La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) es una enfermedad rara de la sangre, potencialmente mortal, caracterizada por la destrucción de los glóbulos rojos por el sistema del complemento, parte del sistema inmunitario innato. Esto provoca síntomas como anemia, fatiga, coágulos sanguíneos y daño renal. Hasta ahora, los tratamientos disponibles para la HPN requerían infusiones intravenosas frecuentes, limitando la calidad de vida de los pacientes. Sin embargo, la llegada de este anticuerpo monoclonal ofrece una alternativa más conveniente al reducir la frecuencia de las dosis a una vez al mes y permitir la autoadministración.
Esta aprobación se basa en los resultados del estudio clínico de fase III Commodore 2. El análisis evaluó la eficacia y seguridad de crovalimab en comparación con eculizumab, inhibidor de C5 administrado por vía intravenosa cada dos semanas. Los resultados demostraron que crovalimab, administrado subcutáneamente cada cuatro semanas, logró un control eficaz de la enfermedad y fue bien tolerado. Todo ello sin ser inferior en términos de seguridad. Además, la tasa de efectos adversos fue similar en ambos tratamientos.
Dr. Garraway: “Crovalimab representa un avance significativo en el tratamiento de la HPN al combinar un control efectivo de la enfermedad con una mayor comodidad para los pacientes”
El Dr. Alexander Röth, jefe del Servicio de Hematología y Hemostasia del West German Cancer Centre del Hospital Universitario de Essen, destacó la importancia de opciones de tratamiento más flexibles. “Las personas con HPN suelen enfrentarse a infusiones intravenosas frecuentes y visitas clínicas que consumen mucho tiempo. Opciones de tratamiento como crovalimab, que son igual de eficaces pero menos frecuentes y pueden administrarse en casa, son esenciales para brindar mayor control y autonomía a los pacientes”, señaló el Dr. Röth.
El anticuerpo utiliza una innovadora tecnología de reciclaje que le permite unirse e inhibir repetidamente la proteína C5, prolongando su acción en el organismo. Esta tecnología no solo facilita la administración subcutánea en volúmenes pequeños, sino que también ofrece una opción de tratamiento eficaz para pacientes con mutaciones genéticas específicas de C5 que no responden a las terapias actuales.
El Dr. Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, expresó su satisfacción con esta aprobación, afirmando que “crovalimab representa un avance significativo en el tratamiento de la HPN al combinar un control efectivo de la enfermedad con una mayor comodidad para los pacientes. Estamos comprometidos en reducir la carga del tratamiento para las personas que viven con esta enfermedad”.
El tratamiento ha sido aprobado recientemente en Estados Unidos y Japón. En la actualidad se evalúa en un amplio programa de desarrollo clínico con cinco estudios de fase III en curso, además de estudios preliminares para otras enfermedades mediadas por el complemento. Con esta nueva opción de tratamiento, Roche espera mejorar significativamente la calidad de vida de las personas afectadas por HPN en Europa, proporcionando una mayor flexibilidad y reduciendo las restricciones que los tratamientos actuales imponen en su día a día.
