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Un estudio español aplica CRISPR/Cas9 con buenos resultados en un modelo celular de sarcoma de Ewing

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..Redacción.
Desde hace años no se dan nuevos avances significativos en los tratamientos del sarcoma de Ewing, pero la revista Cancers acaba de publicar una investigación que ha aplicado una estrategia basada en la tecnología CRISPR/Cas9 de edición genética con buenos resultados en el tratamiento de este tipo de cáncer en un modelo celular. Un equipo de investigadores del Instituto de Investigación de Enfermedades Raras (IIER) del Instituto de Salud Carlos III (ISCIII) en colaboración con el Servicio de genética del Hospital Ramón y Cajal.

El uso de CRISPR/Cas9 analizado en este estudio está aún lejos de poder aplicarse a pacientes con sarcoma de Ewing, pero este hallazgo abre puertas a seguir investigando

Aunque es cierto que el uso de CRISPR analizado en este estudio está aún lejos de poder aplicarse a pacientes, el ISCIII destaca que este hallazgo abre puertas para seguir investigando en modelos preclínicos de esta enfermedad, con más estudios in vitro y en modelo animal, que facilitarían nuevas evidencias en torno a la efectividad de esta posible terapia.

Utilizando la tecnología CRISPR/Cas9 de edición genética es posible cortar, y de esta manera inactivar, cualquier gen de manera muy específica, así que los investigadores del ISCIII han utilizado este sistema para inactivar el oncogén EWSR1-FLI1. Debido a una traslocación cromosómica, una alteración genética que afecta a la labor de algunos cromosomas, este oncogén es determinante en el desarrollo de los tumores de Ewing.

Han utilizado la tecnología CRISPR/Cas9 para inactivar el oncogén EWSR1-FLI1, determinante en el desarrollo del sarcoma de Ewing

Los resultados de la investigación demuestran que la inactivación del gen EWSR1-FLI1 en un modelo celular de sarcoma de Ewing bien establecido permitió inhibir totalmente la proliferación de las células de sarcoma de Ewing. Provocó senescencia celular, que mantiene bloqueada la proliferación de las células y que, por tanto, impide la aparición y crecimiento del tumor.

«Nuestro trabajo ha permitido demostrar que esta estrategia funciona de manera eficaz en un modelo celular de Sarcoma de Ewing», explican Saint T. Cervera, investigador predoctoral del IIER y primer firmante del artículo, y el Dr. Javier Alonso, director de la investigación, «pero necesitamos saber cómo se comporta en otros modelos preclínicos más complejos de la enfermedad; los avances que podamos conseguir en este sentido serán de gran utilidad para el desarrollo de posibles terapias avanzadas aplicadas al cáncer».

«Necesitamos saber cómo se comporta en otros modelos preclínicos más complejos de la enfermedad»

Los investigadores explican que la aplicación de la terapia génica en cáncer tiene todavía muchas limitaciones. Entre ellas, la estrategia para transportar el tratamiento a las células afectadas. Pero también añaden que estudios como el que han publicado muestra que la terapia génica puede ser una alternativa prometedora. Sobre todo abre puertas en los tumores que dependen de la actividad de un oncogén, como sucede en el Sarcoma de Ewing con EWSR1-FLI1.

Este tipo de cáncer afecta a niños y adolescentes y es considerado una enfermedad rara. En España se diagnostican en torno a 25 casos cada año. Actualmente se consiguen tasas de supervivencia de aproximadamente el 70%, pero es necesario avanzar en terapias innovadoras. El objetivo es que tengan menos efectos secundarios que la radioterapia y quimioterapia actual y que permitan mejorar las tasas de supervivencia, especialmente en los pacientes con metástasis y recaídas, que tienen mucho peor pronóstico.

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