Redacción
El anticuerpo monoclonal concizumab (Alhemo) ha recibido la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) para su aprobación como primer tratamiento profiláctico subcutáneo diario en personas de 12 años o más con hemofilia A o B con inhibidores. Este anticuerpo monoclonal comercializado por Novo Nordisk promete mejorar significativamente el control de hemorragias en estos pacientes, una población que hasta ahora cuenta con opciones terapéuticas limitadas.
La hemofilia es un trastorno poco frecuente que afecta a la coagulación de la sangre, causado por la falta de proteínas esenciales como el factor VIII (en hemofilia A) y el factor IX (en hemofilia B). La terapia de reemplazo, que introduce estos factores mediante infusiones intravenosas, suele ser eficaz, pero un porcentaje de pacientes desarrolla inhibidores que limitan su efectividad. Se estima que el 30% de las personas con hemofilia A grave y entre el 5-10% de quienes padecen hemofilia B grave presentan estos inhibidores, una complicación que restringe sus opciones de tratamiento.
Concizumab actúa bloqueando el factor tisular (TFPI), un anticoagulante natural que limita la formación de coágulos. Su efecto permite la generación de trombina y previene las hemorragias, sin importar la presencia de inhibidores. Si es aprobado por la Comisión Europea, este tratamiento marcaría un avance en el manejo de la hemofilia A y B con inhibidores.
Concizumab es el primer tratamiento subcutáneo de administración diaria para la profilaxis de hemofilia con inhibidores, y se espera su aprobación por la Comisión Europea en los próximos dos meses
“La opinión positiva del CHMP para concizumab es un hito importante para los pacientes“, ha señalado Stephanie Seremetis, directora médica global de hemofilia en Novo Nordisk. “Este tratamiento podría aliviar la carga física y emocional de la profilaxis, gracias a una administración subcutánea fácil mediante una pluma precargada y multiuso que se puede almacenar a temperatura ambiente hasta cuatro semanas”.
