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La farmacéutica Novo Nordisk cuenta con un nuevo tratamiento aprobado en España para la hemofilia B. Se trata de nonacog beta pegol, comercializado bajo la marca Refixia y que está indicado para adolescentes y adultos con hemofilia B. En concreto, se indica para la profilaxis, tratamiento a demanda de sangrado y cobertura hemostásica en procedimientos quirúrgicos en adolescentes mayores de 12 años y adultos con hemofilia B.
La hemofilia es una enfermedad rara que afecta a unas 3.000 personas en España. La hemofilia B, en concreto, es la forma de hemofilia menos frecuente, y se estima que afecta a unas 319 personas en nuestro país, es decir, al 13,3% de quienes padecen hemofilia.
Dra. Álvarez: “Este tratamiento para la hemofilia B es un concentrado de FIX de vida media extendida con características farmacocinéticas mejoradas”
Entre los valores diferenciales de este tratamiento destacan sus características farmacocinéticas favorables junto a la posología de administración. Según explica la jefe de Sección de Hemostasia del Hospital La Paz de Madrid, la Dra. Mª Teresa Álvarez, “es un concentrado de FIX de vida media extendida con características farmacocinéticas mejoradas. Estas permitirán que el paciente tenga una mayor protección frente al sangrado con menos infusiones intravenosas. Lo que favorecerá una mejor calidad de vida y mayor integración en la vida laboral”.
En cuanto a la posología de este tratamiento, tiene una sola administración a la semana “e incluso cada diez días en algunos pacientes. Lo que hace que sea una atractiva estrategia terapéutica para el tratamiento de los pacientes con hemofilia B”, añade la Dra. Álvarez.
Dr. González: “La administración semanal del fármaco consigue unos niveles valle de FIX no vistos hasta la fecha, del 27%”
En la misma línea, el Dr. José Ramón González, de la Unidad de Hemostasia y Trombosis del Servicio de Hematología del Hospital Universitario de Salamanca-IBSAL, comenta que “con una dosis semanal de 40 UI/kg de Refixia los niveles del factor IX se mantienen en el rango de no hemofilia durante la mayor parte del tiempo. Además, la administración semanal del fármaco consigue unos niveles valle de FIX no vistos hasta la fecha, del 27%. Por tanto, se consigue una menor carga de tratamiento, con menos inyecciones y una mayor cobertura hemostática”.
Glicopegilación para extender la vida media
La glicopegilación, tecnología de prolongación utilizada para la extensión de la vida media, es un nuevo enfoque en la hemofilia B. Así, los productos pegilados han sido aprobados en hemofilia A y en otras áreas terapéuticas.
“Los FIX de vida media extendida han sido una auténtica revolución. Han convertido a los pacientes con Hemofilia B grave en leve, incluso varios días a la semana están en estatus no hemofílico. Han cambiando por completo el fenotipo hemorrágico del paciente, alcanzando en muchos casos el ansiado objetivo sangrados cero”, detalla la Dra. Álvarez.
Dr. Pajuelo: El sólido perfil clínico de Refixia proporciona a los pacientes de hemofilia B la mejor protección contra hemorragias”
Asimismo, el Dr. González afirma que “estamos de enhorabuena en el campo de la hemofilia B. La llegada de los productos de vida media extendida como Refixia ha supuesto un salto de calidad en el manejo de la hemofilia B. Los pacientes con menor número de inyecciones están mejor protegidos, de tal modo que pueden realizar una vida normal”.
En cuanto a la seguridad y eficacia de este medicamento, se han evaluado en los ensayos clínicos pivotales del programa ParadigmTM. Este incluyó a niños y adultos con hemofilia B con un nivel de actividad del FIX ‹2%. Los resultados señalan que, globalmente, 115 pacientes previamente tratados tuvieron más de 8.800 días de exposición hasta los 2,7 años de tratamiento con nonacog beta pegol.
Para el director médico de Novo Nordisk, el Dr. Francisco Pajuelo, “nuestro compromiso con la hemofilia se materializa en nuevas opciones de tratamiento para mejorar la calidad de vida de los pacientes. El sólido perfil clínico de Refixia proporciona a los pacientes de hemofilia B la mejor protección contra hemorragias. Incluso en caso de artropatía establecida y una mejora general de la calidad de vida”.
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