. Es el primer tratamiento innovador autorizado en Europa para pacientes de miastenia gravis generalizada con anticuerpos positivos contra el AChR o contra MuSK, los dos subtipos de MGg seropositivas más comunes. Esta aprobación se produce en diciembre de 2023, posterior a la autorización de comercialización otorgada por la CE para zilucoplan de UCB como complemento a la terapia estándar para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el AChR.Zilucoplan es un inhibidor peptídico del componente 5 del complemento (inhibidor de C5) que se autoadministra mediante inyección subcutánea.
Es el primer tratamiento innovador autorizado en Europa para pacientes de MGg con anticuerpos positivos contra el AChR o contra MuSK
La miastenia gravis generalizada es una enfermedad autoinmune rara, crónica, heterogénea e impredecible, caracterizada por disfunción y daño en la unión neuromuscular (NMJ). La MGg tiene una prevalencia global de 100-350 casos por cada millón de personas. Al desarrollar una cartera de medicamentos para el tratamiento de la MGg, con el objetivo de proporcionar a los profesionales sanitarios la opción de abordar la activación del complemento o los anticuerpos patógenos para los pacientes adecuados, UCB espera ofrecer un portfolio completo de terapias dirigidas con el compromiso de abordar las necesidades no cubiertas de la comunidad de MGg.
“Con la aprobación de la Comisión Europea para rozanolixizumab y zilucoplan, desde UCB nos sentimos orgullosos de que nuestro portfolio de medicamentos para la MGg haya obtenido las aprobaciones pertinentes para su utilización por parte de profesionales sanitarios en toda Europa. Esto representa otro hito importante que nos permite seguir creciendo y avanzar en nuestro deseo de ofrecer valor y mejorar la calidad de vida de los pacientes con MGg con soluciones de tratamiento diferenciadas, generalmente con una mejor tolerancia, eficacia y que resuelven los aspectos clave de la fisiopatología de la MGg”, ha explicado Jean-Christophe Tellier, director ejecutivo de UCB. “En este sentido, estamos extremadamente agradecidos por la implicación de los pacientes, cuidadores e investigadores que han participado en nuestros estudios clínicos, así como de nuestros empleados y colaboradores, cuya dedicación, energía y pasión han hecho posible estos importantes logros”.
UCB anticipa que la disponibilidad europea comenzará en el primer trimestre de 2024
La aprobación de rozanolixizumab por parte de la CE es válida en todos los estados miembros de la UE, así como en los países del Espacio Económico Europeo (EEE), Islandia, Liechtenstein y Noruega. UCB se compromete a que rozanolixizumab esté disponible para los pacientes lo más rápido posible y anticipa que la disponibilidad europea comenzará en el primer trimestre de 2024.
La aprobación europea de rozanolixizumab llega después de obtener en 2020 la designación de fármaco huérfano para el tratamiento de la miastenia gravis y mantenerla tras recibir el dictamen positivo del CHMP. Así como después de las validaciones en otros países, como por el Ministerio de Sanidad, Trabajo y Bienestar de Japón para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos, la aprobación de rozanolixizumab por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de Estados Unidos para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra AChR o contra MuSK, y la aprobación de zilucoplan por la FDA para el tratamiento de la MGg en pacientes adultos con anticuerpos positivos contra el AChR.
Una decisión basada en los datos de seguridad y eficacia del estudio MycarinG de Fase III
La aprobación de rozanolixizumab por parte de la CE está avalada por los datos de seguridad y eficacia del estudio MycarinG de fase III (NCT03971422), publicado en The Lancet Neurology en mayo de 2023. El criterio de valoración principal de eficacia fue la comparación del cambio con respecto al valor inicial entre los grupos de tratamiento (rozanolixizumab 7 mg/kg y rozanolixizumab 10 mg/kg, aproximadamente) frente al placebo en la puntuación MG-ADL al cabo de 43 días.
