J.P.R
El año 2024 ha estado marcado por el inicio de la legislación farmacéutica tanto en España como en la Unión Europea. Estos procesos deberían concluir en 2025, aunque existen puntos de fricción. La directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), María Jesús Lamas, pone en valor fijación de precio y financiación en España. Esto ofrecería una predictibilidad, «que es muy necesaria y muy esperada tanto por el sector como por los propios pacientes», subraya Lamas.
La reforma farmacéutica europea busca garantizar el acceso equitativo a medicamentos innovadores. ¿Cuáles considera que son los principales desafíos y oportunidades que esta reforma plantea para España?
La reforma farmacéutica, que incluye fundamentalmente una propuesta de reglamento y otra de directiva, contempla muchos puntos que actualizan al marco regulatorio anterior pero hay cinco aspectos que resultan lo más relevantes: En primer lugar, un sistema de incentivos modulados que premie el mayor grado de innovación. Estos incentivos se conceden en forma de regulación sobre el período de protección de datos de los medicamentos. Este es el período en que no se pueden fabricar genéricos o biosimilares referenciados contra la original, por tanto, el original es el único medicamento en ese periodo. La propuesta de un sistema de incentivos reconoce el mayor grado de innovación y también la mayor calidad en la evidencia científica.
Sin embargo, todavía se está discutiendo en los grupos de trabajo en el Consejo de la Unión Europea. En segundo lugar, el otro sistema de incentivos que se incluye está relacionado con el desarrollo de nuevos antibióticos. En este caso, es algo claro y asumido que los antibióticos son un caso claro de fallo de mercado. Desarrollar un medicamento nuevo tiene siempre un riesgo muy elevado. La tasa de fracasos desde la fase preclínica y a través de las distintas fases clínicas es muy elevada y la recompensa para ello es que cuando un medicamento está autorizado, se venda en el mercado tanto como sea posible. Pero esto no es lo deseable para antibióticos, en los que se restringe su uso lo más posible para asegurar su mayor vida útil antes de que aparezcan resistencias.
«Desarrollar un medicamento nuevo tiene siempre un riesgo muy elevado»
Así que el mercado no es un incentivo para desarrollar antibióticos y, por eso, eso se proponen algunas medidas como la de conceder un bono transferible de Protección de Datos durante un año. Esto pretende implementar en antibióticos que cumplan una serie de criterios muy restrictivos. Para esos casos, la compañía que los desarrolle podría vender a otra compañía farmacéutica este bono y aplicar ese año a uno de sus medicamentos.
La ventaja de este sistema es que estimula el desarrollo de antibióticos, pero tiene el inconveniente de que supondrá un coste añadido con el retraso de la aparición de un genérico o biosimilar. El paquete legislativo contempla la resistencia antimicrobiana en más aspectos que únicamente en este como por ejemplo en lo que respecta a la información que deben incluirse en los envases, las campañas de la sensibilización hacia pacientes y profesionales sanitarios o la adecuación de los formatos a la duración de los tratamientos.
Un tercer punto importante que se incluye también en esta reforma legislativa está relacionado con los problemas de suministro de los medicamentos. Un avance mayúsculo es que se incluye la necesidad de incluir planes de prevención para determinados medicamentos y para tener mayores garantías en la información que debe presentar ya no solo la industria, sino todo el sector para conocer la situación de disponibilidad real de medicamentos. Esto añade seguridad a toda la cadena de suministro. No es lo único que debemos hacer a este respecto, y por eso existen muchas acciones coordinadas a nivel nacional y europeo, pero, desde luego, es una contribución importante.
«Un punto importante de esta reforma legislativa está relacionado con los problemas de suministro de los medicamentos»
En cuarto lugar, también es destacable el aumento de conciencia sobre el impacto medioambiental de los medicamentos, que se refleja que la evaluación del impacto medioambiental formará parte de la evaluación del dossier de autorización de un medicamento para su autorización de un medicamento para su autorización. Y, por último, las medidas que conllevan una mayor eficiencia regulatoria, como la posibilidad de utilizar el archivo maestro de sustancia activa (ASMF, por sus siglas en inglés) que permitiría que con una evaluación para una sustancia activa fuera suficiente para los distintos medicamentos que después van a utilizar esa misma sustancia. Esto permitiría acortar en buena medida los tiempos de evaluación de los nuevos medicamentos que usen esa misma sustancia activa.
