Anuario iSanidad 2025
Nieves Sebastián Mongares
España se encuentra en una fase de profunda transformación normativa y científica, marcada por una intensa agenda legislativa tanto a nivel nacional como europeo. Este contexto exige, como señala María Jesús Lamas, directora de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (Aemps), un esfuerzo sostenido de adaptación regulatoria en paralelo al avance de la innovación biomédica, cada vez más orientada a la medicina de precisión.
En este escenario, la agencia afronta retos clave como la reducción de los tiempos hasta la disponibilidad de los medicamentos y la consolidación de las capacidades en el uso de datos en salud como palanca para la investigación, la evaluación y la toma de decisiones regulatorias.
En un contexto de múltiples reformas normativas como la aprobación este año del Anteproyecto de Ley del Medicamento, el real decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias en tramitación o el real decreto sobre Precio y Financiación en consulta pública, ¿cuáles diría que son las líneas estratégicas y ejes de trabajo de la Aemps en el corto y medio plazo?
Entre las normas actualmente en marcha, prevemos que las primeras en aprobarse serán precisamente el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y el Real Decreto con el nuevo estatuto de la Aemps.
Para nosotros es esencial actualizar el estatuto de la Aemps porque necesitamos adaptarlo a las funciones y responsabilidad actuales de la agencia y cumplir con uno de nuestros objetivos estratégicos, la incorporación formal de los pacientes a los comités decisorios.
Esta transformación permitirá crear el Comité de partes interesadas con dos configuraciones: pacientes y ciudadanía, y profesionales de la sanidad. Igualmente se crea la Oficina para la Evaluación de las Tecnologías Sanitarias, cumpliendo así con el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias.
Para esto último, es fundamental dotarnos de los recursos necesarios para asumir las funciones que recoge la normativa. Esto es fundamental para la Aemps, pero también para la sostenibilidad del sistema sanitario, porque la evaluación de tecnologías sanitarias es un paso crítico en el acceso a los medicamentos.
«Prevemos que las primeras en aprobarse serán precisamente el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias y el Real Decreto con el nuevo estatuto de la Aemps»
Se ubica entre la autorización del medicamento y la decisión de precio y reembolso. Permite establecer cuál es el valor añadido de un medicamento nuevo cuando se quiere incorporar a la cartera de servicios, de acuerdo a una metodología rigurosa, científica y reproducible, y al mismo tiempo hacerlo coordinado con el resto de los estados de la Unión Europea, según indica el Reglamento de Evaluación de Tecnologías Sanitarias.
Otro aspecto en que se ha avanzado recientemente desde la agencia es el reglamento de ensayos clínicos. Más allá de lo reflejado sobre el papel, ¿a qué aspectos hay que atender de manera prioritaria para garantizar que España mantiene su rol de liderazgo en investigación clínica?
En 2026 se prevé una intensa actividad legislativa a nivel europeo. Entre los cambios más relevantes figuran las modificaciones del Reglamento de Ensayos Clínicos incluidas en el paquete legislativo de biotecnología que incluye la nueva Ley de Biotecnología.
Esto incluirá aspectos significativos como reducciones en los plazos, como la simplificación regulatoria con la adopción de un Core Dossier, que permitirá disponer de la información de cada medicamento en investigación en un repositorio central accesible y utilizable en distintos ensayos, evitando así repetir evaluaciones ya realizadas.
O la posibilidad de probar modelos nuevos en el contexto de sandboxes regulatorios, incluido la integración de inteligencia artificial. La transición requerirá una adaptación, pero la iniciativa FAST-EU recién adoptada por agencias de varios estados será especialmente útil para testar nuevos plazos.
Hemos liderado esta con el objetivo de acelerar los ensayos multinacionales y reforzar el atractivo de Europa como espacio para la investigación clínica. Mientras tanto, en España, seguimos priorizando los ensayos clínicos en fase I sobre oncología y enfermedades raras o que prueban terapias avanzadas, ya que son las áreas donde se encuentra la mayor actividad innovadora de momento. Esta prioridad se debe a que los ensayos en fase I son la primera señal de innovación, pero también porque son la puerta de entrada al resto del desarrollo clínico del medicamento.
