Redacción
Novartis ha anunciado los resultados positivos del estudio VAYHIT2 de fase III, que ha evaluado ianalumab en combinación con eltrombopag para el tratamiento de pacientes con trombocitopenia inmunitaria primaria (PTI) que ya habían recibido previamente terapia con corticosteroides.
El fármaco, comparado con placebo más eltrombopag, prolongó de manera significativa el tiempo hasta el fracaso del tratamiento, el criterio primario que evalúa durante cuánto tiempo los pacientes mantienen niveles seguros de plaquetas durante y después del período de tratamiento, según destacan los hallazgos.
Ianalumab más eltrombopag alcanzó el criterio primario de eficacia en pacientes con PTI tratados previamente con corticoides
Además, los pacientes tratados con ianalumab más eltrombopag tuvieron una tasa significativamente mayor de mejoras sostenidas en el recuento de plaquetas a los seis meses, el objetivo secundario clave del estudio. El perfil de seguridad del fármaco fue consistente con lo observado previamente en estudios clínicos, sin nuevas señales de seguridad.
«Si bien los tratamientos actuales para la trombocitopenia inmunitaria primaria suelen ser eficaces para aumentar el recuento de plaquetas, muchos pacientes requieren tratamiento de por vida para mantener niveles seguros, lo que puede crear una carga terapéutica de larga duración», ha explicado Adam Cuker, profesor de Medicina y director de la Sección de Hematología de la Universidad de Pensilvania.
Los pacientes mostraron mejoras sostenidas en el recuento de plaquetas a los seis meses y un perfil de seguridad favorable
Por ello, estos resultados son prometedores para los pacientes, ya que el tratamiento, administrado en cuatro dosis mensuales, podría ofrecer un control de la enfermedad a largo plazo mediante un tratamiento corto y permitir a los pacientes un período prolongado sin tratamiento, según ha destacado Shreeram Aradhye, presidente de Desarrollo y director Médico de Novartis.
La PTI es un trastorno autoinmune poco común que se caracteriza por un bajo recuento de plaquetas que provoca un mayor riesgo de sangrado, hematomas y fatiga crónica. Muchas personas que viven con trombocitopenia inmunitaria primaria se someten a múltiples terapias, sin poder lograr un control de la enfermedad a largo plazo, por lo que son necesarias nuevas opciones terapéuticas.
El tratamiento en cuatro dosis mensuales podría ofrecer un control duradero de la enfermedad con menor carga terapéutica
La compañía ha informado de que este tratamiento está en investigación en otras enfermedades autoinmunes impulsadas por células B, incluyendo estudios de fase III en curso en trombocitopenia inmunitaria primaria de primera línea y en segundas líneas y posteriores de anemia hemolítica autoinmune por anticuerpos calientes, con resultados previstos para 2026. También ha recordado los recientes resultados positivos del fármaco en adultos con enfermedad de Sjögren activa.
Novartis espera presentar estos novedosos datos en una próxima reunión médica e incluirlos en futuras presentaciones reglamentarias en 2027 junto con los resultados del estudio VAYHIT1 sobre la trombocitopenia inmunitaria primaria de primera línea en curso. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA, por sus siglas en inglés) han concedido al fármaco la designación de medicamento huérfano.
