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Han sido meses de negociación con la farmacéutica Novartis hasta que finalmente la Comisión Interministerial de Precios de los Medicamentos (CIPM) acordó el pasado 28 de ocubre incluir en la prestación farmacéutica del Sistema Nacional de Salud (SNS) la terapia génica onasemnogén abeparvovec para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (AME) en su expresión más grave, el tipo 1, y en pacientes presintomáticos.
Esta terapia génica se indicará en pacientes con atrofia muscular espinal de tipo 1, la más grave, y en pacientes presintomáticos
Sanidad financia la terapia desde este mismo miércoles mediante un modelo mixto formado por un acuerdo de pago por resultados y de pago por volumen. Se calcula que se podrán beneficiar del tratamiento unos 30 niños al año. Los precios que se manejan en estas negociaciones no se suelen conocer, pero todo apunta a que se trata de un medicamento con un precio muy alto. La Agencia Europea del Medicamento (EMA) dio su autorización condicional para el uso de esta terapia en marzo de 2020. Finalmente llega a los pacientes españoles 20 meses después.
Desarrollado por Novartis y comercializado con el nombre de Zolgensma, el medicamento se administra por vía intravenosa en una única dosis. Su administración hace que aumenten los niveles de expresión de la proteína SMN en las motoneuronasneuronas motoras de los niños que sufren esta enfermedad. Es el segundo medicamento incluido en el SNS, tras la financiación de Spinraza desde 2018, para esta enfermedad y la primera terapia génica en esta indicación.
Se administra por vía intravenosa en una única dosis y permite aumentar los niveles de expresión de la proteían SMN en las motoneuronas
La atrofia muscular espinal es una enfermedad rara que se produce por una alteración en el gen SMN1 que produce debilidad muscular de forma progresiva, ya que la falta de la proteína SMN genera la muerte progresiva de las motoneuronas de la médula espinal. En los pacientes con la enfermedad de tipo 1, el bebé nace ya con una gran debilidad y su esperanza de vida no supera los dos años. Esta patología rara representa la causa genética más frecuente de mortalidad infantil.
El sistema de financiación, basado en el pago por resultados y por volumen, supone que los pagos a la farmacéutica se condicionan al logro de resultados en los pacientes tratados y el precio va disminuyendo a medida que se incrementa el número de pacientes tratados con esta terapia. Según el Ministerio de Sanidad, este modelo de financiación mixto “aborda la incertidumbre clínica y financiera en aras al acceso de los pacientes al medicamento y a la sostenibilidad del SNS”.
Sanidad financia la terapia desde este mismo miércoles mediante un modelo mixto formado por un acuerdo de pago por resultados y de pago por volumen
También se han consensuado unos criterios de elegibilidad que identifican a los pacientes en los que se espera, en base a la evidencia de los ensayos clínicos, beneficio clínico. Esto es, mejora en la calidad como en la esperanza de vida de los pacientos que lo reciban. Sus resultados se medirán a través de Valtermed, el sistema de información del SNS para medir los resultados en salud en la utilizacion de medicamentos. El tratamiento debe ser iniciado y administrado en centros sanitarios y supervisado por un médico con experiencia en el manejo de pacientes con AME.
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