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El Grupo Chiesi ha firmado un acuerdo de licencia exclusiva con con Santhera Pharmaceuticals para adquirir la licencia de idebenona. Se trata de un medicamento huérfano comercializado bajo la marca Raxone. Está indicado para tratar la alteración visual en adolescentes y adultos con Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL).
De esta forma, la compañía consigue todos los derechos para el desarrollo, comercialización y distribución de idebenona. Los derechos serán válidos para todos los países a excepción de Estados Unidos y Canadá. Después, tras la finalización de los compromisos regulatorios de Santhera, Chiesi puede optar a adquirir completamente el negocio de Raxone.
Ugo Di Francesco (Chiesi): “Este acuerdo estratégico refuerza este compromiso con una opción terapéutica para los pacientes afectados de NOHL”
Ugo Di Francesco, CEO del Grupo Chiesi, comenta este acuerdo. “El Grupo tiene un fuerte compromiso en el área de las enfermedades raras. Llevar tratamientos innovadores a pacientes afectados y mejorar su calidad de vida es uno de nuestros objetivos más importantes. Este acuerdo estratégico refuerza este compromiso con una opción terapéutica para los pacientes afectados de NOHL”, concluye Di Francesco.
Una enfermedad hereditaria ultrarrara
La NOHL es una enfermedad hereditaria ultrarrara que se caracteriza por la pérdida progresiva de la visión. Entre los 18 y los 30 años apatece frecuentemente una pérdida de visión central aguda o subaguda, brusca e indolora. Por otro lado, suele afectar a ambos ojos simultáneamente o de forma secuencial. También se produce una pérdida de visión en el segundo ojo semanas o meses después.
Por lo general, la pérdida de visión presenta un desarrollo subagudo y después se estabiliza
Por lo general, la pérdida de visión presenta un desarrollo subagudo y después se estabiliza. Sin embargo, en muchos pacientes aumenta el tamaño de su escotoma central. Esto, al cabo de unos años, provoca un grado más profundo de ceguera. También pueden darse otros signos neurológicos. Estas anomalías se conocen como Leber plus, e incluyen trastornos motores, distonía, temblor postural y ataxia cerebelosa.