N.S.M./G.M.C.
Ir mucho más allá del cáncer hematológico, ese es uno de los objetivos de la comunidad científica respecto a las terapias CAR-T. No está siendo sencillo llevar estos tratamientos a tumores sólidos, pero laboratorios como BMS están explorando también su potencial en otro tipo de enfermedades, como las autoinmunes. La compañía avanza en una CAR-T dirigida a CD19 para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico y busca ampliarla a otras patologías similares, tal y como explica a iSanidad Sandra Orta, directora general de Bristol Myers Squibb (BMS) en España y Portugal.
Su compañía es una de las que más ensayos clínicos en fases tempranas inicia en España, “un dato muy relevante”, afirma, porque las multinacionales optan por llevar sus fases iniciales a países “donde hay excelencia investigadora”. Investigación y ensayos en cáncer, inmunología, esclerosis múltiples, neurociencias o enfermedades cardiovasculares son el foco de esta compañía, que trabaja con el foco puesto también en el acceso rápido a la innovación, una de las asignaturas pendiente en España, y en el marco normativo farmacéutico que está por venir.
Dentro de este paquete, el anteproyecto de Ley de Medicamentos ocupa un lugar importante. Sandra Orta advierte de la importancia de llegar a consensos con “un marco normativo que no ponga en riesgo el tejido industrial de nuestro país ni el acceso a medicamentos”.
“Mi meta siempre ha estado clara: ayudar en el proceso de transformación de la compañía para llegar al año 2030 como una de las biofarmacéuticas de más rápido crecimiento”
¿Cuáles son sus objetivos estratégicos al frente de BMS y qué balance hace del tiempo que lleva al frente de la compañía?
Desde que asumí la dirección de Bristol Myers Squibb (BMS) en España y Portugal, la meta siempre ha estado clara: ayudar en el proceso de transformación de la compañía para llegar al año 2030 como una de las biofarmacéuticas de más rápido crecimiento.
Para conseguirlo, he tenido muy claro que nuestros objetivos estratégicos debían centrarse en tres pilares fundamentales: fortalecer la solidez de nuestra ciencia, ampliar nuestro portafolio terapéutico y, por supuesto, cuidar tanto de las personas que forman parte de nuestra organización como de los pacientes a los que servimos. Estos son los ejes que guían nuestras decisiones y marcan nuestras prioridades, siempre bajo el paraguas de nuestra misión: transformar la vida de los pacientes a través de la ciencia.
En lo científico, somos una de las compañías con mayor número de moléculas en desarrollo y con mayor número de ensayos clínicos activos en España, muchos de ellos en fases tempranas y en áreas como la onco-hematología, lo que demuestra nuestro compromiso con la investigación desde sus primeras etapas.
“Desde que me uní a la compañía hemos incorporado terapias innovadoras para los pacientes españoles”
En cuanto a nuestro portafolio, desde que me uní a la compañía hemos incorporado terapias innovadoras para los pacientes españoles como un innovador tratamiento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, siete nuevas indicaciones para nuestra inmunoterapia contra el cáncer en tumores difíciles de tratar y con grandes necesidades, como el mesotelioma, el cáncer gástrico o la neoadyuvancia en cáncer de pulmón no microcítico, entre otros. También la primera terapia CAR-T anti-BCMA para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída y el primer tratamiento oral una vez al día para la psoriasis de moderada a grave.
Además, poco antes de llegar a BMS, la compañía lanzó un fármaco para tratar la esclerosis múltiple remitente-recurrente con enfermedad activa y otro para pacientes con anemia asociada a síndromes mielodisplásicos de bajo riesgo y β-talasemia, en pacientes dependientes de transfusiones. Es siempre un orgullo poner a disposición de los pacientes nuevas soluciones que ayuden a transformar sus vidas.
Y en lo humano, cuidar del equipo es tan prioritario como cuidar del paciente. Tras mi incorporación, hemos reforzado iniciativas vinculadas a la conciliación y la flexibilidad, algo que, para mí, no es solo una política, sino una convicción personal. Porque solo desde una organización sólida y comprometida con sus equipos podemos sostener todo lo demás.
Sobre la Ley de Medicamentos: “debemos de asegurar entre todos un marco normativo que no ponga en riesgo el tejido industrial de nuestro país ni el acceso a medicamentos”
¿Cómo valora la nueva ley del medicamento y cómo cree que impactará en la industria farmacéutica? ¿Qué opinión tiene de los cambios normativos por llegar, como los reales decretos de Evaluación de Tecnologías Sanitarias o el de Precio y Financiación?
