Fátima Del Reino
Las terapias avanzadas están revolucionando el concepto clásico de medicamento de muchas enfermedades graves y estos tratamientos se enfrentan a grandes desafíos desde su producción hasta su administración, incluyendo su regulación. La jefa de la División de Productos Biológicos, Terapias Avanzadas y Biotecnología de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Biológicos (Aemps), Sol Ruiz Antúnez, ha señalado que “la autorización de uso de medicamentos de terapia avanzada mediante la cláusula de exención hospitalaria es útil y puede tener su hueco, al igual que lo tiene la industria farmacéutica”.
Así lo ha asegurado la experta de la Aemps durante el I Ciclo de Debate sobre Terapias Avanzadas organizado por BioInnova Consulting en colaboración con Gilead, Novartis y PTC Therapeutics este martes, quién además ha insistido en que esto “de forma muy importante” contribuiría al acceso a medicamentos.
En España, la autorización de estos medicamentos está regulada en el RD 477/2014, de 13 de junio de 2014, por el que se regula la autorización de medicamentos de terapia avanzada de fabricación no industrial. En estos casos, los medicamentos reciben una autorización de uso (no de comercialización) en el marco de una institución hospitalaria, únicamente en el ámbito de actuación de ese hospital, que será la responsable del medicamento, y para el tratamiento de un paciente individualizado.
“Y al menos de la forma en la que se está aplicando en España, sí que se exigen normas de fabricación equivalentes a las de los medicamentos industriales, así como datos de seguridad y eficacia”, ha subrayado.
“Creemos que la exención hospitalaria puede contribuir de forma muy importante en ese acceso a medicamentos novedosos que aportan algo importante a los pacientes”
“Creemos que la exención hospitalaria puede contribuir de forma muy importante en ese acceso a medicamentos novedosos que aportan algo importante a los pacientes. Creo que la forma en la que lo hemos regulado en España tiene un buen equilibrio entre la investigación clínica y la autorización por procedimiento centralizado“, ha explicado.
El uso de medicamentos de terapias avanzadas está formado por dos procesos distintos, según Ruiz Antúnez. Por un lado, está la autorización de comercialización, que se refiere a los medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) para su comercialización, y cuyo precio y reembolso son negociados por cada país. Actualmente, hay 26 medicamentos de terapia avanzada autorizados por la EMA, aunque, según la reguladora, solo 18 están disponibles.
“Creo que la forma en la que lo hemos regulado en España tiene un buen equilibrio entre la investigación clínica y la autorización por procedimiento centralizado“
Por otro lado, está el proceso de autorización de uso, que se lleva a cabo mediante la cláusula de exención hospitalaria. Esta cláusula permite que, bajo ciertas condiciones, los medicamentos preparados ocasionalmente según normas específicas para tratar a un único paciente y bajo la responsabilidad de un profesional sanitario, “podrían quedar fuera de la autorización europea y ser autorizados a nivel nacional”.
“Actualmente, hay 26 medicamentos de terapia avanzada autorizados por la EMA pero solo 18 están disponibles”
Hasta la fecha, solo hay tres medicamentos de terapia avanzada que han recibido la autorización de uso: el NC1 autorizado al Hospital Universitario Puerta de Hierro de Majadahonda para lesión medular traumática crónica en 2019; y el ARI-0001, uno de los denominados CAR-T o linfocitos T modificados genéticamente autorizado en 2021 al Hospital Clínico de Barcelona para el tratamiento de leucemia linfoblástica aguda en mayores de 25 años.
Asimismo, la jefa de la División de productos biológicos ha advertido que este tipo de medicamentos fueron objeto de ofertas de tratamientos que no son legales, ya que no se autorizaron. “Tanto la EMA como la FDA alertan sobre la utilización de estos productos porque no cuentan con garantías de eficacia y de seguridad para los pacientes”, ha insistido. También, en octubre de 2023, se autorizó el uso de Cemtrocell a la clínica Cemtro para el tratamiento de lesiones síntomáticas de cartílago de la rodilla.
“Existen nuevos incentivos para ayudar a que todos estos desarrollos, sobre todo si proceden de grupos de investigación académico, puedan llegar a ser una realidad para los pacientes”
Aparte de otras muchas iniciativas “existen nuevos incentivos para ayudar a que todos estos desarrollos, sobre todo si proceden de grupos de investigación académico, puedan llegar a ser una realidad para los pacientes“. En este sentido, Sol Ruiz ha puesto manifiesto el primer proyecto seleccionado, el ARI-0001 del Hospital Clínic de Barcelona, en este programa piloto en el que la EMA brinda un apoyo más intenso.
Así, ha señalado que los “los medicamentos de terapia avanzada requieren unas normas de correcta fabricación, y su aplicación y su uso debe estar también autorizado, bien por la Aemps o por la EMA”.
“Los medicamentos de terapia avanzada requieren unas normas de correcta fabricación, y su aplicación y su uso debe estar también autorizado”
En este sentido, la experta ha subrayado la importancia de los medicamentos basados en CAR-T o linfocitos T modificados genéticamente, ya que están teniendo un impacto significativo en el tratamiento de enfermedades. Así, ha destacado especialmente la terapia génica para la hemofilia A y la hemofilia B, que, aunque no son necesidades médicas no cubiertas debido a la existencia de múltiples tratamientos para la hemofilia, esta terapia génica aporta beneficios adicionales, como la mejora de la calidad de vida del paciente.