«En España, seguimos priorizando los ensayos clínicos en fase I sobre oncología y enfermedades raras o que prueban terapias avanzadas, ya que son las áreas donde se encuentra la mayor actividad innovadora de momento»
En un contexto de medicina de precisión en el que cada vez surgen opciones terapéuticas más dirigidas y que, por tanto, reclutar muestras de participantes grandes no es factible, ¿cómo debe evolucionar el diseño de ensayos clínicos para avanzar en tratamientos tan específicos y garantizar que se genera evidencia suficiente para poder ser evaluada por las agencias reguladoras?
Esencialmente de dos maneras distintas: por una parte, este tipo de medicina de precisión suele investigar los medicamentos a la vez que el diagnóstico molecular que permite identificar la diana terapéutica.
Hasta ahora, esto era un problema porque las pruebas de diagnósticos in vitro y los medicamentos en investigación tienen su propio reglamento, y no siempre hay una conexión eficaz entre ambos marcos regulatorios. La nueva Ley de Biotecnología europea incluye enmiendas que facilitan está integración, gracias a una coordinación en evaluación y un único proceso para evaluarlo. Por otro lado, estamos trabajando en la adopción de nuevas metodologías de ensayos clínicos que puedan ser adecuadas para agilizar la investigación y garantizar una evidencia científica sólida.
La metodología convencional no es aplicable en todos los casos, por ejemplo, cuando se trata de medicamentos des tinados a poblaciones muy pequeñas. Idealmente, un ensayo está diseñado con un brazo experimental y un brazo control, donde los pacientes se aleatorizan a uno u otro brazo. En poblaciones diana muy pequeñas, o donde no es ético tratar al grupo control con placebo o no existe una terapia aceptable, se deben probar otras modalidades, como utilizar con troles externos o virtuales.
Asimismo, cobran relevancia los ensayos con diseños complejos, donde un mismo estudio puede incluir pacientes con distintas enfermedades que comparten una misma mutación y que permiten evaluar un medicamento dirigido a esa alteración común, o incluyen pacientes con la misma enfermedad como entidad clínica, pero con distintas mutaciones relevantes y se prueba un medicamento para cada mutación.
Son los denominados ensayos basket o umbrela respectivamente. O ensayos plataforma, con diseño adaptativo y continuo que permite evaluar múltiples tratamientos y compararlos con un grupo control común, con la posibilidad de añadir o eliminar brazos a lo largo del tiempo según los resultados intermedios. Esto fue necesario para generar evidencia fiable de forma rápida durante la pandemia por covid.
En la Aemps colaboramos en la armonización de guías internacionales de recomendaciones para investigadores y en incorporar dichas guías en nuestro acervo regulatorio con el fin de garantizar que estas nuevas metodologías sean solventes y aceptables, y así asegurar la integridad de los datos obtenidos y la protección de los participantes.
«En la Aemps colaboramos en la armonización de guías internacionales de recomendaciones para investigadores y en incorporar dichas guías en nuestro acervo regulatorio»
A pesar del buen desempeño de España en términos de innovación, los tiempos hasta la disponibilidad de medicamentos siguen siendo un desafío. ¿Desde dónde se está trabajando y qué iniciativas están trabajando para poder acortar los plazos? ¿Qué recursos son necesarios o cuáles son las principales barreras a superar en este proceso?
Incorporar un medicamento a la cartera pública de servicios de un sistema nacional de salud siempre es una tensión entre la necesidad del paciente que requiere acceder al tratamiento y los administradores de los recursos públicos responsables de administrar los de forma eficiente y sostenible. En España se ha señalado durante años que el periodo entre la autorización de un medicamento por parte de la EMA y su disponibilidad en los hospitales era excesivamente largo.
No me corresponde a mí analizar las causas ni plantear soluciones, porque esto es responsabilidad del Ministerio de Sanidad, y en particular de la Dirección General de Cartera Común de Servicios del Sistema Nacional de Salud y Farmacia junto con las comunidades autónomas.
Pero sí que invito a ver cómo se han ido acortando las medias en estos tres últimos años. Si tomamos el total de los medicamentos que están sin una resolución de precio-reembolso desde su autorización, el promedio de días es alto. Sin embargo, si hacemos medias móviles y vamos viendo el tiempo que tardan los que se han autorizado en 2023, 2024 y 2025, veremos que es mucho más bajo que los medicamentos que se habían autorizado unos años previos.