Creo firmemente que toda normativa que impulse la innovación agilice los procesos regulatorios y facilite un acceso más rápido a los tratamientos innovadores es bienvenida. El Anteproyecto de Ley de los medicamentos y productos sanitarios fue aprobado recientemente en el Consejo de Ministros y ahora se encuentra en trámite de audiencia y discusión parlamentaria.
Era necesario contar con un marco normativo actualizado que surgiera bajo el paraguas de la Estrategia de la Industria Farmacéutica 2024-2028. Ahora se abre un periodo de diálogo en el que debemos de asegurar entre todo el ecosistema sanitario y del medicamento que acabamos teniendo un marco normativo que realmente recoja las necesidades del sector y que no ponga en riesgo el tejido industrial de nuestro país ni el acceso a medicamentos, un bien estratégico y vital, por parte de los pacientes españoles.
España es líder en Europa en ensayos clínicos. ¿Cómo está contribuyendo BMS a este liderazgo? ¿Qué impacto esperan generar con iniciativas como el centro Citre para impulsar la investigación en hematología?
España es uno de los países líderes en investigación clínica en el mundo, gracias en parte a la colaboración estrecha entre agentes públicos y privados, en la que las compañías farmacéuticas están involucradas en más del 80% de los ensayos.
Nuestro país es un caso único en I+D para BMS. Por un lado, España es el segundo país tan solo por detrás de EE. UU. en número de ensayos clínicos y pacientes participantes y somos la cuarta compañía con más ensayos clínicos en España en los últimos 10 años de forma sostenida y la segunda compañía con más ensayos clínicos Fase 1/2 también en los últimos 10 años. Este último dato es muy relevante. Las compañías multinacionales llevan a cabo estas fases iniciales de investigación en los países donde hay excelencia investigadora, lo que refleja el gran ejemplo de España en ese sentido.
“BMS es la segunda compañía con más ensayos clínicos Fase 1/2 en los últimos 10 años, un dato muy relevante; las multinacionales llevan a cabo estas fases iniciales en países donde hay excelencia investigadora”
Además, contamos con Citre, nuestro centro de investigación en Sevilla y el único de BMS en Europa. Juega un papel fundamental en el impulso de nuevos tratamientos a través de tecnologías de vanguardia. El centro dispone de dos grupos de investigación dedicados a la aplicación de la IA al proceso de desarrollo de nuevas terapias. En los últimos años se ha impulsado la integración de la inteligencia artificial en el desarrollo de fármacos, utilizando modelos generativos para diseñar moléculas con un objetivo terapéutico, algoritmos de análisis de imágenes para la clasificación de pacientes y deep learning para identificar nuevas dianas terapéuticas con mayor precisión.
Una de las investigaciones más revolucionarias llevadas a cabo en Citre, y una de las que más me fascina, es la degradación selectiva de proteínas, un campo en el que nos hemos consolidado líderes a nivel mundial. A través de nuestra plataforma Celmod, nuestro centro ha desarrollado estrategias innovadoras para aprovechar los mecanismos propios de las células para eliminar proteínas innecesarias, lo que permitiría bloquear vías moleculares que antes se consideraban inalcanzables con los tratamientos convencionales.
Este enfoque ha permitido nuevas posibilidades en el tratamiento de enfermedades hematológicas como el mieloma múltiple y los linfomas, proporcionando soluciones terapéuticas más eficaces y personalizadas para los pacientes. Además, gracias a estas investigaciones estamos traspasando este conocimiento a los tumores sólidos.
“Hemos desarrollado estrategias innovadoras para aprovechar los mecanismos propios de las células para eliminar proteínas innecesarias, lo que permitiría bloquear vías moleculares que se consideraban inalcanzables”
Recientemente se anunciaba la autorización por parte de la Comisión Europea de la doble inmunoterapia (nivolimumab+ipilimumab) para hepatocarcinoma celular irresecable o avanzado. ¿Cuáles son los datos que avalan esta aprobación y qué puede aportar este tratamiento a los pacientes con esta neoplasia?
