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La compañía biotecnológica internacional Sobi ha anunciado la incorporación de Tegsedi (inotersen) y Waylivra (volanesorsen)a su cartera de medicamentos de inmunología y atención especializada. Ambos medicamentos están destinados al tratamiento subcutáneo de la polineuropatía de la amiloidosis hATTR en adultos y el síndrome de quilomicronemia familiar, respectivamente. Desde ahora continuará desde ahora la comercialización de ambos medicamentos en los mercados de Europa, Rusia, y Oriente Medio, gracias al acuerdo alcanzado en diciembre de 2020 con la compañía estadounidense Akcea Therapeutics.
Pablo de Mora, director general de Sobi Iberia, afirma que “estos dos medicamentos son un complemento y una gran contribución a nuestra cartera de productos de inmunología y atención especializada“. Asimismo, subraya, “Podremos aprovechar nuestra excelente infraestructura comercial para seguir llevando medicamentos críticos a los pacientes de enfermedades raras en áreas donde hay una gran necesidad médica no cubierta”.
Las nuevas incorporaciones al pipeline de Sobi están indicadas para el tratamiento de dos enfermedades raras y hereditarias. Estas son la amiloidosis por transtiretina hereditaria (AhTTR) y el síndrome de quilomicronemia familiar.
Las nuevas incorporaciones al pipeline de Sobi están indicadas para el tratamiento de dos enfermedades raras y hereditarias
La polineuropatía amiloidótica por transtiretina (TTR) en adultos es una enfermedad hereditaria que suele manifestarse entre los 20 y los 40 años. Se caracteriza por dolor, parestesia, debilidad muscular y disfunción autonómica. En su estado terminal, se ven afectados los riñones y el corazón. Aunque su prevalencia es desconocida, se considera una enfermedad rara, con una prevalencia inferior a 1 por 100.000 habitantes. Existen más de 120 mutaciones conocidas 4 con una fuerte correlación genotipo-fenotipo. Así, í en España existen también focos endémicos de la mutación Val50Met en Mallorca y en Valverde del Camino, Huelva.
El síndrome de quilomicronemia familiar confirmado genéticamente, es también una enfermedad hereditaria. Esta parte de un gen defectuoso de la lipoproteína lipasa, lo que da lugar a triglicéridos muy elevados, que a su vez provocan dolor de estómago y depósitos de grasa bajo la piel. Puede provocar problemas en el páncreas y el hígado, lo que a su vez puede conducir a la diabetes. Se calcula que su prevalencia oscila entre 1-9 de cada 1.000.000 de habitantes. El 25% manifestaran síntomas durante el primer año de vida.
Ambos medicamentos cuentan con aprobación de la Agencia Europea del Medicamento (EMA). Asimismo, en abril de 2020, se obtuvo la autorización de comercialización en España para el tratamiento de la amiloidosis hereditaria (AhTTR).
Según comenta Beatriz Perales, directora de Acceso al Mercado, Relaciones Institucionales y Comunicación de Sobi Iberia “existe una gran necesidad médica no cubierta dentro de las enfermedades raras. De hecho, según los datos, únicamente se cuenta con tratamiento para 400 de las más de aproximadamente 7.000 enfermedades raras estimadas”. Perales concluye que “esta nueva incorporación a nuestra cartera de medicamentos es un impulso más. Además, para nosotros, supone una gran oportunidad para dar acceso a los pacientes a nuevas innovaciones y opciones terapéuticas”.
