Redacción
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido un dictamen favorable para tofersén para el tratamiento de adultos con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a una mutación en el gen de la superóxido dismutasa 1 (SOD1) y recomienda su autorización de comercialización bajo circunstacias excepcionales. Si la Comisión Europea aprueba el fármaco, será el primer tratamiento aprobado en la Unión Europea para actuar contra una causa genética de la esclerosis lateral amiotrófica, también conocida como la enfermedad de las motoneuronas (EMN). La terapia está desarrollada por la compañía Biogen, que quiere comercializarla con el nombre de Qalsody.
Se observó una reducción del 60% de los neurofilamentos de cadena ligera en plasma en los pacientes con esclerosis lateral amiotrófica que recibieron la terapia en comparación con el placebo
La recomendación del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA se basa en el estudio de fase 3 Valor, llevado a cabo durante 28 semanas. Se observó una reducción del 60% de los neurofilamentos de cadena ligera (NfL) en plasma en los participantes que recibieron este tratamiento en comparación con el grupo placebo, lo que sugiere una reducción de las lesiones neuronales. También se observaron tendencias hacia la mejora de las capacidades físicas de los participantes que recibieron la terapia en comparación con los que recibieron placebo, según la escala revisada de valoración funcional de esclerosis lateral amiotrófica (ALSFRS-R).
“Los datos del programa clínico nos han demostrado que, con un fármaco dirigido para la población correcta, la ELA es una enfermedad tratable. El programa de desarrollo ha proporcionado conocimientos esenciales sobre el diseño de ensayos clínicos y el uso de biomarcadores que están avanzando en esta área terapéutica”, ha afirmado el Dr. Philip Van Damme, profesor de neurología y director del Centro de Referencia Neuromuscular del Hospital Universitario de Lovaina, Bélgica, quien considera que la recomendación de la EMA para que se autorice la terapia “brinda nuevas esperanzas a la comunidad de la ELA en Europa”.
Dr. Philip Van Damme: “Los datos del programa clínico nos han demostrado que, con un fármaco dirigido para la población correcta, la ELA es una enfermedad tratable”
La autorización de comercialización en circunstancias excepcionales se recomienda cuando se determina que la evaluación de la relación entre beneficios y riesgos es positiva, si bien, debido a la rareza de la indicación, es improbable que puedan generarse datos exhaustivos de uso. La recomendación del CHMP respecto a este tratamiento será revisada ahora por la Comisión Europea para decidir acerca de su autorización de comercialización en la Unión Europea. La compaía preve que la decisión final se conozca en el segundo trimestre de 2024.
“El dictamen favorable del CHMP refuerza el impacto que este tratamiento puede tener en la ELA-SOD1 y demuestra el compromiso de Biogen para abordar las necesidades no cubiertas de las personas con ELA y enfermedades neuromusculares“, según la Dra. Priya Singhal, Directora de Desarrollo de Biogen. “Nos sentimos profundamente agradecidos a las personas que padecen ELA-SOD1, a sus seres queridos y a los equipos asistenciales del estudio por su dedicación a promover la investigación para la comunidad de la ELA”, concluye.