Esta aprobación supone un avance más en el abordaje de esta neoplasia tan compleja, proporcionando nuevas alternativas para los pacientes. Esta decisión se basa en los resultados del estudio de fase 3 CheckMate-9DW, que demostró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente relevante en la supervivencia global. La mediana de supervivencia fue de 23,7 meses con la combinación frente a las alternativas convencionales.
El impacto de esta aprobación es significativo para los pacientes, ya que supone una nueva alternativa de tratamiento que podría prolongar y mejorar la calidad de vida de quienes padecen este tipo de cáncer avanzado y uno de los más letales. La combinación de nivolumab e ipilimumab se basa en la activación del propio sistema inmunológico del paciente para atacar las células cancerígenas, ofreciendo una respuesta más eficaz en comparación con los tratamientos convencionales.
En BMS llevamos años liderando el desarrollo de la inmunoterapia, y esta aprobación se suma a nuestro compromiso por seguir ofreciendo tratamientos que puedan transformar la vida de los pacientes, tanto en tumores de alta prevalencia como en otros donde las necesidades médicas siguen siendo muy elevadas.
“Estamos reforzando nuestra actividad en áreas como la inmunología, la esclerosis múltiple y las enfermedades cardiovasculares, todas ellas con importantes desafíos clínicos”
Una de las áreas en las que BMS tiene actividad es la de las CAR-T en oncohematología. ¿Tienen alguna novedad? ¿Tienen alguna otra línea de investigación abierta o alguna operación prevista en el corto-medio plazo en el campo de las terapias celulares?
La terapia celular es un área en la que estamos avanzando de forma constante. En hematología, fuimos la primera compañía en contar con una terapia CAR-T anti-BCMA aprobada en España para el tratamiento del mieloma múltiple en recaída, una enfermedad con altas tasas de recaída y necesidades médicas importantes. Esta innovación ha transformado la vida de muchos pacientes, como lo demuestra el primer paciente español con mieloma múltiple tratado con una terapia CAR-T, quien logró estar libre de enfermedad tras siete meses de haber recibido el tratamiento.
Hemos expandido nuestro portafolio con un CAR-T aprobado por la EMA recientemente, dirigida a CD19. La decisión se basa en los resultados del ensayo global de fase 2 Transcend FL, el mayor ensayo clínico realizado hasta la fecha para evaluar una terapia con células CAR-T en pacientes con linfoma no Hodgkin en recaída o refractario, incluido el linfoma folicular. Esperamos que pronto los pacientes españoles se puedan beneficiar de este tratamiento.
Además de las terapias en hematología, estamos explorando el potencial de la terapia CAR-T en otras áreas, como en enfermedades autoinmunes. Actualmente, estamos avanzando en el desarrollo de una terapia CAR-T dirigida a CD19 para el tratamiento del lupus eritematoso sistémico y otras enfermedades con una base autoinmune, lo que abre nuevas posibilidades terapéuticas en este campo, ampliando el impacto de la terapia celular más allá de la hematología.
“En neurociencias nos enfocamos en enfermedades con opciones limitadas de terapias que modifiquen la enfermedad o que controlen sus síntomas, como la psicosis asociada a la enfermedad de Alzheimer o el trastorno del espectro autista”
Además de las áreas mencionadas, también disponen de opciones ya disponibles o en desarrollo para tratar cardiopatías, esclerosis múltiple o artritis psoriásica, entre otras. ¿Qué novedades hay al respecto en términos de investigación? ¿Tienen previsto algún lanzamiento próximamente?
Estamos reforzando nuestra actividad en áreas como la inmunología, la esclerosis múltiple y las enfermedades cardiovasculares, todas ellas con importantes desafíos clínicos. En inmunología, estamos investigando nuevas opciones terapéuticas para enfermedades como la psoriasis, la artritis psoriásica, el lupus eritematoso sistémico (LES) o el Síndrome de Sjögren, poniendo el foco en tratamientos que sean eficaces, seguros y sostenibles en el tiempo.
En esclerosis múltiple, trabajamos en abordajes que permitan preservar la función física y cognitiva, explorando formas de actuar sobre el daño neurológico desde fases tempranas y mejorar así la calidad de vida de las personas que conviven con la enfermedad.
Por su parte, en cardiovascular, uno de los desarrollos más recientes ha sido el lanzamiento de un tratamiento para la miocardiopatía hipertrófica obstructiva, una patología poco frecuente, pero con alto impacto, para la que no existían hasta ahora opciones terapéuticas dirigidas. Afecta a unas de 8.500 personas en España, de las cuales 6.000 presentan síntomas.
