Fátima del Reino Iniesta
En Europa, el precio de un medicamento no depende únicamente de lo que ha costado desarrollarlo, ni siquiera de su eficacia clínica. Para que un fármaco llegue realmente al paciente, es imprescindible que «cada país considere si puede y quiere pagarlo». Así lo ha señalado Rosa González Galindo, vicepresidenta y directora general de Biotech Europe en Syneos Health, durante la V Jornada de Formación para Periodistas Ciencia al Día, organizada por la Fundación PharmaMar en colaboración con la Asociación Nacional de Informadores de la Salud (ANIS), bajo el título Innovación farmacéutica: del laboratorio al mercado.
«La fijación del precio de un medicamento no es una simple cuestión de cuánto cuesta desarrollarlo, sino una compleja combinación de variables económicas, clínicas y políticas»
«La fijación del precio de un medicamento no es una simple cuestión de cuánto cuesta desarrollarlo, sino una compleja combinación de variables económicas, clínicas y políticas», ha subrayado González Galindo. Tras la aprobación regulatoria de una terapia, comienza el proceso de evaluación de su valor clínico y económico, y con ello, la negociación del precio y del reembolso. En Europa, este procedimiento varía entre países, y puede alargarse durante meses o incluso años. «El hecho de que un medicamento esté aprobado no significa que esté automáticamente disponible ni cubierto por el sistema sanitario», ha advertido.
El acceso, condicionado por el modelo de evaluación
La directora general ha explicado este jueves durante su intervención que en Europa conviven tres grandes modelos de evaluación del precio y el reembolso. En países como Francia o Alemania, prima la comparación clínica con las alternativas disponibles. Si el nuevo medicamento no demuestra mejoras significativas frente a los tratamientos existentes, es poco probable que se le asigne un precio elevado o que obtenga cobertura pública. «Es esencial diseñar ensayos clínicos con los comparadores adecuados desde el principio», ha recalcado.
«Aquí no se trata solo de si el fármaco es efectivo y eficiente, sino de si el sistema se lo puede permitir»
El segundo modelo, característico del Reino Unido y de varios países nórdicos, se basa en el criterio de coste-efectividad. En este caso, el análisis evalúa si el beneficio clínico de la nueva terapia justifica el gasto que supone incorporarla al sistema sanitario. «Aquí la pregunta es: ¿vale la pena pagar por este medicamento?», ha resumido.
España e Italia se enmarcan en un tercer modelo, más centrado en el impacto presupuestario. «Aquí no se trata solo de si el fármaco es efectivo y eficiente, sino de si el sistema se lo puede permitir», ha explicado. En estos casos, la evaluación pone el foco en la sostenibilidad del gasto, dado que se trata de sistemas públicos de salud con recursos limitados.
España: eficacia, pero también voluntad política
El caso de España es especialmente complejo por la descentralización sanitaria. Aunque la Comisión Interministerial (compuesta por varios ministerios y representantes autonómicos) aprueba el precio y el reembolso, la disponibilidad real del medicamento puede depender de cada comunidad autónoma. «Aunque un medicamento tenga precio y reembolso, puede no estar disponible en todas las regiones», ha afirmado Galindo.
La evaluación del medicamento considera múltiples factores, entre ellos el valor terapéutico, la existencia de alternativas y el ahorro potencial en hospitalización o UCI. González Galindo ha mencionado varios ejemplos, entre ellos el de un antibiótico que, al disminuir el tiempo de estancia de un paciente en la UCI y en el hospital, supone un ahorro directo para el sistema sanitario. En concreto, ha indicado que, si se puede demostrar una reducción en los días en cuidados intensivos o en las hospitalizaciones, ese argumento adquiere un peso económico considerable.
«El valor terapéutico, el coste evitado y la existencia de alternativas son clave en la negociación»
Además, en España cada vez se utiliza más el análisis de coste-efectividad a través de agencias como Revalmed, que busca armonizar criterios entre comunidades. Aun así, las decisiones finales pueden variar y algunos tratamientos innovadores son restringidos a determinados perfiles de pacientes o requerimientos de prescripción.
¿Puede el sistema permitirse la innovación?
La llegada de terapias innovadoras como las terapias génicas está tensionando los modelos actuales. Casos como la epidermólisis bullosa (piel de mariposa), con tratamientos que alcanzan cifras superiores a los dos millones de dólares por dosis en Estados Unidos, generan debate sobre sostenibilidad y equidad. «Ese no será el precio en Europa, ni mucho menos en España», ha aclarado González Galindo, explicando que los precios se negocian país por país y, muchas veces, con cláusulas confidenciales.
En este contexto, el tratamiento beremagene geperpavec (Vyjuvek) presenta una característica especialmente distintiva. Según un artículo publicado el año pasado en la revista científica JAMA Network, se trata del tratamiento más caro aprobado tanto por la EMA como por su homóloga estadounidense, la FDA. Se estima que los costes a lo largo de toda la vida del paciente oscilan entre los 15 millones de dólares, en los casos con la forma autosómica recesiva, heredada de ambos progenitores, y los 17 millones, en la forma dominante, heredada de uno solo. Estas cifras superan incluso a otras terapias génicas, que ya de por sí tienen un coste elevado debido a la tecnología avanzada que requieren y a su alto grado de especificidad, pues suelen adaptarse a cada paciente en concreto.
En EEUU, el tratamiento para la piel de mariposa supera los dos millones de dólares por dosis. «Ese no será el precio en Europa, ni mucho menos en España»
La diferencia en este caso reside en que, a diferencia de la mayoría de las terapias génicas que se administran en una única dosis, beremagene geperpavec podría requerir una aplicación crónica. No obstante, este es el precio oficial del medicamento en Estados Unidos, donde ya está en uso, y se espera que los países europeos negocien posteriormente otros precios con la compañía.
El alto coste de estas terapias se debe, en parte, al reto de investigar en enfermedades raras. «En un estudio que lideramos, participaron 45 países y en algunos solo había dos o tres pacientes», ha explicado Galindo. Esta dispersión encarece enormemente el desarrollo, pero a la vez, el potencial impacto de curar una enfermedad desde la raíz, «como hace la terapia génica» ha justificado, en muchos casos, una inversión elevada.
«Las terapias génicas representan un reto económico, pero también una oportunidad para transformar la vida del paciente»
Para responder a estos desafíos, España ha empezado a aplicar modelos como el riesgo compartido, en el que el reembolso está condicionado a los resultados clínicos. Por ejemplo, en oncología, se puede pagar un número inicial de ciclos de tratamiento y solo continuar si el paciente muestra beneficio. También existen mecanismos de pago por resultados, y acuerdos globales con la industria para controlar el gasto farmacéutico si este supera ciertos umbrales respecto al PIB.
Además, en el entorno hospitalario, los comités de farmacia y terapéutica siguen evaluando la pertinencia de cada medicamento, incluso después de su aprobación. «El acceso real se negocia también dentro de cada hospital y cada comunidad», ha explicado Galindo.
Más allá del debate económico, Galindo ha hecho hincapié en la dimensión estratégica de la inversión en innovación farmacéutica. «Todo lo que inviertes hoy en evitar que un paciente esté peor, te lo ahorras mañana», ha sentenciado. Esta visión, profundamente arraigada en países como Alemania, pone el foco en la prevención como herramienta de sostenibilidad. Invertir en medicamentos eficaces no solo mejora la calidad de vida del paciente, sino que reduce el uso de recursos sanitarios, las bajas laborales, los ingresos hospitalarios y el desgaste del sistema. «No se trata de gastar más, sino de gastar mejor», ha concluido.
