Redacción
El Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha emitido una opinión positiva sobre donanemab, el tratamiento de Lilly comercializado como Kisunla, para su uso en adultos con enfermedad de Alzheimer sintomática temprana y patología amiloide confirmada, que sean heterocigotos o no portadores del alelo epsilon4 de la apolipoproteína E (ApoE4). Según adelanta la compañía, se espera que la Comisión Europea tome una decisión regulatoria definitiva sobre la autorización de comercialización de donanemab en la Unión Europea en los próximos meses.
El pasado mes de marzo el Comité de Medicamentos Humanos recomendó no autorizar la comercialización del medicamento, desarrollado para tratar el Alzheimer en sus primeras etapas, por considerar que los beneficios no son los «suficientemente importantes» en comparación con sus riesgos «potencialmente» mortales.
«Esta opinión positiva supone un hito importante en nuestra labor por hacer llegar donanemab a los pacientes adecuados en toda Europa»
«Esta opinión positiva supone un hito importante en nuestra labor por hacer llegar donanemab a los pacientes adecuados en toda Europa. Donanemab puede marcar una diferencia significativa en la vida de las personas con enfermedad de Alzheimer sintomática temprana, y en Lilly mantenemos nuestro compromiso de avanzar científicamente mediante los ensayos clínicos en curso», ha señalado Patrik Jonsson, vicepresidente ejecutivo y presidente de Lilly International.
La enfermedad de Alzheimer afecta actualmente a 6,9 millones de personas en Europa, y se espera que esta cifra prácticamente se duplique para 2050 debido al creciente envejecimiento de la población. Aproximadamente un tercio de las personas con deterioro cognitivo leve o demencia leve por enfermedad de Alzheimer progresa al siguiente estadio clínico de la enfermedad en un año.
«Donanemab puede marcar una diferencia significativa en la vida de las personas con enfermedad de Alzheimer sintomática temprana»
«Estos datos nos dan una idea de la magnitud de una enfermedad con consecuencias tanto sanitarias como sociales, dada la extrema dependencia de los pacientes en fases avanzadas», recuerda José Antonio Sacristán, director médico de Lilly España.
«Opiniones como esta del CHMP abren la puerta a una nueva etapa en la que, por primera vez, podemos pensar en cambiar el curso de la enfermedad en sus fases iniciales. Para ello, es imprescindible potenciar las capacidades de diagnóstico precoz, el acceso a biomarcadores y la formación de equipos multidisciplinares en nuestro sistema sanitario», afirma.
Ralentiza el deterioro cognitivo
La opinión positiva se basó, principalmente, en los datos del ensayo clínico Traiblazer-ALZ 2, que demuestran que donanemab ralentiza significativamente el deterioro cognitivo y funcional y reduce el riesgo de progresión a la siguiente etapa clínica de la enfermedad; así como en los datos del ensayo clínico Traiblazer-ALZ 6, que evaluó un ajuste en el régimen de dosificación.
«Estos datos nos dan una idea de la magnitud de una enfermedad con consecuencias tanto sanitarias como sociales»
En el estudio Traiblazer-ALZ 6, el ajuste en el régimen de dosificación redujo significativamente la incidencia de anomalías de imagen relacionadas con el amiloide con edema/efusión (ARIA-E) en comparación con la pauta original empleada en Traiblazer-ALZ 2 a las 24 y 52 semanas, logrando niveles similares de eliminación de placas amiloides y de reducción de la P-tau217.
Las anormalidades relacionadas con la imagen de amiloide (ARIA) con edema/efusión (ARIA-E) y con hemorragia/hemosiderosis (ARIA-H) son efectos secundarios propios de esta clase de fármacos que generalmente no causan síntomas, pero pueden ser graves y potencialmente mortales. Los portadores de una o dos copias del gen ApoE4 pueden tener un mayor riesgo de desarrollar la enfermedad de Alzheimer y experimentar ARIA. Los pacientes deben consultar con su médico cualquier inquietud que tengan relacionada con la seguridad.
Se administra una vez al mes
Donanemab, administrado mediante perfusión una vez al mes, está actualmente comercializado en Estados Unidos y otros países como Japón, China, Reino Unido, Emiratos Árabes Unidos, Catar, Kuwait, Bahréin, Singapur, Taiwán, Brasil, México y Australia. En Estados Unidos, Japón, China y otros países, donanemab está aprobado para los pacientes independientemente de su estado respecto al gen ApoE4.
La decisión final de la Comisión Europea se espera en los próximos meses
Se trata del primer tratamiento dirigido a las placas amiloides con evidencia que respalda la interrupción del tratamiento una vez eliminadas dichas placas, lo que podría suponer menores costes del tratamiento y menor número de perfusiones.
Valoración positiva
La Fundació Pasqual Maragall ha calificado como «una noticia esperanzadora» la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano de la EMA sobre donanemab. La entidad ha destacado que la recomendación del regulador europeo representa un avance relevante en el tratamiento del Alzheimer sintomático temprano en pacientes con patología amiloide confirmada.
Arcadi Navarro, director general de la fundación, ha señalado que esta decisión, junto a la aprobación de lecanemab en noviembre de 2024, supone «un punto de inflexión en el abordaje de la enfermedad», al contar por primera vez con tratamientos capaces de modificar su curso en fases iniciales. Desde la fundación también han instado a acelerar la incorporación de estas terapias al sistema público de salud, subrayando que la sociedad «no se puede permitir retrasos innecesarios». En este sentido, han reafirmado su compromiso con la investigación y con garantizar un acceso equitativo a los avances científicos.
La Confederación Española de Alzheimer y otras Demencias (Ceafa) también ha celebrado esta recomendación del CHMP como un avance relevante, aunque recuerda que no se trata de una cura, sino de una terapia potencialmente modificadora que podría cambiar el curso de la enfermedad si se administra en sus primeras fases. La organización hace un llamamiento a acompañar estos avances farmacológicos con diagnóstico precoz, atención sociosanitaria especializada y apoyo continuo a familias cuidadoras. Actualmente, se espera que la Comisión Europea emita una decisión final en los próximos meses. De aprobarse, donanemab se sumaría a la limitada lista de tratamientos con evidencia para intervenir en el curso del Alzheimer desde fases iniciales, con un impacto sanitario y social potencialmente significativo.
