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Investigación clínica, digitalización y liderazgo político, claves para una estrategia de terapias génicas

..J.P.R.
La aprobación en próximos años de un grupo de terapias génicas y avanzadas requiere una estrategia nacional específica. Así se lo ha transmitido la farmacéutica Pfizer a los grupos parlamentarios. La compañía ha presentado en el Congreso de los Diputados un documento titulado Aportaciones para una estrategia en Terapia Génica para el Sistema Nacional de Salud.

Más allá de la aprobación de un plan específico, el documento aborda otros nueve puntos. El informe reclama un mayor liderazgo político en sanidad, innovación en la gestión para facilitar el acceso a las terapias avanzadas, un nuevo sistema de evaluación específico par este tipo de tratamientos, la digitalización del sistema sanitario, una apuesta por la investigación clínica, una mayor colaboración público-privada, apoyo a los centros de referencia, reforzar la formación de los pacientes y la elaboración de registros.

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Pfizer ha presentado en el Congreso de los Diputados un documento con aportaciones para elaborar una estrategia de terapias génicas

«Estos tratamientos vienen a cambiar de manera radical el curso de enfermedades crónicas graves e incluso mortales. Nuestro reto es establecer unos protocolos asistenciales adecuados, teniendo en cuenta las especificidades de estos tratamientos avanzados, para aprovechar su gran potencial y mejorar la calidad y equidad asistencial», ha destacado la Dra. Francina Munell, neuropediatra del Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital Universitario Vall d’Hebrón.

En un contexto marcado por los retrasos en la fijación del precio reembolso en España, Daniel Aníbal García, presidente de la Federación Española de Hemofilia (Fedhemo), ha subrayado la necesidad de un «marco regulatorio específico para terapias génicas y avanzadas». En este sentido, ha identificado los registros y la información «como los puntos flacos del sistema sanitario». «Es básico para las asociaciones acceder al dato. Sin datos no podemos hacer ciencia, hacemos opiniones. Sin los registros esto será tremendamente complicado e imposible», ha añadido.estrategia-terapias-génicas

Las terapias génicas suponen una serie de retos a ojos de la Dra. Munell. La especialista ha destacado la necesidad de aprobar informes de posicionamiento terapéutico (IPT) con participación de expertos y pacientes, así como la puesta en marcha de medidas para evaluar la eficacia. En segundo lugar, ha solicitiado el reconocimiento de los centros para la administración de estas terapias y el seguimiento de estos pacientes. Ha considerado también necesario protocolos detallados para preparar el centro, el paciente, realizar la infusión y prevenir posibles efectos secundarios. La doctora ha reclamado la establecimiento de un sistema eficaz de recogida de datos y la creación de comités de expertos. Por último, ha recalcado la ampliación de las enfermedades en el cribado neonatal.

En esta línea, la Dra. Munell ha incidido en la importancia del diagnóstico precoz. «Los pacientes no pueden beneficiarse cuando la enfermedad está ya muy avanzada». Otro de los problemas a los que se enfrentan estos pacientes es la generación de anticuerpos contra estos adenovirus que impiden que puedan llegar estos tratamientos al paciente.

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