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La terapia génica frente a la hemofilia puede estar en el mercado en 2020

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..Gema Maldonado.
“En 2020 o 2021 tendremos fármacos en el mercado para una posible curación de la hemofilia. Vamos hacia la terapia génica. ¿Es la terapia final? No lo sabemos, puede que necesite una segunda generación, pero la primera piedra ya se ha puesto”
. Es el mensaje que lanzó el jefe del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Universitario La Paz de Madrid, el Dr. Víctor Jiménez Yuste, en la reciente Jornada de Periodistas sobre los avances en tratamientos para pacientes hematológicos organizada por la SEHH en Alicante.

En España hay unos 1.500 pacientes graves, el 40% del total de personas con hemofilia, según los datos que facilitó en su conferencia. La población diana aún no está clara, aunque el doctor sí habló de un paciente tipo candidato a esta terapia. “Es un paciente adulto con importante carga de afectación articular que necesita que sus niveles de Factor VIII (hemofilia A) estén en un punto que le permita tener una vida activa separada de los centros médicos”.

En España hay unos 1.500 pacientes graves, el 40% del total de personas con hemofilia

La terapia génica aportará al pacientecasi el sangrado cero, una curación. Eso dicen los ensayos clínicos”, señala el jefe de Hematología de La Paz, que aclaró que “no significa que todos los enfermos tengan la indicación de curación”.  En este sentido señaló que la población diana aún es limitada.

No obstante “la gran ventaja de esta terapia es olvidar la enfermedad“. Supondrá un cambio de paradigma con respecto a los tratamientos actuales, ya que será un tratamiento no sustitutivo, es decir, no habría que administrar el Factor VIII que actualmente se infunde a estos pacientes. Y les permitiría “alcanzar una hemostasia normal”, señala el doctor.

Dr. Jiménez Yuste: “La terapia génica aportará al paciente casi el sangrado cero, una curación”

Actualmente hay diferentes ensayos de distintos laboratorios en marcha. La compañía BioMarin es la que puede llegar en primer lugar a comercializar su terapia génica (Valoctocogene Roxaparvovec) para la hemofilia A severa. El pasado 21 de noviembre presentó su solicitud de comercialización a la Agencia Europea del Medicamento (EMA, por sus siglas en inglés). Quieren entrar en 2020. Con dosis elevadas de este medicamento los pacientes recupera niveles de Factor VIII y en dos o tres años se mantienen en niveles aceptables”, explicó el Dr. Jiménez a partir de los datos disponibles sobre este fármaco.

Lo esperanzador del mensaje no resta limitaciones a esta terapia innovadora. El Dr. Jiménez enumeró una serie de problemas aún por resolver, como la inmunidad previa de los pacientes ante esta terapia, la respuesta inmune que pueda darse y sus efectos a largo plazo.

BioMarin ya ha presentado a la EMA su solicitud de comercialización de la terapia génica Valoctocogene Roxaparvovec

Además, la producción y comercialización de esta terapia tiene sus propios obstáculos. Por una parte, la cantidad de Virus adeno-asociado y Lentivirus que hay que producir para cubrir las necesidades de los pacientes. Estos virus ejercen de vector que permite introducir el gen modificado que hará posible alcanzar una hemostasia normal en el paciente. Por otra parte, la relación que se establecerá entre la industria y los reguladores. Qué modelos de pago se establecerán teniendo en cuenta su coste y cómo competirán con los tratamientos actuales con menor precio. “Además, existe la posibilidad de que pierdan eficacia, ya que tenemos datos solamente a siete años”, apuntó del doctor Jiménez Yuste.

La inmunidad previa, la respuesta inmune que pueda darse, los efectos a largo plazo y su coste son algunas de las limitaciones actuales de la terapia génica

Aún no se sabe con certeza cuál será el coste de cada uno de estos tratamientos, que como el de otras terapias innovadoras como las CAR-T, pueden suponer un reto para el Sistema Nacional de Salud.

Sin embargo, la Dra. Eva Mingot Castellano, del Hospital Universitario Virgen del Rocío de Sevilla, se mostró optimista. Explicó que la profilaxis, esto es, infundir el factor VIII o IX, dependiendo del tipo de hemofilia, varias veces a la semana para evitar el sangrado, cuesta 150.000 euros al año. “En cinco años de profilaxis estándar de un paciente está solventado el coste estimado con el que saldrá la terapia génica”. Ese coste se situaría en unos 750.000 euros.

Más allá del reto económico de las terapias que están por venir, el SNS tiene otro desafío. Gracias a los avances en los tratamientos de la hemofilia, a día de hoy, la esperanza de vida de estos pacientes ha pasado a ser como la del resto de la población. Por tanto, es clave “manejar la enfermedad vascular y las neoplasias, entre otras” en la población envejecida con hemofilia, explicó la Dra. Mingot.

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