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Investigadores del Ciber de Enfermedades Raras (Ciberer) y del Hospital Sant Pau de Barcelona han estudiado las características clínicas, inmunológicas y terapéuticas de los pacientes con miastenia gravis farmacorresistente. Estos no responden adecuadamente a los fármacos disponibles para tratar este trastorno autoinmune raro clínicamente heterogéneo y caracterizado por la debilidad muscular.
Los resultados del estudio, publicado en Annals of Clinical and Translational Neurology, muestran que un 8,5% de pacientes con miastenia gravis son farmacorresistentes. Además, estos pacientes son más frecuentemente mujeres, pacientes con debut temprano de la enfermedad y con anticuerpos anti-MuSK. Asimismo, muchos nunca alcanzan el objetivo terapéutico y/o tienen efectos adversos con las terapias actuales, por lo que es fundamental el desarrollo de nuevos tratamientos.
Muchos pacientes con miastenia gravisa nunca alcanzan el objetivo terapéutico o tienen efectos adversos con las terapias actuales, por lo que es fundamental el desarrollo de nuevos tratamientos
Este trabajo, coordinado Eduard Gallardo, jefe de grupo de la U762 Ciberer en el Hospital de Sant Pau de Barcelona y Elena Cortés-Vicente, investigadora del mismo hospital, analiza los datos clínicos de 15 hospitales nacionales, incluidos en el registro de miastenia gravis. Este forma parte del Registro español de enfermedades neuromusculares del Ciberer (NMD-ES). Gracias a esta base de datos se han podido analizar la mayor serie de pacientes farmacorresistentes reportada hasta la fecha.
En España la miastenia gravis afecta a unas 15.000 personas y cada año se diagnostican 700 nuevos casos. Esta enfermedad neuromuscular autoinmune y crónica puede debutar a cualquier edad, aunque su pico de incidencia está en adultos jóvenes, donde predomina en mujeres. También existe otro en edad adulta con predominio de hombres. Además, en nuestro país se registra una mayor incidencia de casos de aparición tardía de la miastenia. De hecho, llegan a suponer casi el 60% de los nuevos casos, frente a menos del 50% que supone en otros países.
