Molefy Pharma

La molécula oral, dirigida a la proteína TDP-43, ha completado cinco cohortes de dosis única en Fase I en voluntarios sanos y cuenta con la designación de medicamento huérfano

Los resultados obtenidos en estudios preclínicos apuntan a una reducción de los agregados tóxicos asociados a la enfermedad, obteniendo así la autorización para iniciar los ensayos clínicos en humanos

El estudio, que comienza este próximo mes de abril en el Hospital La Princesa de Madrid, contará con la participación de 72 voluntarios sanos para evaluar la seguridad de un nuevo medicamento, y en una segunda fase continuará con pacientes afectados por la enfermedad

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