La sostenibilidad del sistema sanitario es un eje clave a la reforma. ¿Qué medidas considera esenciales para equilibrar el acceso a la innovación con la sostenibilidad económica?
La reforma incluye también el reposicionamiento de fármacos antiguos que implique una primera protección a esta iniciativa pero que no sea demasiado costosa para los sistemas y permite mantener comercializados medicamentos antiguos que de otra manera acaban desapareciendo y son necesarios para los pacientes. Pero además, se trata de buscar un punto de equilibrio justo con los sistemas de incentivos, que comentaba antes: entre aquello que efectivamente premia la llegada de la innovación y el coste que el sistema puede soportar. Porque en la medida que la protección de un medicamento sea más larga, supone que la aparición de competencia de ese medicamento en forma de genérico o biosimilar tarda más en aparecer. El punto de equilibrio es complejo y es otro de los temas que se está discutiendo en el Consejo de la UE.
«La reforma incluye también el reposicionamiento de fármacos antiguos que implique una primera protección a esta iniciativa»
El borrador del Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias plantea un marco más transparente y homogéneo. ¿Cómo espera que impacte en los tiempos de evaluación y acceso a nuevas tecnologías?
Este Real Decreto fija un calendario estable de evaluación de 180 días. Esto permite una predictibilidad, que es muy necesaria y muy esperada tanto por el sector como por los propios pacientes. Además, la norma contempla la posibilidad de hacer un Horizon Scanning para que el sistema conozca las tendencias y se prepare para lo que vaya a venir. Además, establece unos criterios fijos, una metodología adecuada aprobada por el Consejo de Gobernanza, para incorporar los medicamentos a la evaluación clínica comparada o la evaluación económica. De nuevo, otro factor para generar predictibilidad. Esto permitirá una predictibilidad sobre qué medicamentos evaluar y cuando se inicia y se finaliza esta evaluación.
España ha alcanzado los 10.000 ensayos clínicos desde 2013, consolidándose como un referente en investigación clínica. ¿Cuáles han sido los factores clave para este crecimiento sostenido?
Es importante saber que tenemos un sistema de salud con un nivel asistencial y científico muy elevado y profesionalizado. Para muchos centros hospitalarios, la investigación clínica forma parte de su cultura asistencial y de calidad y cuentan con equipos de investigación muy profesionalizados. Por otra parte, no podemos dejar de subrayar y agradecer la actitud favorable de los pacientes a ser parte de los ensayos clínicos, porque es un elementos clave en el éxito de los ensayos clínicos. Y, por otra parte, un marco regulatorio favorable a la investigación que se muestra en una colaboración muy efectiva y eficiente entre los comités de ética de la investigación con medicamentos (CEIm) y la propia Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios durante el proceso de evaluación de los protocolos de los ensayos que permite establecer calendarios ajustado: un enfoque flexible y pragmático que, sin embargo, garantiza la seguridad de los pacientes y la calidad de los datos recogidos en cada ensayo.
«Es importante saber que tenemos un sistema de salud con un nivel asistencial y científico muy elevado y profesionalizado»
De cara al futuro, ¿qué estrategias impulsará la AEMPS para mantener y fortalecer el liderazgo de España en ensayos clínicos, especialmente en terapias innovadoras?
Pues recientemente hemos adoptado una vía de evaluación rápida fast track para ensayos clínicos de fase I, que por ser first in class, los primeros de su clase, first in human o terapias avanzadas y que van a realizarse en España, consideramos estratégicos. La idea es seguir incorporando grupos de ensayos que nos parezcan estratégicos en esta vía de evaluación acelerada, pero necesitamos los recursos adecuados y estamos trabajando para poder tenerlos a nivel europeo. Nos parece esencial que estas herramientas de éxito que en España han hecho posible la posición de liderazgo ahora se adopten en otros países.
La situación de los ensayos clínicos en Europa dista mucho de ser la deseada y lo que queremos es un reglamento que permite una única ventanilla, una única evaluación, para todos los países para que después pueda ser autorizado en el resto de los países. Y cuando hablamos de ensayos multinacionales, que esto sea tan ágil y tan flexible y adaptado a las necesidades de un ensayo clínico como lo es en España. Por eso mismo, la Aemps es muy activa en los diferentes organismos del red regulatoria europea y participamos en iniciativas como ACT EU, liderado grupos de trabajo o en el grupo de trabajo sobre ensayos Clínicos (CTCG, por sus siglas en inglés) aportando nuestra visión y tratando de influir en la forma en que en Europa evalúa y realiza ensayos clínicos.
