Los expertos reunidos en el IX encuentro R@review muestran las últimas novedades en enfermedades raras lisosomales y reclaman el cribado neonatal para algunas de ellas
La nueva indicación ha recibido la autorización por la vía de aprobación acelerada basándose en la tasa de respuesta objetiva alcanzada y la duración de esa respuesta en distintos ensayos clínicos
Son datos hechos públicos por AstraZeneca de su ensayo de fase III Adriatic. La compañía asegura que ha obtenido una mejora significativa de la supervivencia global y libre de progresión