“El uso intensivo de datos y herramientas digitales está transformando nuestra manera de investigar y desarrollar medicamentos”
Y me gustaría destacar nuestros avances en el área de las neurociencias, donde nos estamos enfocando en enfermedades para las cuales existen actualmente opciones limitadas de terapias que modifiquen la enfermedad o que controlen sus síntomas de una manera más eficaz, como la psicosis asociada a la enfermedad de Alzheimer, trastorno del espectro autista, el trastorno bipolar, la esclerosis múltiple, la enfermedad de Parkinson y la esquizofrenia.
Las manifestaciones clínicas de estas afecciones pueden incluir síntomas tanto cognitivos (pensamiento, memoria) como conductuales (agitación, psicosis), que pueden resultar en dificultades significativas para los pacientes y cuidadores, quienes suelen ser habitualmente los familiares de los pacientes.
En conjunto, seguimos avanzando en estas áreas con el propósito de ofrecer nuevas alternativas terapéuticas que contribuyan a mejorar el abordaje de enfermedades complejas y su impacto en la vida de los pacientes.
¿Cómo está utilizando BMS la inteligencia artificial y otras tecnologías emergentes en la investigación y desarrollo de nuevos medicamentos?
La inteligencia artificial se ha convertido en una herramienta clave tanto en nuestra estrategia de I+D como en nuestras formas de trabajo. En BMS estamos aplicando tecnologías como el machine learning, el procesamiento de lenguaje natural o el análisis avanzado de imagen para acelerar la identificación de nuevas dianas terapéuticas, optimizar la eficiencia de los ensayos clínicos y mejorar la toma de decisiones a lo largo de todo el proceso de desarrollo.
“Mejorar el acceso a la innovación es una prioridad para nosotros. Requiere algo más que desarrollar tratamientos: implica colaborar, compartir conocimiento y estar dispuestos a sumar capacidades”
Estas tecnologías también están teniendo un impacto creciente en áreas como la investigación en vida real (RWE) y los estudios de resultados en salud (HEOR), donde nos permiten automatizar procesos, identificar patrones en grandes volúmenes de datos y desarrollar modelos predictivos y económicos más precisos. Esto se traduce en una mayor capacidad para demostrar el valor de los tratamientos y en una mejor comprensión de su impacto en la práctica clínica diaria.
Además, la estamos aplicando cada una de las personas que trabajamos en BMS en nuestro día a día a través de diversas herramientas para optimizar muchos de nuestros procesos y tareas, mejorando así la productividad. Y, por supuesto, con mucho foco en maximizar las nuevas tecnologías para estar más cerca de los profesionales sanitarios apoyándonos en un modelo de machine learning utilizado para optimizar las interacciones con ellos.
En definitiva, el uso intensivo de datos y herramientas digitales está transformando nuestra manera de investigar y desarrollar medicamentos, y abre nuevas oportunidades para avanzar hacia soluciones más personalizadas, eficaces y sostenibles.
«Mejorar el acceso a la innovación es una prioridad para BMS»
¿Qué estrategias está implementando BMS para mejorar el acceso a medicamentos innovadores en España? ¿Qué papel juegan las colaboraciones entre la industria, los reguladores y los pacientes en el éxito de BMS?
Mejorar el acceso a la innovación es una prioridad para nosotros. En BMS colaboramos con las autoridades sanitarias para facilitar que los tratamientos lleguen a los pacientes cuando los necesitan, y participamos activamente en proyectos que permitan una incorporación ágil y eficiente de nuevas terapias.
Las alianzas juegan un papel fundamental en esta estrategia. Fomentamos ecosistemas de innovación sanitaria junto a centros de investigación académica, sociedades científicas, instituciones y otras compañías, lo que nos permite avanzar en enfoques combinados y promover un desarrollo científico continuo. Trabajamos con asociaciones de pacientes para entender mejor sus necesidades y buscar soluciones que acompañen más allá del tratamiento médico.
Facilitar el acceso a la innovación requiere algo más que desarrollar tratamientos: implica colaborar, compartir conocimiento y estar dispuestos a sumar capacidades allí donde marcan la diferencia. Cuando instituciones, profesionales y pacientes caminamos en la misma dirección, el impacto es más rápido y más justo.
