Redacción
La compañía Italfarmaco ha anunciado que, el pasado viernes 6 de junio, la Comisión Europea (CE) concedió la autorización condicional de comercialización a Duvyzat (givinostat). Se trata de un nuevo inhibidor de las histonas deacetilasas (HDACs), aprobado para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) en pacientes ambulantes de seis años o más, en tratamiento con corticosteroides e independientemente de la mutación genética subyacente.
La decisión de la CE sigue a la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea del Medicamento (EMA) emitida en abril de 2025. La aprobación se aplica a los 27 Estados miembros de la Unión Europea (UE), así como a Islandia, Liechtenstein y Noruega. Italfarmaco está colaborando estrechamente con las autoridades nacionales y los socios de distribución para facilitar el acceso oportuno a al tratamiento en toda la UE.
La autorización de givinostat supone una nueva esperanza para los pacientes, que llevan tiempo esperando nuevas opciones terapéuticas
En palabras del Dr. Paolo Bettica, director médico de Italfarmaco Group, “los pacientes con DMD en Europa llevan mucho tiempo esperando nuevas opciones terapéuticas que puedan alterar el curso de esta devastadora enfermedad. Hasta ahora, ha habido pocos tratamientos aprobados que aborden la patología subyacente de la DMD en una amplia población de pacientes».
Givinostat ha demostrado potencial al ralentizar la progresión de la enfermedad y preservar la función muscular, lo que supone un gran avance para los “Estamos comprometidos en trabajar estrechamente con las autoridades sanitarias y la comunidad DMD para asegurar el acceso oportuno a este importante nuevo tratamiento en toda Europa”, añade Bettica.
Por su parte, el Dr. Francesco de Santis, presidente de Italfarmaco Holding y presidente de Italfarmaco Group señala que “la aprobación de givinostat por parte de la CE es un reconocimiento a su potencial terapéutico, así como un reflejo de la excelencia científica de Italfarmaco y su compromiso con la innovación en enfermedades raras». En este sentido, remarca que “este hito significa que un amplio grupo de pacientes con DMD tendrán acceso a un nuevo tratamiento. En Italfarmaco, este logro reafirma nuestro enfoque en el avance de terapias que pueden marcar una diferencia significativa en la vida de las personas”.
La aprobación se basas en los resultados positivos del ensayo en fase III Epidys, en el que se demostró una diferencia estadísticamente significativa
Esta aprobación de la CE se basa en los resultados positivos del ensayo multicéntrico de fase III Epidys, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo (NCT02851797). En el marco de este estudio, un total de 179 pacientes pediátricos ambulantes mayores de seis años recibieron givinostat o placebo dos veces al día, sumado al tratamiento con corticosteroides. El estudio Epidys alcanzó su objetivo primario, demostrando una diferencia estadísticamente significativa y clínicamente relevante en el tiempo necesario para completar la prueba de cuatro escalones.
También mostró resultados favorables en criterios de valoración secundarios clave, como la evaluación de la marcha North Star (NSAA) y la evaluación de la infiltración grasa mediante resonancia magnética. En concreto, el tratamiento se asoció a un descenso del 40% en la pérdida acumulada de elementos de la NSAA, lo que mostró su potencial para retrasar la progresión de la enfermedad en los individuos afectados.
Además, la mayoría de los efectos adversos observados con el tratamiento fueron de gravedad leve a moderada. Los resultados de este estudio se publicaron en The Lancet Neurology en marzo de 2024.1 Los datos a largo plazo del estudio de extensión Epidys, en curso en la actualidad, se compararon con cohortes de historia natural mediante el emparejamiento de puntuación de propensión, lo que demostró que la edad media de pérdida de la ambulación era de 18,1 años en el grupo de givinostat frente a 15,2 años en los brazos de control.
Desde la CE han concedido la autorización condicional mientras Italfarmaco realiza estudios adicionales para corroborar su beneficio clínico
La CE ha concedido a givinostat la autorización condicional de comercialización en la UE. Esta aprobación pone a disposición de los pacientes ambulantes con DMD mayores de seis años, mientras Italfarmaco lleva a cabo estudios clínicos adicionales destinados a confirmar y caracterizar aún más su beneficio terapéutico. Fuera de la UE, fue aprobado por la Food and Drug Administration (FDA) de Estados Unidos en marzo de 2024 para el tratamiento de pacientes con DMD mayores de seis años. En el Reino Unido, recibió la aprobación de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios (MHRA) para pacientes mayores de seis años que son ambulantes, además de la aprobación condicional de comercialización para pacientes no ambulantes.
