Redacción
Sobi e Ionis Pharmaceutcals han anunciado la aprobación por parte de la Unión Europea (UE) de olezarsén (Tryngolza) como complemento de la dieta en pacientes adultos para el tratamiento del síndrome de quilomicronemia familiar (SQF) genéticamente confirmado.
La aprobación se basa en los datos del ensayo Balance fase III y recibió la opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) en el mes de agosto de este mismo año. Los resultados de este ensayo se publicaron en The New England Journal of Medicine.
El síndrome quilomicronemia familiar es una enfermedad rara y genética caracterizada por niveles extremos de triglicéridos. Está causada por la función deteriorada de la enzima lipoproteína lipasa (LPL). Debido a la producción o función limitada de esta enzima, las personas con esta enfermedad no pueden metabolizar de manera eficaz los quilomicrones, unas proteínas ricas en triglicéridos.
Por ello, las personas que viven con SQF tienen un alto riesgo de pancreatitis aguda. También de otros problemas crónicos de salud, como fatiga y dolor abdominal recurrente. Las personas con esta enfermedad rara presentan limitaciones a la hora de trabajar, lo que aumenta la carga de la enfermedad.
Esta terapia debería suponer «el siguiente paso en nuestro apoyo a la comunidad SQF en Europa. Esto refuerza nuestro compromiso con el SQF. Con esta aprobación, esperamos poder ofrecer este medicamento a los pacientes elegibles con esta enfermedad rara y debilitante en toda la UE», ha declarado Lydia Abad-Franch, MD, MBA, directora de Investigación, Desarrollo y Asuntos Médicos (RMDA)
«Con esta aprobación, esperamos poder ofrecer este medicamento a los pacientes elegibles con esta enfermedad rara y debilitante en toda la UE», ha declarado Lydia Abad-Franch
«Esta aprobación es un avance para el tratamiento del SQF. El fármaco tiene el potencial de ser una opción de tratamiento para los pacientes con SQF en la UE que están en riesgo de sufrir episodios incapacitantes y potencialmente mortales de pancreatitis aguda», afirma Brett P. Monia, directora ejecutiva de Ionis.
«Nos enorgullece trabajar con Sobi, socio de Ionis desde hace mucho tiempo y de la comunidad SQF, para poner este medicamento a disposición de las personas con SQF en la UE», agregó la directora ejecutiva de la compañía.
