F.D.R.
La Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) ha propuesto en su reunión de septiembre la financiación total o parcial de seis nuevos medicamentos, cinco de ellos dirigidos a enfermedades raras. Entre las novedades figuran tratamientos para el angioedema hereditario, la miastenia gravis generalizada, la enfermedad ocular tiroidea, la enfermedad por crioaglutininas y la hipofosfatasia.
La reunión, celebrada el 23 de septiembre, también deja otra novedad relevante: la propuesta de financiación de pertuzumab (Poherdy), de Organon, primer biosimilar de pertuzumab. A ello se suman una nueva indicación de efgartigimod alfa y tres extensiones de indicación ya acordadas para baricitinib, vamorolona y eravaciclina.
Dos de los seis nuevos medicamentos, sutimlimab y asfotasa alfa, son medicamentos huérfanos. Además, varias de las decisiones adoptadas afectan a otros tratamientos destinados a enfermedades de baja prevalencia.
La CIPM propone financiar tratamientos para angioedema hereditario, miastenia gravis, enfermedad ocular tiroidea, enfermedad por crioaglutininas e hipofosfatasia
Uno de ellos es donidalorsén (Dawnzera), de Otsuka, indicado para la prevención rutinaria de las crisis recurrentes de angioedema hereditario en adultos y adolescentes a partir de los 12 años. El medicamento obtuvo la autorización de comercialización en la Unión Europea el 19 de enero de 2026. Durante su desarrollo tuvo designación de medicamento huérfano, aunque esta fue retirada del registro europeo en noviembre de 2025 a petición del laboratorio.
También se ha propuesto la financiación de nipocalimab (Imaavy), de Janssen-Cilag, como complemento de la terapia estándar de la miastenia gravis generalizada. Está indicado en adultos y adolescentes desde los 12 años con anticuerpos positivos frente al receptor de la acetilcolina (AChR) o frente al receptor muscular específico de la tirosina cinasa (MuSK). Nipocalimab recibió la autorización europea el 28 de noviembre de 2025.
Otra de las incorporaciones es teprotumumab (Tepezza), de Amgen, para el tratamiento de adultos con enfermedad ocular tiroidea de moderada a grave. La Comisión Europea concedió su autorización de comercialización el 19 de junio de 2025, después del dictamen favorable del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) del 25 de abril.
Teprotumumab se convierte en una de las principales novedades al ser el primer tratamiento específico autorizado en Europa para la enfermedad ocular tiroidea
La EMA destacó entonces que se trataba del primer tratamiento específicamente desarrollado y autorizado para la enfermedad ocular tiroidea de moderada a grave. Esta patología autoinmune rara provoca inflamación de los músculos, la grasa y otros tejidos situados alrededor y detrás de los ojos. Las alternativas terapéuticas para los casos moderados y graves habían sido hasta entonces limitadas.
«Esta aprobación es una noticia extraordinaria para todas las personas que conviven con la EOT, muchas de las cuales llevaban años esperando un tratamiento específico para su enfermedad», ha celebrado Pilar Carnicero, presidenta de la Asociación Española de Pacientes con Enfermedad Ocular Tiroidea (EOT España).
La asociación ha destacado que la decisión llega después de meses de reuniones con diferentes grupos parlamentarios para trasladar la situación de los pacientes, la gravedad de una enfermedad poco frecuente y la necesidad de disponer de un tratamiento específico.
Dos nuevos medicamentos huérfanos
La propuesta de financiación incluye además sutimlimab (Enjaymo), de Recordati Rare Diseases, para el tratamiento de la anemia hemolítica en adultos con enfermedad por crioaglutininas. Se trata de una enfermedad hematológica rara en la que el sistema inmunitario ataca a los glóbulos rojos. Enjaymo mantiene la designación de medicamento huérfano y está autorizado en la Unión Europea desde el 15 de noviembre de 2022.
El segundo medicamento huérfano es asfotasa alfa (Strensiq), de Alexion, indicado como tratamiento prolongado de sustitución enzimática en pacientes de todas las edades con hipofosfatasia de inicio pediátrico, con el objetivo de tratar las manifestaciones óseas de la enfermedad. La hipofosfatasia es un trastorno metabólico hereditario raro. Strensiq fue autorizado en la Unión Europea el 28 de agosto de 2015 y mantiene su condición de medicamento huérfano.
Sutimlimab y asfotasa alfa mantienen la designación de medicamentos huérfanos en la Unión Europea
Fuera del ámbito de las enfermedades raras, la CIPM ha propuesto también financiar tisotumab vedotina (Tivdak), de Genmab, en monoterapia para pacientes adultas con cáncer de cuello uterino recurrente o metastásico con progresión de la enfermedad durante o después del tratamiento sistémico. El fármaco recibió la autorización de comercialización europea el 28 de marzo de 2025, tras el dictamen positivo del CHMP del 30 de enero del mismo año.
Nueva indicación de efgartigimod alfa para PDIC
La CIPM ha propuesto igualmente financiar una nueva indicación de efgartigimod alfa (Vyvgart), de Argenx, medicamento que ya contaba con financiación para otra indicación. La nueva propuesta afecta al tratamiento en monoterapia de adultos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (PDIC) activa, progresiva o en recaída, tratados previamente con corticosteroides o inmunoglobulinas.
Vyvgart está autorizado en la Unión Europea desde el 10 de agosto de 2022 y mantiene la designación de medicamento huérfano. Su ficha europea recoge actualmente tanto la indicación en miastenia gravis generalizada como en PDIC. Además de estas propuestas, la Comisión ha acordado financiar tres extensiones de indicación.
Una corresponde a baricitinib (Olumiant), de Eli Lilly, para la alopecia areata grave en adultos y adolescentes a partir de 12 años. Olumiant está autorizado en la Unión Europea desde el 13 de febrero de 2017. La ampliación a adolescentes con alopecia areata grave recibió el dictamen favorable del CHMP el 26 de febrero de 2026 y fue aceptada el 30 de marzo.
La segunda extensión afecta a vamorolona (Agamree), de Santhera Pharmaceuticals, para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne desde los dos años. Agamree, que tiene la consideración de medicamento huérfano, recibió la autorización europea el 14 de diciembre de 2023. En abril de 2026, el CHMP respaldó reducir de cuatro a dos años la edad mínima de utilización.
Por último, la CIPM ha acordado ampliar la financiación de eravaciclina (Xerava), de Paion Pharma, para las infecciones intraabdominales complicadas en adolescentes desde los 12 años que pesen al menos 50 kg y en adultos. El antibiótico está autorizado en la Unión Europea desde el 20 de septiembre de 2018.
Primer biosimilar de pertuzumab
La reunión de septiembre incorpora también una novedad en el ámbito de los medicamentos biológicos. La CIPM ha propuesto la financiación de pertuzumab (Poherdy), de Organon, el primer biosimilar de pertuzumab incluido en sus decisiones.
La EMA considera Poherdy un medicamento biológico altamente similar a su medicamento de referencia, Perjeta. La Comisión Europea concedió la autorización de comercialización el 23 de abril de 2026, después del dictamen positivo del CHMP del 26 de febrero.
Está indicado, en combinación con trastuzumab y quimioterapia, para el tratamiento neoadyuvante de adultos con cáncer de mama HER2 positivo, localmente avanzado, inflamatorio o en estadio temprano con alto riesgo de recaída. También puede utilizarse junto con trastuzumab y docetaxel en adultos con cáncer de mama HER2 positivo localmente recidivante irresecable o metastásico que no hayan recibido previamente tratamiento anti-HER2 o quimioterapia para la enfermedad metastásica.
