..Redacción.
Roche ha anunciado nuevos datos de emicizumab (Hemlibra) procedentes de diferentes estudios pivotales en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, durante la presentación del congreso anual de la Sociedad Internacional de Trombosis y Hemostasia 2019 (ISTH, por sus siglas en inglés), que se celebra del 6 al 10 de julio en Melbourne, Australia. En total, la compañía ha presentado 21 abstracts de su programa de desarrollo en hemofilia.
Se han presentado nuevos datos de los cuatro ensayos pivotales que integran el programa HAVEN. Estos demuestran la seguridad a largo plazo, la eficacia y los beneficios sobre la calidad de vida de emicizumab. La compañía también presentó el primer análisis interino del estudio fase IIIb STASEY. Este ensayo refuerza el perfil de seguridad del fármaco en adultos y adolescentes (de 12 o más años) con hemofilia A e inhibidores del factor VIII mostrado en el estudio HAVEN 1.
Roche ha anunciado nuevos datos de emicizumab (Hemlibra) procedentes de diferentes estudios pivotales en personas con hemofilia A
“Los datos presentados en el congreso de la ISTH continúan reforzando el potencial de emicizumab para redefinir el estándar de tratamiento para las personas con hemofilia A”, ha asegurado la Dra. Sandra Horning, Chief Medical Officer y responsable de Desarrollo Global de Productos de Roche. “Estamos especialmente entusiasmados con la presentación del primer análisis interino de los datos de seguridad del estudio STASEY. Aportan nuevas evidencias que apoyan que emicizumab es una importante opción de tratamiento para las personas con hemofilia A”.
Datos de eficacia a largo plazo, seguridad y calidad de vida
Datos de los estudios HAVEN muestran que una alta proporción de pacientes tratados con emicizumab experimentaron cero sangrados tratados. Este beneficio se mantuvo durante una mediana de 83 semanas. En más del 87% de los participantes no se trataron hemorragias articulares (ya fuesen espontáneas o debido a una lesión/traumatismo). Más del 92% de los participantes no experimentaron hemorragias espontáneas, en cada intervalo desde la semana 25. El perfil de seguridad y tolerabilidad establecido para emicizumab se mantuvo.
En la semana 25, el 91% y el 93% de los participantes reportaron que no perdieron ningún día de trabajo
Además, los datos de HAVEN 3 y HAVEN 4 demuestran que la profilaxis con emicizumab ofrece una mejora clínicamente significativa en la calidad de vida, en comparación con el tratamiento episódico o profiláctico previo con factor VIII en personas con hemofilia A con y sin inhibidores del factor VIII, medido por el cuestionario Haem-A-QoL. En los 28 días previos al inicio del tratamiento con emicizumab , el 76% y el 79% de los pacientes laboralmente activos, respectivamente, reportaron que no perdieron ningún día de trabajo. En la semana 25, el 91% y el 93% de los participantes reportaron que no perdieron ningún día de trabajo.
STASEY refuerzan el perfil de seguridad
Los resultados del primer análisis interino del estudio fase IIIb STASEY, que incluye los datos de 88 pacientes, refuerzan el perfil de seguridad de emicizumab establecido en el estudio HAVEN 1. Este respalda la aprobación de emicizumab en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII en más de 70 países. En el estudio STASEY en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII, no se informaron casos de microangiopatía trombótica o eventos trombóticos. Tampoco se identificaron nuevas señales de seguridad. Dieciocho (20.5%) pacientes informaron de efectos adversos relacionados con emicizumab (EA), de los cuales uno fue grave.
Los EA más comunes fueron reacciones en el lugar de la inyección (14,8%), dolor en las articulaciones (artralgia; 13,6%), cefalea (11,4%) y síntomas de resfriado común (nasofaringitis; 11,4%). Estos se dieron en el 10% de los pacientes que participaron en el estudio STASEY. Las tasas de sangrado en personas con hemofilia A con inhibidores del factor VIII que recibieron emicizumab en el estudio STASEY también estuvieron en línea con las observadas previamente del estudio HAVEN 1.
Noticias complementarias:
- La necesidad de refrigeración de los tratamientos de hemofilia A complica el día a día del 50% de los pacientes
- Europa aprueba un fármaco contra la hemofilia severa sin inhibidores del factor VIII
- Los hematólogos se unen para promover acciones científicas frente a la hemofilia
- SEHH presenta avances prometedores en enfermedades raras como la de Gaucher, de Fabry y de Niemann-Pick
- La SEHH actualiza su documento de ‘Identidad de la especialidad de Hematología y Hemoterapia’
