Redacción
Roche anuncia nuevos resultados del estudio Embark que demuestran beneficios significativos de Elevidys en personas con distrofia muscular de Duchenne
Roche ha presentado resultados positivos del segundo año del ensayo fase III Embark. Es un estudio mundial, aleatorizado y doble ciego con delandistrogene, moxeparvovec (Elevidys). La primera terapia génica aprobada para el tratamiento de personas con distrofia muscular Duchenne. Dos años después del tratamiento con Elevidys, se observaron mejoras estadística y clínicamente significativas a través de tres medidas clave de la función motora de Nsaa, TTR y 10MWR, cuando se comparó con un grupo de control externo preespecificado ponderado por propensión.
Los resultados detallados del segundo año del estudio Embark se presentarán en un próximo congreso médico y se debatirán con las autoridades sanitarias. Los datos de un año de la primera parte del estudio Embark se publicaron en Nature Medicine en octubre de 2024. Las diferencias funcionales entre los pacientes tratados con Elevidys y los del grupo de control externo aumentaron entre uno y dos años después del tratamiento.
Tal y como ha señalado el doctor Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, «tras dos años de tratamiento con Elevidys, estamos observando múltiples beneficios sostenidos en la vida diaria de estos jóvenes, todos los cuales son indicadores de su potencial modificador de la enfermedad en Duchenne». También comentó que los resultados, que incluyen mejoras en permanecer de pie, caminar y correr, representan «avances significativos». Tienen previsto compartirlos, lo antes posible, con las autoridades sanitarias.
EEUU aprueba acalabrutinib en combinación con quimioinmunoterapia para linfoma de células del manto sin tratamiento previo
La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) ha aprobado acalabrutinib (Calquence), en combinación con quimioinmunoterapia basada en bendamustina y rituximab. Dicha combinación se dirige al tratamiento de pacientes adultos con linforma de células del manto (LCM), no tratado previamente, que no sean elegibles para el trasplante autólogo de células madre hematopoyéticas.
Así lo ha anunciado AstraZeneca este lunes en un comunicado en el que ha detallado que esta aprobación ha sido otorgada después de revisar los resultados del ensayo de fase III de ECHO. Dichos resultados se presentaron en el Congreso de la Asociación Europea de Hematología 2024. El LCM es una forma poco frecuente y agresiva de linfoma no Hodgkin (LNH) del que se estiman más de 21.000 diagnósticos en EEUU, Reino Unido, Francia, Alemania, España, Italia, Japón y China.
Según ha detallado la compañía, el ensayo ECHO mostró que la combinación de acalabrutinib más bendamustina y rituximab reducía el riesgo de progresión de la enfermedad o muerte en un 27 por ciento, en comparación con la quimioinmunoterapia estándar. La mediana de supervivencia libre de progresión (SLP) fue de 66,4 meses para los pacientes tratados con la combinación, frente a 49,6 meses con quimioinmunoterapia sola.
La CE aprueba lazertinib en combinación con amivantamab como tratamiento para cáncer de pulmón
La compañía Johnson & Johnson ha anunciado que la Comisión Europea (CE) ha aprobado la autorización de comercialización para lazertinib (Lazcluze), en combinación con amivantamab (RYbrevant), para el tratamiento en primera línea de pacientes adultos con cáncer de pulmón no microcítico (CPNM) avanzado con mutaciones de tipo deleción en el exón 19 (ex19del) o de sustitución L858R en el exón 21 (L858R), en el receptor del factor de crecimiento epidérmico (EGFR).
La aprobación de la CE está respaldada por los resultados del estudio fase 3 Mariposa, que evalúa lazertinib en combinación con amivantamab en comparación con osimertinib, como tratamiento de primera línea en pacientes con CPNM localmente avanzado o metastásico con mutaciones ex19del o L858R en el EGFR. «Los nuevos datos de primera línea esperan que prolongue la supervivencia global en una mediana de un año o más, en pacientes con CPNM con mutaciones en el EGFR no tratado, en comparación con el actual estándar de tratamiento, osimertinib», ha afirmado Antonio Passaro, oncólogo médico de la división de Oncología Torácica del Instituto Europeo de Oncología de Milán, Italia.
El estudio cumplió con su criterio de valoración principal de supervivencia libre de progresión (SLP). Estos datos se presentaron durante un simposio presidencial del Congreso de la Sociedad Europea de Oncología Médica (ESMO, por sus siglas en inglés) de 2023, con datos de seguimiento a más largo plazo presentados en la Conferencia Mundial sobre Cáncer de Pulmón 2024 (WCLC, por sus siglas en inglés) de la Asociación Internacional para el Estudio del Cáncer de Pulmón.
