Los pacientes de hemofilia B pasarán de más de 100 inyecciones de factor IX al año a unas 25

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Desde el pasado uno de marzo el acceso de los pacientes de hemofilia B en España a un medicamento “que mejora” las posibilidades que hasta ahora había en el mercado es más fácil con la financiación del eftrenonacog alfa, un factor IX de coagulación recombinante cuya vida media en la sangre de los pacientes se extiende “entre cuatro y seis veces” más que los tratamientos actuales, lo que permite espaciar las transfusiones intravenosas de este factor que les falta de dos veces por semana a una vez en un intervalo de tiempo que puede variar entre los siete y los 14 días.

Eftrenonacog alfa alarga la vida media del factor IX en sangre entre cuatro y seis veces más que los tratamientos actuales

Así lo explicaba este lunes mediante videoconferencia el doctor Dr. Santiago Bonanad, jefe de Sección de Hemostasia del Servicio de Hematología del Hospital Universitario Politécnico La Fe (Valencia). Este medicamento, que está aprobado para su comercialización en España desde junio de 2016, aunque sin financiación del SNS hasta ahora, está indicado para prevenir y proteger los sangrados.

En España está comercializado por laboratorios Sobi bajo el nombre de Alprolix. Lo que permite a este medicamento ofrecer el factor IX con una vida media extendida es la técnica de modificación del factor que se inyecta y que se combina con tecnología de fusión Fc con inmunoglobulina. Esta técnica hace posible “alargar la vida media en sangre del factor IX de una media de 18-20 horas a a las 100 horas”, señala el Dr. Bonanad.

El gran cambio para los pacientes es que pueden reducir el número de inyecciones de entre las 100 y las 110 al año de otros tratamientos a las 20 o 25

El gran cambio para los pacientes es que pueden reducir el número de inyecciones de entre las 100 y las 110 al año de otros tratamientos a las 20 o 25. “Reduce mucho la carga del tratamiento y mejorará la adherencia que en muchos pacientes empieza a ser un problema a partir de la adolescencia”, explica el Dr. Santiago Bonanad.

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No hay que olvidar que las personas con hemofilia B, el tipo menos frecuente de esta enfermedad hereditaria considerada rara y del que se estiman que hay uno 319 pacientes en toda España, se ven obligados a inyectarse el el factor de coagulación que les falta entre dos y tres veces por semana durante toda su vida. Por eso, también tiene “una especial indicación en aquellos grupos en los que la administración intravenosa supone más problemas, como son los niños muy pequeños, con dificultad de acceso a la vena para la infusión. O las personas mayores a los que les cuesta más pincharse”.

Dr. Bonanad: “Reduce mucho la carga del tratamiento y mejorará la adherencia que en muchos pacientes de hemofilia B”

Eftrenonacog alfa está indicado para todas las edades y permite una pauta de dosificación personalizable. Desde Sobi indican que el tratamiento ofrece protección frente al daño articular que causa la hemofilia B. En este sentido, reduce hasta un 100% los sangrados repetidos en las articulaciones diana. Según explican su distribución extravascular en el cuerpo facilita esta reducción en gran medida. Así, según explicó el Dr. Bonanad el “eftrenonacog alfa va a conseguir muy probablemente una mejora sustancial en la calidad del cuidado médico a estos pacientes. Se debe a que aumenta mucho la duración del efecto clínico del fármaco en el paciente”.

El doctor se basa en los ensayos clínicos que han demostrado cómo funciona y en la práctica clínica real en otros países. “Los estudios en vida real están ofreciendo incluso mejores resultados que los obtenidos en ensayos clínicos. Muestran tasas de sangrado cero en un año”, señala el doctor.

Dr. Bonanad: “Los estudios en vida real muestran tasas de sangrado cero en un año”

El director general de Sobi en España y Portugal, Pablo de Mora, ha señalado a iSanidad que el laboratorio ya trabaja junto a otra empresa en lo que ha denominado el “superAlprolix” y en su homólogo para la Hemofilia A. Dos fármacos con una vida media extendida más larga que permita espaciar más las infusiones en los pacientes.

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