Fátima Del Reino
La biofarmacéutica UCB ha presentado este jueves en rueda de prensa zilucoplán (Zilbrysq), un tratamiento para el abordaje de la miastenia gravis generalizada en adultos. Este medicamento está disponible desde el 1 de septiembre tras la aprobación de su uso y comercialización por el Ministerio de Sanidad.
La miastenia gravis se caracteriza por la disfunción y el daño en la unión neuromuscular (NMJ), por lo que la comunicación entre los músculos y los nervios se ve afectada. Los anticuerpos patógenos pueden alterar la transmisión sináptica en la unión neuromuscular al dirigirse a proteínas específicas de la membrana postsináptica. Esto altera la capacidad de los nervios para estimular el músculo y provoca una contracción más débil.
Tratamiento autoadministrable que mejora la calidad de vida
Zilucoplán es el primer inhibidor selectivo del complemento C5 que se administra de forma subcutánea una vez al día. Está destinado a pacientes adultos con miastenia gravis generalizada que presentan anticuerpos positivos frente a los receptores de acetilcolina (AChR), la forma más común de esta patología. Este tratamiento actúa inhibiendo la escisión de la proteína C5 y bloqueando la formación de complejos inmunes que dañan la comunicación entre nervios y músculos, lo que reduce los síntomas debilitantes de la enfermedad.
“Zilucoplán supone un avance significativo en el tratamiento de la miastenia gravis”
Una de las ventajas clave de zilucoplán es que es autoadministrable, permitiendo a los pacientes aplicar la inyección en casa, lo que reduce la necesidad de visitas hospitalarias y “evitarán la vía intravenosa, que en muchas ocasiones requiere de varias sesiones”, ha explicado el Dr. Gerardo Gutiérrez, neurólogo en la Unidad de Enfermedades Neuromusculares del Hospital Universitario Infanta Sofía de Madrid.
En este sentido, desde UCB señalan que, como péptido inhibidor de C5, zilucoplán cuenta con un mecanismo de acción dual: por un lado, inhibe la escisión de C5 en C5a y C5b y, por otro lado, al unirse a la fracción C5b del C5, zilucoplán dificulta estéricamente la unión del C5b al C6, lo que le impide la posterior formación y actividad del MAC, en caso de que se forme algún C5b.
Pablo Talavera, director de Medical Affairs en UCB Iberia, ha destacado que Zilucoplán supone un “avance significativo en el tratamiento de la miastenia gravis“, ya que ofrece una nueva oportunidad para los pacientes que no han respondido bien a terapias anteriores.
“Zilucoplán está financiado desde el mes de julio para pacientes refractarios, los que hayan fracasado a dos tratamientos inmunosupresores”
“Zilucoplán está financiado desde el mes de julio para pacientes refractarios, los que hayan fracasado a dos tratamientos inmunosupresores. Es un momento especial para UCB, ya que este es nuestro primer tratamiento para la miastenia gravis generalizada disponible en España, lo que refuerza nuestro compromiso con las enfermedades raras y la búsqueda de soluciones para las necesidades no cubiertas de los pacientes”, ha afirmado Talavera.
Resultados estudio Raise
El estudio Raise, un ensayo clínico de fase III que incluyó a 174 pacientes, ha demostrado la efectividad de zilucoplán en mejorar la calidad de vida de las personas con miastenia gravis. Los pacientes tratados con este medicamento experimentaron una mejora significativa en actividades cotidianas, como la fatiga, y un aumento en la productividad laboral. Según la Dra. Elena Cortés, investigadora del ensayo y neuróloga en el Hospital de la Santa Creu i Sant Pau, los resultados fueron visibles desde la primera semana de tratamiento y el fármaco demostró tener un buen perfil de seguridad y tolerancia.
“Este tratamiento se dirige específicamente a los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad, proporcionando una mejora rápida de los síntomas de manera mínimamente invasiva“, ha explicado Cortés, añadiendo que la posibilidad de autoadministración ofrece a los pacientes una mayor independencia y comodidad.
“Este tratamiento se dirige específicamente a los mecanismos fisiopatológicos de la enfermedad, proporcionando una mejora rápida de los síntomas de manera mínimamente invasiva“
Una enfermedad rara con grandes retos
La miastenia gravis es una enfermedad autoinmune que afecta la comunicación entre nervios y músculos, causando debilidad muscular, caídas de párpados, visión doble, y dificultades para hablar, tragar e incluso respirar. Aunque se trata de una enfermedad rara que afecta a unas 15.000 personas en España, su impacto en la calidad de vida de los pacientes es significativo. El diagnóstico puede ser complicado debido a la variedad de síntomas, lo que conlleva retrasos en el tratamiento.
El Dr. Gerardo Gutiérrez ha destacado que la miastenia gravis tiene fluctuaciones impredecibles y que muchos pacientes no responden a los tratamientos convencionales. “Zilucoplán abre una puerta a una mejor calidad de vida, especialmente para aquellos pacientes farmacorresistentes, ofreciendo una opción terapéutica que va más allá de aliviar los síntomas y aborda directamente la fisiopatología subyacente”, ha afirmado Gutiérrez.
Importancia de un diagnóstico temprano
Uno de los principales desafíos en el tratamiento de la miastenia gravis es el diagnóstico tardío. Según el Dr. Jesús Porta, presidente de la Sociedad Española de Neurología (SEN) y neurólogo en el Servicio de Neurología en el Hospital Clínico San Carlos de Madrid, “la variedad de síntomas de la miastenia gravis se manifiestan de manera única en cada paciente. Esto hace que el diagnóstico se retrase, lo que afecta negativamente el bienestar emocional y físico de los pacientes”.
“Frente a ello, resulta clave el diagnóstico diferencial, que permite prestar atención a aquellos síntomas más característicos, como la diplopía o caída de párpado (ptosis), para facilitar el proceso de detectar o descartar nuevos casos de miastenia”, ha explicado el presidente de la SEN.
Además, Porta resaltó la necesidad de aumentar la concienciación sobre esta enfermedad en el ámbito médico, especialmente entre los profesionales de atención primaria y oftalmólogos, para detectar los casos con mayor rapidez.
Una llamada a la visibilidad
Durante el evento, Raquel Pardo, presidenta de la Asociación Miastenia Gravis España (AMES), ha subrayado la importancia de dar visibilidad a esta enfermedad. “Desde AMES, trabajamos para mejorar la calidad de vida de los pacientes, proporcionando apoyo psicológico y emocional, y luchando para que el diagnóstico se realice lo antes posible”, comentó Pardo.
También ha celebrado la llegada de zilucoplán como una nueva esperanza para los pacientes, aunque ha señalado que aún queda mucho por hacer en términos de educación y formación para los profesionales de salud. “Nuestro tratamiento es paliativo, no curativo y tiene muchos efectos secundarios. Esperamos que estas nuevas opciones funcionen en personas que no llegaban con el tratamiento anterior. Además, deseamos que el diagnostico pueda darse lo antes posible, que no se retrase, para poder empezar cuanto antes con el tratamiento adecuado“, ha finalizado Pardo.