El papel de la Aemps es el de apoyar al decisor principal, el Ministerio de Sanidad y las Comunidades Autónomas junto a los ministerios de Industria, Hacienda y Economía dentro de la Comisión Interministerial de Fijación de Precios de Medicamentos. Nuestra contribución consiste en aportar una valoración rigurosa del valor añadido del nuevo medicamento, lo que hasta ahora hemos llamado IPT (Informe de Posicionamiento Terapéutico), que evolucionará cuando entre en aplicación el Real Decreto de Evaluación de Tecnologías Sanitarias.
En este nuevo marco, los medicamentos que tengan un impacto mayor y mejorías sustanciales sobre las ya existentes deberán ir acompañados de un informe farmacoeconómico que permita estimar el coste de la eficacia incremental u otros indicadores definidos. Esto ayudará a que las decisiones que se tomen, al menos, estén basadas en un informe técnico, riguroso, transparente y que sea aceptado por todas las partes.
«Los medicamentos que tengan un impacto mayor y mejorías sustanciales sobre las ya existentes deberán ir acompañados de un informe farmacoeconómico que permita estimar el coste de la eficacia incremental u otros indicadores definidos»
Entre los desafíos que afronta el sector farmacéutico, la dependencia de terceros en materias primas necesarias para la producción de medicamentos o el crecimiento de mercados emergentes que restan competitividad a España y Europa, se encuentran entre las preocupaciones de los agentes implicados. ¿Qué se puede hacer a nivel nacional para garantizar la autonomía estratégica y reforzar la competitividad del sector en estos territorios?
La autonomía estratégica es una prioridad de seguridad nacional tanto para España como para la Unión Europea. En el campo de los medicamentos, durante este próximo semestre, veremos aprobada la Ley de Medicamentos Críticos (LMC) y empezarán las negociaciones de la Ley de Biotecnología.
Aunque esta última está más enfoca da a aumentar la competitividad de la Unión Europea, de alguna manera comparte metodología con la Ley de Medicamentos Críticos: aumentar la capacidad de producción de la UE y, en el caso de la LMC, disminuir las dependencias de terceros países para esos medicamentos que están en la lista de medicamentos críticos de la UE, así considerados por su necesidad clínica y por su vulnerabilidad.
La normativa permitirá aplicar políticas de incentivo industrial a los medicamentos más vulnerables de esa lista, a través de proyectos estratégicos. Es tos proyectos estratégicos pueden ser nacionales, cuando afecten únicamente a un Estado, o europeos, cuando su impacto es transfronterizo.
En ambos casos, podrán beneficiarse de ayudas a la financiación, préstamos del Banco Europeo de Inversiones, facilidades y flexibilidad regulatorias y una ventanilla única que agilice la concesión de permisos. En la Agencia estamos especialmente orgullosos de haber participado en los trabajos preparatorios de la Ley de Medicamentos Críticos a través de la Alianza de Medicamentos Críticos.
De hecho, nuestra lista de medicamentos estratégicos en España usa esa metodología, utilizando las dos variables de criticidad clínica y vulnerabilidad en la cadena de suministro. Igualmente, hemos sido parte activa durante la discusión de la Ley de Medicamentos Críticos.
España cuenta con una buena posición de partida gracias a su capacidad de fabricación de principios activos, una sólida industria de genéricos y un elevado número de plantas autorizadas para su producción. Sin embargo, aún existe una dependencia excesiva de terceros países para determinados medicamentos estratégicos, así como una limitada diversificación en algunas cadenas de suministro, lo que puede comprometer la disponibilidad si falla un proveedor.
España cuenta con una buena posición de partida gracias a su capacidad de fabricación de principios activos, una sólida industria de genéricos y un elevado número de plantas autorizadas para su producción
Cuando publicamos y actualizamos nuestra lista de medicamentos estratégicos, lo que hacemos es, por una parte, ponernos deberes a nosotros mismos, ya que todos los medicamentos en esa lista tendrán un acceso fast-track en sus necesidades regulatorias, autorizaciones de variaciones, inspecciones, o de más procedimientos.
