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Científicos estadounidenses han conseguido editar el genoma del endotelio. Este órgano está compuesto por las células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos. Es la primera vez que se puede llegar a las células endoteliales vasculares para editar su genoma. Esto se debe a que la forma habitual de administrar CRISPR/Cas9 no funciona para este tipo de células. El laboratorio ha desarrollado una nanopartícula única para entregar la tecnología de edición del genoma, incluyendo CRISPR/Cas9, a las células endoteliales.
“La nanopartícula que desarrollamos es un nuevo y potente sistema de entrega para la edición del genoma en las células endoteliales vasculares. Con esta nanopartícula podemos introducir genes para inhibir la lesión vascular y/o promover la reparación vascular. También nos permite corregir mutaciones genéticas y activar o desactivar genes para restaurar la función normal. Además, podemos editar múltiples genes al mismo tiempo. Se trata de un avance importante para tratar cualquier enfermedad causada por la disfunción endotelial”. Así lo explica el autor principal del estudio. El Dr. Youyang Zhao pertenece al Instituto de Investigación Infantil Stanley Manne del Hospital Infantil Ann & Robert H. Lurie de Chicago. Los resultados se han publicado en la revista Cell Reports.
Haber editado el genoma del endotelio es un avance importante para tratar cualquier enfermedad causada por su disfunción
Esta nanopartícula podría utilizarse para tratar muchas enfermedades. Incluyendo el síndrome de dificultad respiratoria aguda por Covid-19 grave. La disfunción endotelial está en el origen de muchas enfermedades. Entre ellas se encuentran la enfermedad arterial coronaria, el ictus, la displasia broncopulmonar y la hipertensión arterial pulmonar. La edición del genoma del endotelio podría incluso tratar los cánceres cortando el suministro de sangre al tumor o bloqueando la metástasis.
En esta fase, el equipo logró excelentes resultados en un modelo de ratón. La nanopartícula portadora del ADN del plásmido CRISPR/Cas9 se introdujo mediante una única inyección intravenosa y necesitó unos días para ser eficaz. No obstante, será necesario realizar pruebas preclínicas antes de iniciar los ensayos clínicos. “Nuestro sistema de administración de nanopartículas para la edición del genoma y la expresión de transgenes también es un gran avance para la investigación cardiovascular“, añade Zhao.
