Anuario iSanidad 2023
Leticia Beleta, VP & General Manager Spain & Portugal de Alexion, AstraZeneca Rare Disease
Alexion, AstraZeneca Rare Disease es una compañía joven (30 años a nivel global y 15 en España), dedicada exclusivamente a enfermedades raras y ultra raras. Damos servicio a pacientes en 60 países. Contamos con cinco medicamentos aprobados en Europa para tratar siete enfermedades raras en hematología, nefrología, neurología, metabolismo y metabolismo óseo.
Fuimos los primeros en traducir la compleja biología del sistema del complemento para obtener medicamentos nuevos para pacientes con enfermedades raras que anteriormente tenían pocas opciones de tratamiento, y eso fue solo el principio. En la actualidad continuamos siendo pioneros en la ciencia del complemento, expandiéndonos en nuevas indicaciones y explorando novedosas dianas del complemento.
En España, tres millones de personas padecen una de las más de 7.000 enfermedades raras que se conocen. Algunos de los retos a los que se enfrentan cada día son importantes retrasos en el diagnóstico, la no existencia de tratamientos para la mayoría de las condiciones y falta/retraso en el acceso a los pocos tratamientos existentes. Por todo ello, somos conscientes de la importancia de nuestra misión.
Si tuviera que definir Alexion en una palabra sería Innovación. Somos una compañía innovadora, no solo en el desarrollo de fármacos y soluciones a necesidades no cubiertas del paciente y sus familias, sino porque nuestra cultura corporativa promueve que pensemos diferente cada día y que sentemos a las mesas de decisión a diferentes voces, condición indispensable para fomentar esa innovación tan necesaria en el mundo de las enfermedades raras.
En España, tres millones de personas padecen una de las más de 7.000 enfermedades raras que se conocen
Todos los que nos dedicamos a las enfermedades raras sabemos que la innovación sin acceso tiene poco sentido. Por ello, celebramos que durante el 2023 hayamos alcanzado dos hitos importantes para los pacientes en España: tenemos disponible un medicamento dirigido al tratamiento de neurofibromatosis tipo 1 en pacientes pediátricos de tres años en adelante con neurofibromas plexiformes sintomáticos e inoperables. También hemos iniciado nuestra andadura en el campo de la neurología con un fármaco para el abordaje de la miastenia grave generalizada, una enfermedad neuromuscular debilitante y progresiva que afecta a 12.000 personas en España.
Este ha sido también el año de implementación de los primeros proyectos de nuestro ambicioso pipeline “beyond the pill”. Un algoritmo de inteligencia artificial en hospitales para acortar el camino al diagnóstico de la deficiencia de lipasa ácida lisosomal (LAL-D) y un proyecto destinado a pacientes pediátricos con colaboración con Nixi for Children que sumerge a los niños en una aventura educativa con realidad virtual enfocada a reducir su ansiedad antes y durante la infusión de su tratamiento en el hospital de día.
Continuamos forjando alianzas estratégicas para optimizar la experiencia sanitaria de los pacientes, habiendo publicado en colaboración con la Sociedad Española de Calidad Asistencial la primera Guía de Calidad Asistencial en Enfermedades Raras en España. La guía QualiSHUa permitirá a los centros sanitarios evaluar sus procesos asistenciales y mejorar la calidad de su atención a pacientes que sufren esta enfermedad crónica ultra rara, con planes de extenderla a otras patologías en este 2024. En cuanto a la actividad investigadora en nuestro país, centros españoles participan en aproximadamente una treintena de ensayos clínicos dirigidos a enfermedades raras en las que Alexion continúa investigando.
QualiSHUa permitirá a los centros sanitarios evaluar sus procesos asistenciales y mejorar la calidad de su atención a pacientes que sufren esta enfermedad crónica ultra rara
Y sigue quedando muchísimo por hacer. A nivel legislativo, tenemos importantes retos que continuaremos abordando. A través del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos de la Universidad de Alcalá, seguiremos abogando por reformas a la Legislación Básica Europea que garanticen la protección de los medicamentos huérfanos, asegurando así un futuro más prometedor para transformar la vida de los pacientes con enfermedades raras y sus familias. Con una clara visión hacia el futuro, nos proponemos ser la compañía líder en enfermedades raras en el 2027, sirviendo a pacientes en aproximadamente 15 enfermedades raras, ampliar nuestra presencia a 100 países y multiplicar por cinco el número de pacientes a los que serviremos.
Para alcanzar esta ambiciosa meta y cumplir con nuestra misión, seguiremos escuchando al paciente y trabajando de manera colaborativa con todos los stakeholders en el ecosistema de las enfermedades raras para crear un sistema sanitario más equitativo, innovar y mejorar la asistencia, acelerar el acceso y porque los pacientes y sus familias cuentan con nosotros.
