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“Sin balance de objetivos planteados y conseguidos, sin recursos suficientes para pruebas diagnósticas, sin dotación prespuestaria específica, sin impulso del Consejo Interterritorial y con escasa implicación y sin regulación diferenciada para medicamentos húerfanos y sin revisar desde 2014”, son algunas de las carencias de la actual Estrategia Nacional de Enfermedades Raras, según ponen de manifiesto los informes del Observatorio Legislativo de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos constituido por la Alexion Pharma y AstraZeneca y formado por un grupo multidisciplinar de expertos. “En definitiva, se trata de una estrategia nacional más declarativa que efectiva”, afirman sus autores.
Los expertos del Observatorio han identificado los retos atención a enfermedades raras y las principales barreras de acceso a los medicamentos huérfanos
De media, el 20% de los pacientes sufre un retraso de 10 años en el diagnóstico. Solo hay tratamiento disponible para cerca del 5% de las 7.000 enfermedades raras estimadas, y el 66% de los pacientes no tiene acceso a un tratamiento eficaz.
Los expertos han identificado los retos legislativos en materia de atención a enfermedades raras y las principales barreras de acceso a los medicamentos huérfanos. También ofrecen recomendaciones para superarlas. Señalan que es necesario incentivar la investigación de las enfermedades raras en España con una legislación de medicamentos huérfanos actualizada y adecuada a la normativa de la Unión Europea. Además, debe conformar “un marco fiable para los esfuerzos de desarrollo de productos farmacéuticos”.
Señalan que hay que incentivar la investigación en enfermedades raras con una legislación en medicamentos huérfanos adecuada a la UE
Este cuarto informe del Observatorio Legislativo recomienda que se cree un registro central, acttualizado y fiable de enfermedades raras y medicamentos huérfanos. Este registro, apuntan, debe basarse en los datos recogidos a partir de un estudio socioeconómico nacional sobre el número de pacientes y la disponibilidad de esos medicamentos huérfanos. Y también debe tener en cuenta la información sobre los ensayos clínicos en curso y los futuros. Los costes reales relacionados o no con la asistencia sanitaria y los ahorros potenciales, así como las necesidades de los pacientes y las lagunas normativas, deben estar recogidos también.
Proponen la financiación del registro con fondos europeos EU4Health 2020-2027. Confían en que el registro sea la principal herramienta con la que la Administración facilite la aprobación y financiación de nuevos tratamientos. Además, servirá para ayudar a garantizar la igualdad y el tiempo de acceso a esas innovaciones farmacológicas.
Sugieren desgravaciones en el impuesto de sociedades y la reducción del IVA para la investigación y los medicamentos huérfanos
El informe también ofrece soluciones para impulsar la investigación y la financiación de los medicamentos huérfanos. Sugiere desgravaciones en el impuesto de sociedades y la reducción del IVA para la investigación y los medicamentos huérfanos. Además propone la creación de una corriente de financiación diferenciada para los medicamentos huérfanos y los ultra huérfanos.
“Colectivamente, podemos abordar las necesidades insatisfechas identificadas a través de los retos económicos, legislativos, políticos y sociales apropiados para, en última instancia, ayudar a transformar la vida de los pacientes y las familias afectadas por las enfermedades raras”, afirma Leticia Beleta, directora general de Alexion en España.
Proponen la creación de una corriente de financiación diferenciada para los medicamentos huérfanos y los ultra huérfanos
Los miembros del Observatorio Legislativo tienen previsto establecer una nueva hoja de ruta para seguir avanzando en los retos legislativos en materia de enfermedades raras y sus medicamentos. De hecho, continuarán abordando los desarrollos y prioridades de la política sanitaria y farmacéutica a lo largo de 2022. Para la elaboración de este informe han contado con el Centro de Estudios de Políticas Públicas y Gobierno de la Fundación General de la Universidad de Alcalá (CEPPyG). La Escuela Andaluza de Salud Pública (EASP) ha avalado sus resultados. Además, sus resultados se han presentado recientemente en el Senado y en el Congreso de los Diputados.
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