Redacción
El Ministerio de Sanidad acaba de aprobar la financiación de una nueva opción terapéutica, se trata de avalglucosidasa alfa (Nexviadyme), un tratamiento a largo plazo de la enfermedad de Pompe de inicio tardío (LOPD) y de inicio infantil (IOPD). Esto supone un gran avance para la comunidad de enfermedades raras (EERR) de nuestro país. Este nuevo fármaco es una terapia de reemplazo enzimático que mejora el tratamiento estándar actual de las personas afectadas por este trastorno minoritario de depósito lisosomal o lisosomales, de origen genético y con carácter progresivo.
“Nexviadyme es una terapia enzimática sustitutiva que ha sido diseñada para tener más receptores que faciliten la entrada de la enzima artificial a las células en busca de potenciar su efecto y lograr una mayor reducción de los síntomas asociados a su carencia. Por ejemplo, por un lado, mejora la capacidad respiratoria y disminuye la fatiga, permitiendo a los pacientes llevar una vida más activa y funcional; y por el otro, consigue ralentizar la progresión de la enfermedad y disminuir la pendiente de deterioro de la función muscular, lo que posibilita en una mejor calidad de vida y una mayor independencia para las actividades diarias” afirma el Dr. Andrés Nascimiento, Neuropediatra y coordinador de la unidad de Patología Neuromuscular del Hospital Sant Joan de Déu de Barcelona.
Avalglucosidasa alfa se ha diseñado para tener más receptores que faciliten la entrada de la enzima artificial a las células en busca de potenciar su efecto
La aprobación de la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) llega 20 meses después de que este nuevo medicamento fuera autorizado por la Comisión Europea (CE) como nueva terapia de referencia para la enfermedad de Pompe. Un consentimiento basado en los resultados de los ensayos clínicos Comet (para Lopd) y Mini-Comet (para Iopd), que la comparaban con el estándar de tratamiento hasta la fecha. Concretamente con alglucosidasa alfa (Myozyme), también de Sanofi, y que se puso a disposición de los pacientes españoles en 2006.
Raquel Tapia Directora General de Sanofi España ha mostrado su satisfacción “de poder transformar el tratamiento de la enfermedad de Pompe en España, poniendo este nuevo standard-of-care a disposición de los profesionales sanitarios de nuestro país para que puedan mejorar aún más la calidad de vida de sus pacientes. Además, nos hace sentir muy orgullosos que, con esta terapia, ya sean siete las opciones terapéuticas que brindamos a los tres millones de españoles afectados por trastornos minoritarios”
Este nuevo standard-of-care a disposición de los profesionales puede mejorar la calidad de vida de los pacientes
Avalglucosidasa alfa ya está a disposición de las 400 personas afectadas, tanto adultos como niños, por esta patología minoritaria lisosomal en España. Además, el nuevo tratamiento también refuerza su compromiso de la Compañía con la investigación y desarrollo de moléculas best-in-class y first-in-class que permita mejorar la calidad de vida de las personas que conviven con un trastorno poco frecuente. Asimismo, presta especial atención a las EERR neurológicas, hematológicas y nefrológicas, y a las terapias enzimáticas sustitutivas (TES), las inhibidoras o los anticuerpos.