La EMA acepta la revisión de depemokimab para asma con inflamación de tipo 2 y rinosinusitis crónica con poliposis nasal
GSK ha anunciado que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) ha aceptado para su revisión la solicitud de autorización de comercialización para el uso de depemokimab en dos indicaciones.
Las indicaciones solicitadas son para el tratamiento complementario de mantenimiento para el asma en pacientes adultos y adolescentes a partir de 12 años con inflamación de tipo 2. Está caracterizada por un fenotipo eosinofílico no controlado adecuadamente con dosis medias o altas de corticosteroides inhalados (CSI) más otro controlador del asma, y también como tratamiento complementario en pacientes adultos con rinosinusitis crónica con pólipos nasales (RSCcPN) no controlada.
El fármaco, un anticuerpo monoclonal dirigido contra la interleucina-5 (IL-5), es el primer tratamiento biológico de acción ultraprolongada evaluado en ensayos de fase III con revisión regulatoria aceptada para su uso en estas afecciones. La vida media prolongada de depemokimab, su alta afinidad por la IL-5 y su potencia de unión a la IL-5, han respaldado los regímenes de dosificación de seis meses (26 semanas) basados en los resultados de los ensayos SWIFT y ANCHOR.
Disponible en España la primera y única terapia avanzada oral para pacientes con colitis ulcerosa activa de moderada a grave a partir de 16 años
Ya está disponible en España etrasimod (Velsipity), la primera y única terapia avanzada oral para pacientes a partir de 16 años con colitis ulcerosa activa de moderada a grave que hayan tenido una respuesta inadecuada, hayan perdido la respuesta o sean intolerantes al tratamiento convencional o a un agente biológico. El nuevo mecanismo de acción de este fármaco actúa modulando los receptores de S1P (esfingolina -1- fostato). Cuenta con una posología oral diaria sin necesidad de ajuste de dosis desde el inicio del tratamiento.
Ha demostrado un efecto rápido reduciendo los síntomas de la enfermedad a los 2 días de comenzar el tratamiento. La colitis ulcerosa es una patología que afecta a 2 millones de personas en Europa y que se produce por la inflamación crónica del intestino grueso o del colon. Sus síntomas van desde el sangrado rectal y diarrea frecuente, hasta síntomas sistémicos como fiebre, pérdida de peso, anemia o fatiga en formas más severas.
«Para todas aquellas personas que conviven con la colitis ulcerosa, los efectos imprevisibles que provoca la enfermedad en su día a día pueden ser incapacitantes y afectar a su calidad de vida de una forma más que notable, ya que se enfrentan a la realidad de no saber cuándo van a necesitar ir al baño. En esta situación, los pacientes a menudo se ven obligados a explorar una serie de diferentes opciones terapéuticas en un intento de mitigar sus síntomas», explica la Dr. María Dolores Martín Arranz, jefa de servicio del Aparato Digestivo del Hospital Universitario de La Paz (Madrid) e investigadora de los estudios Elevate UC.
Aprueban una nueva indicación de Blinatumomab para pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda
La Comisión Europea acaba de anunciar la aprobación de blinatumomab en monoterapia como parte del tratamiento de consolidación de pacientes adultos con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B con cromosoma Filadelfia negativo y CD19 positivo de reciente diagnóstico. El ensayo clínico de fase 3 E1910 es el que ha servido de base para esta aprobación.
Liderado por el Ecog-Acrin Cancer Research estudió a pacientes con leucemia linfoblástica aguda de precursores de células B con cromosoma Fidadelfia negativo y CD19 positivo de reciente diagnóstico que recibieron un tratamiento de consolidación posterior a la inducción para lograr respuestas más profundas en la remisión. Los resultados del estudio demostraron que el fármaco de Amgen añadido a quimioterapia de consolidación mostró una supervivencia global (SG) superior a la de la quimioterapia sola. Con una mediana de seguimiento de 4,5 años, la SG a 5 años fue del 82,4% en el grupo de blinatumomab más quimioterapia (n=112) y del 62,5% en el grupo de quimioterapia (n=112).
«Esta aprobación supone un importante avance para los pacientes adultos, ya que les ofrece la oportunidad de recibir blinatumomab en una fase más temprana de su tratamiento, y por lo tanto, tiene el potencial de mejorar sus resultados», afirma Miquel Balcells, director médico de Amgen Iberia. «Además, los resultados del ensayo clínico», prosigue Balcells, «atestiguan que el fármaco tiene el potencial de hacer avanzar el tratamiento de consolidación de primera línea lo que ofrece una nueva opción crucial para lograr remisiones más profundas y mejorar la supervivencia a largo plazo«.
