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El estudio Firefish muestra mejoras de supervivencia y función motora en bebés con atrofia muscular espinal

Estudio-Firefish

..Redacción.
Este viernes, Roche ha anunciado los nuevos datos a tres años del estudio Firefish, incluidos los datos de un año de la extensión abierta, que refuerzan la eficacia y seguridad a largo plazo de Evrysdi (risdiplam) en bebés sintomáticos con atrofia muscular espinal (AME) tipo 1. Los datos mostraron que un 91% de los bebés tratados con Evrysdi continuaban vivos después de tres años de tratamiento.

Los niños tratados con Evrysdi siguieron mejorando o manteniendo las funciones motoras, así como la capacidad de tragar, sentarse sin apoyo, ponerse de pie con apoyo y caminar agarrado, entre los dos y tres años de tratamiento. Sin tratamiento, los niños con AME tipo 1 no son capaces de sentarse sin apoyo. El estudio también demostró una reducción general y continua de los eventos adversos graves (EAG) y las hospitalizaciones a lo largo del tiempo.

El 91% de los bebés tratados con Evrysdi en el estudio FIREFISH seguían vivos a los tres años 

En este sentido, el estudio Firefish evaluó la eficacia y la seguridad de Evrysdi en bebés de 1 a 7 meses de edad con AME tipo 1 en el momento de la inclusión en el estudio. El estudio se dividió en dos partes. La primera, el periodo de búsqueda de la dosis, y la segunda, la evaluación de la eficacia y seguridad a la dosis seleccionada en la parte uno. Estos datos a largo plazo se presentarán en el 14º Congreso de la Sociedad Europea de Neurología Pediátrica (EPNS), que se celebra del 28 de abril al 2 de mayo.

Segñun ha señalado el Dr. Levi Garraway, director médico y jefe de Desarrollo Global de Productos de Roche, «estos resultados a largo plazo en los bebés tratados con Evrysdi son muy esperanzadores, ya que la gran mayoría mejora o mantiene las funciones motoras después de tres años. Sin el tratamiento, normalmente no sobreviven más allá de los dos años. Los datos que avalan la eficacia de Evrysdi siguen creciendo para un amplio rango de personas con esta enfermedad, incluidos los bebés con una de las formas más graves de AME«.

Los bebés tratados con Evrysdi mantuvieron o siguieron mejorando en las medidas de la función motora

Asimismo, los bebés tratados mantuvieron o siguieron mejorando su capacidad de sentarse sin apoyo entre los 24 y los 36 meses. Entre los bebés con una evaluación disponible tratados con Evrysdi, 32 lactantes la mantuvieron, y 4 ganaron la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos cinco segundos desde el mes 24, según la evaluación de la Escala de Motricidad Gruesa de la Tercera Edición de las Escalas de Desarrollo Infantil de Bayley (BSID-III). Además, 20 bebés se mantuvieron y 15 ganaron la capacidad de sentarse sin apoyo durante al menos 30 segundos. Ningún bebé de los que había ganado la capacidad de sentarse sin apoyo, la perdió después de tres años de tratamiento. La mayoría de los tratados mantuvieron la capacidad de alimentarse por vía oral y tragar hasta el mes 36.

Estos bebés continuaron mejorando o manteniendo las medidas del Hammersmith Infant Neurological Examination 2 (HINE-2) entre los 24 y los 36 meses, incluyendo la capacidad de mantener la cabeza erguida (36 se mantuvieron, 3 ganaron y ninguno perdió la capacidad desde el mes 24), girar sentado (15 se mantuvieron, 11 ganaron y ninguno perdió la capacidad), ponerse de pie con apoyo (6 se mantuvieron, 5 ganaron y 1 perdió la capacidad) y caminar agarrado (1 se mantuvo, 2 ganaron y ninguno perdió la capacidad).

Evrysdi ha demostrado su eficacia en bebés y adultos, con más de 5.000 pacientes tratados hasta la fecha

Los eventos adversos (EA) más frecuentes fueron pirexia (60%), infección de las vías respiratorias superiores (57%), neumonía (43%), estreñimiento (26%), nasofaringitis (24%), diarrea (21%), rinitis (19%), vómitos (19%) y tos (17%). Los EAG más frecuentes fueron neumonía (36%), dificultad respiratoria (10%), neumonía viral (9%), insuficiencia respiratoria aguda (5%) e insuficiencia respiratoria (5%).

La tasa de EA, incluida la neumonía, siguió disminuyendo con el tiempo. La tasa de EAG disminuyó de forma similar, con una reducción de aproximadamente el 50% después de cada período de tratamiento de 12 meses y una reducción del 78% entre el primer y el tercer año de tratamiento. Todos los EA y los EAG notificados fueron resultado de la enfermedad subyacente y no hubo ningún EA relacionado con el tratamiento que diera lugar a su retirada o interrupción. La tasa de hospitalizaciones disminuyó de 1,24 hospitalizaciones por paciente y año en 12 meses a 0,70 hospitalizaciones en 36 meses. No se han producido más muertes desde el análisis primario del Firefish, hasta el corte de datos de este análisis (23 de noviembre de 2021).

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