Al mismo tiempo ofrecemos una lista de medicamentos basados en una metodología sólida, rigurosa, reproducible y transparente a otros decisores que puedan tomar decisiones de apoyo a la autonomía estratégica en su ámbito de competencia. Esto puede influir, por ejemplo, en decisiones de precio y reembolso o en iniciativas de política industrial como el programa Profarma, en el que se valora positivamente la fabricación de medicamentos críticos.
Teniendo en cuenta la creciente importancia de los datos en el sector tanto a nivel de investigación como de regulación o farmacovigilancia, ¿qué líneas se están siguiendo desde la Aemps en este campo con el Espacio Europeo de Datos Sanitarios en el horizonte?
La Aemps tiene una situación de partida muy favorable, ya que coordinamos la Base de datos para la Investigación Farmacoepidemiológica en el Ámbito Público (Bifap), que reúne más de 30 millones de historias clínicas pseudonimizadas y, sobre todo, lo que tiene más importancia, adaptadas al estándar OMOP (modelo común de la Asociación para la Observación de Resultados Médicos -OMOP, por sus siglas en inglés-).
Esta estandarización es fundamental porque nos permite integrar Bifap con otras bases de datos poblacionales europeas, como por ejemplo en Darwin, la plataforma confederal que gestiona la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés), donde estamos incorporadas las bases de datos de distintos proveedores, y supera los 180 millones de historias clínicas pseudonimizadas.
Todo ello permite explotar estas bases de datos porque todas ellas están “omopizadas” y pueden ser explotadas conjuntamente. Tenemos extensa experiencia en el uso de estos datos masivos, principal mente en farmacoepidemiológicos de seguridad, pero su potencial va mucho más allá. Bifap es el buque insignia del Espacio Español de Datos en Salud, lo que nos sitúa en una posición privilegiada para que cuando el reglamento sea aplicable, nuestra base de datos ya esté preparada para cumplir con sus requisitos.
Ante el escenario geopolítico actual, ¿cuáles cree que son los desafíos prioritarios para tener en cuenta para garantizar el acceso y la seguridad del paciente, y estar preparados ante futuras amenazas sanitarias?
Uno de los retos que más me preocupa en esta situación geopolítica es la posible pérdida de confianza en las instituciones, incluidos los organismos reguladores. Resulta fundamental mantener una relación cercana con los profesionales sanitarios, los pacientes y la ciudadanía, integrarlos en el sistema regulatorio, darles voz en los comités y hacerles partícipes de las decisiones. Esto es esencial en la actualidad, momento en el que es tan sencillo generar desinformación y destruir la confianza en un sistema basado en la ciencia que ha tardado décadas en consolidarse.
Existen otras dificultades o retos que me preocupan. Los Institutos Nacionales de Salud de Estados Unidos (NIH, por sus siglas en inglés) eran la organización que recibía más financiación del mundo para la investigación en bio medicina y esto explica por qué buena parte de los pipelines de los laboratorios tienen su origen en el ecosistema de Boston u otros institutos de investigación integrados en hubs de colaboración público- privada.
Sin embargo, los recortes actuales de financiación básica en estos centros NIH creo que se traducirán en una menor disponibilidad de medicamentos en investigación clínica. La investigación inicial básica es la base de todo. La investigación clínica es el destilado de esa investigación básica, es la punta del iceberg de la investigación.
Temo una menor disponibilidad de moléculas en investigación clínica en los próximos años. Por otra parte, esto nos abre posibilidades a otras regiones. Es una exigencia sobre Europa aprovechar nuestra excelencia científica, que la tenemos, y poner las medidas necesarias para salvar el “valle de la muerte” y hacer que nuestras ideas, nuestro conocimiento, también se convierta en productos.
En este sentido, creo que la Ley de Biotecnología Europea será clave para promover la traslación desde la investigación hacia el desarrollo de nuevos medicamentos biotecnológicos. Este hecho nos dará una oportunidad como región para los pacientes, nuestro principal objetivo, para fomentar la aparición de nuevos tratamientos, pero también reforzará el conjunto del ecosistema investigador y farmacéutico europeo, contribuyendo así a nuestra competitividad global.
