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En España hay en marcha aproximadamente 700 ensayos clínicos (20% del total) de potenciales medicamentos contra enfermedades raras o poco frecuentes. El crecimiento de los ensayos de los fármacos huérfanos es muy amplio. Se considera una enfermedad poco frecuente cuando afecta a menos de una de cada dos mil personas y afecta a más de 30 millones en Europa y 3 millones en España. Sin embargo, todavía, menos del 5% de estas patologías cuentan con tratamiento. Por tanto, la amplia mayoría de personas que sufren una enfermedad rara no dispone todavía de un medicamento para tratarse.
Menos del 5% de las enfermedades raras o poco frecuentes cuentan con tratamiento
Este despegue de la investigación de las enfermedades raras se debe a la aprobación en el año 2000 del Reglamento europeo sobre medicamentos huérfanos. La regulación está orientada a generar, a través de incentivos, un marco que fomentara la inversión privada en la investigación de estos tratamientos. Ha supuesto que, sólo en la última década, los proyectos de investigación en este ámbito hayan crecido un 88%.
De esta forma, desde el año 2000, el número de medicamentos huérfanos aprobados en Europa se ha multiplicado por 23. De hecho, ha pasado de los apenas 8 fármacos existentes entonces a los 184 de hoy. Sólo en 2020, la Agencia Europea del Medicamento (EMA) aprobó 18 nuevos medicamentos específicos para enfermedades raras, uno de cada cuatro.
Desde Farmaindustria se apunta a mantener y fomentar los incentivos a la investigación porque es clave para la I+D en enfermedades raras
Impulso a la legislación
Iciar Sanz de Madrid es directora del Departamento Internacional de Farmaindustria. Apunta que mantener y fomentar este tipo de incentivos a la investigación es clave para la I+D en enfermedades raras. Su complejidad es mayor que la del resto de enfermedades. “Desarrollar un medicamento es un proceso que de por sí conlleva más de 10 años, una inversión superior a los 2.500 millones de euros y, sobre todo, un alto riesgo, ya que la gran mayoría de los potenciales medicamentos decaen a lo largo del proceso. En el caso de los huérfanos esto es aún más complicado. El mayor desconocimiento científico sobre estas enfermedades y el escaso número de pacientes para poder realizar los ensayos hacen que la investigación acarree más dificultades y riesgos. Por ello, disponer de un marco regulador que estimule la investigación por la vía de los incentivos es crítico en este campo”, apunta.
La entrada en vigor del Reglamento de medicamentos huérfanos en la Unión Europea ha impulsado la inversión privada en investigación. Se han creado 220 empresas responsables del 51% de los medicamentos huérfanos que se han aprobado en la región. Además, se ha generado una dinámica positiva para mejorar el conocimiento y la atención en enfermedades raras.
La entrada en vigor del Reglamento de medicamentos huérfanos en la Unión Europea ha impulsado la inversión privada en investigación
Así, 23 Estados miembros han puesto en marcha planes nacionales de enfermedades raras. Se han creado 24 redes de referencia y se ha impulsado la labor de los pacientes y el movimiento asociativo. “Puede afirmarse que Europa se ha beneficiado enormemente de su Reglamento sobre medicamentos huérfanos. Los incentivos que aporta a las compañías farmacéuticas han transformado la vida de los pacientes y de sus familias, mejorando los resultados en salud y contribuyendo a la economía de toda la Unión Europea”, añade Iciar Sanz.
Más investigación y mejor acceso a los medicamentos
La vicepresidenta de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), Fide Mirón, ha destacado la necesidad de seguir apostando más que nunca por la investigación en este campo.
