La recomendación se basa en los resultados del estudio de fase 3 Alina que demostraron una reducción en el riesgo de recaída de la enfermedad o muerte del 76%
La Comisión Interministerial de Precios de Medicamentos ha recomendado aprobar dos medicamentos huérfanos para enfermedad de Fabry y para ASMD, además de otros tres principios activos y cuatro nuevas indicaciones