medicamentos huérfanos

El estudio, que comienza este próximo mes de abril en el Hospital La Princesa de Madrid, contará con la participación de 72 voluntarios sanos para evaluar la seguridad de un nuevo medicamento, y en una segunda fase continuará con pacientes afectados por la enfermedad

Miguel Ángel Llamas dirige la start-up Crazy Science, que obtuvo la designación de medicamento huérfano por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en 2023 para un tratamiento dirigido a una patología que afecta a 1 de cada 2.400 nacimientos. Ahora requiere financiación para superar el «valle de la muerte» y completar los estudios de toxicidad y la fabricación GMP previos al inicio de la fase clínica

El Sistema Nacional de Salud financió un 66% de los medicamentos huérfanos autorizados en la Unión Europea, con una media de espera de 23 meses para su inclusión

La Agencia Europea del Medicamento destaca en su memoria anual cómo las 41 autorizaciones concedidas a estos fármacos suponen la cifra más alta de su historia. En total, se dio el visto bueno a la comercialización de 104 medicamentos

Aunque la EMA trabaja con una definición científica de la terapia modificadora de la enfermedad, no hay un desarrollo regulatorio suficiente sobre este concepto, cuya aplicación beneficiaría a los medicamentos huérfanos para enfermedades raras que, sin embargo, tienen difícil cumplir todos los criterios que establece la EMA para su designación

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